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Studie zu Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1820 bei erwachsenen Teilnehmern mit Sichelzellanämie (PHOENIX)

8. Januar 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte Open-Label-Studie der Phase 2a zur Bewertung mehrerer Dosierungsschemata von subkutanem ALXN1820 bei erwachsenen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ALXN1820 SC (subkutan) bei Teilnehmern mit SCD (Sichelzellanämie).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33023
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von SCD (HbSS oder HbSβ0-Thalassämie).
  • Körpergewicht ≥ 40 kg (einschließlich) beim Screening.
  • Während der Behandlung und bis zu 6 Monate nach der letzten Dosis müssen die im Protokoll festgelegten Verhütungsrichtlinien befolgt werden.
  • Hämoglobin zwischen 5,5 und 10 g/dL beim Screening
  • Hatten in den letzten 12 Monaten 1 bis 10 VOCs.
  • Patienten, die Hydroxyharnstoff erhalten, müssen ≥ 3 Monate lang eine stabile Dosis erhalten haben, bevor sie ihre Einverständniserklärung abgeben, ohne dass eine Dosisanpassung während der Studie zu erwarten ist.
  • Die Patienten werden mindestens 14 Tage vor der Impfung mit MCV4 und Meningokokken-Impfungen der Serogruppe B geimpft, falls sie nicht bereits innerhalb von 3 Jahren vor der ersten Dosis geimpft wurden.
  • Die Impfung gegen Haemophilus influenzae Typ b (Hib) und Streptococcus pneumoniae entspricht den aktuellen nationalen/lokalen Impfrichtlinien für Patienten mit SCD.

Ausschlusskriterien:

  • Geplanter Beginn, Beendigung oder Dosisänderung von Hydroxyharnstoff während der Studie.
  • Erhalt von Voxelotor (OXBRYTA) oder Crizanlizumab (ADAKVEO) innerhalb von 60 Tagen nach Erteilung der Einverständniserklärung.
  • Behandlung mit rekombinanten humanen Erythropoetinen (z. B. Epoetin alfa).
  • Behandlung mit Komplementinhibitoren innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis.
  • Patienten, die eine chronische Transfusion erhalten oder innerhalb von 60 Tagen nach der ersten Dosis eine Transfusion erhalten.
  • Jede signifikante Krankheit oder Störung, die nach Ansicht des Ermittlers den Teilnehmer gefährden kann.
  • Hepatitis B (positives Hepatitis-Oberflächenantigen [HBsAg] oder positiver Core-Antikörper (Anti-HBc) mit negativem Oberflächenantikörper [Anti-HBs]) oder Hepatitis-C-Virusinfektion (Hepatitis-C-Virus [HCV]-Antikörper positiv, außer bei Patienten mit dokumentiertem Erfolg Behandlung und dokumentiertes anhaltendes virologisches Ansprechen) beim Screening.
  • Aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der Dosierung.
  • Teilnahme (d. h. letzter protokollpflichtiger Studienbesuch) an einer klinischen Studie innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Beginn der Dosierung an Tag 1.
  • Teilnahme an mehr als 1 klinischen Studie mit einem monoklonalen Antikörper (mAb) oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem mAb innerhalb der 6 Monate oder 5 Halbwertszeiten des mAb, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening, während der der Teilnehmer war dem aktiven Studienmedikament ausgesetzt.
  • Schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m2 ) oder unter chronischer Dialyse.
  • Vorgeschichte einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Hilfsstoffe von ALXN1820 (z. B. Polysorbat 80).
  • Geschichte des Komplementmangels.
  • Vorgeschichte einer Infektion mit N. meningitidis, S. pneumoniae oder H. influenzae.
  • Malignität in der Anamnese mit Ausnahme eines Nicht-Melanom-Hautkrebses oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, der ohne Anzeichen eines Wiederauftretens innerhalb von 5 Jahren behandelt wurde.
  • Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALXN1820 300 mg einmal wöchentlich
Die Teilnehmer erhalten 300 Milligramm (mg) einmal wöchentlich (QW).
Arzneimittel: ALXN1820
ALXN1820 wird subkutan verabreicht.
Experimental: ALXN1820 600 mg einmal alle 4 Wochen
Die Teilnehmer erhalten 600 mg einmal alle 4 Wochen (Q4W).
Arzneimittel: ALXN1820
ALXN1820 wird subkutan verabreicht.
Experimental: ALXN1820 300 mg einmal alle 2 Wochen (optionale Kohorte)
Die Teilnehmer erhalten 300 mg einmal alle 2 Wochen (Q2W).
Arzneimittel: ALXN1820
ALXN1820 wird subkutan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und bis Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und bis Tag 169 (optionale Kohorte 3)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Serumkonzentration von Gesamt- und freiem Properdin gegenüber dem Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorte 1 und 2) und Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 211 (Kohorte 1 und 2) und Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Baseline bis Tag 211 (Kohorte 1 und 2) und Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 (Kohorten 1 und 2)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Änderung von Hämopexin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 (Kohorten 1 und 2)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Pharmakokinetik: Serum-ALXN1820-Konzentration
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und bis Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und bis Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Änderung von der Baseline-Complement-Alternative-Pathway-Aktivität bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Änderung der Komplementbiomarker gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorten 1 und 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Änderung der Hämolysemarker gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 (Kohorten 1 und 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit Antidrug-Antikörpern gegen ALXN1820
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und bis Tag 169 (optionale Kohorte 3)
Ausgangswert bis Tag 211 (Kohorten 1 und 2) und bis Tag 169 (optionale Kohorte 3)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN1820-SCD-201
  • 2022-001615-74 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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