Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, effektivitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse af ALXN1820 hos voksne deltagere med seglcellesygdom (PHOENIX)

8. januar 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomiseret, åben-label undersøgelse til evaluering af multiple doseringsregimer af subkutan ALXN1820 hos voksne deltagere med seglcellesygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ALXN1820 SC (subkutan) hos deltagere med SCD (seglcellesygdom).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33023
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af SCD (HbSS eller HbSβ0-thalassæmi).
  • Kropsvægt ≥ 40 kg (inklusive) ved screening.
  • Skal følge protokolspecificeret præventionsvejledning under behandling og i op til 6 måneder efter sidste dosis.
  • Hæmoglobin mellem 5,5 og 10 g/dL ved screening
  • Har haft 1 til 10 VOC'er inden for de seneste 12 måneder.
  • Patienter, der får hydroxyurinstof, skal have været på en stabil dosis i ≥ 3 måneder før afgivelse af informeret samtykke uden forventet behov for dosisjustering under undersøgelsen.
  • Patienter vil blive vaccineret med MCV4 og serogruppe B meningokokvaccinationer mindst 14 dage før dosering, hvis de ikke allerede er vaccineret inden for 3 år før den første dosis.
  • Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae-vaccination er opdateret i henhold til gældende nationale/lokale vaccinationsretningslinjer for patienter med SCD.

Ekskluderingskriterier:

  • Planlagt initiering, afslutning eller dosisændring af hydroxyurinstof under undersøgelsen.
  • Modtagelse af Voxelotor (OXBRYTA) eller crizanlizumab (ADAKVEO) inden for 60 dage efter at have givet informeret samtykke.
  • Modtager behandling med rekombinante humane erythropoetiner (f.eks. epoetin alfa).
  • Behandlet med komplementhæmmere inden for 6 måneder før første dosis.
  • Patienter, der er i kronisk transfusion eller modtager en transfusion inden for 60 dage efter første dosis.
  • Enhver væsentlig sygdom eller lidelse, som efter efterforskerens mening kan bringe deltageren i fare.
  • Hepatitis B (positivt hepatitis overfladeantigen [HBsAg] eller positivt kerneantistof (anti-HBc) med negativt overfladeantistof [anti-HBs]) eller hepatitis C virusinfektion (hepatitis C virus [HCV] antistof positivt, bortset fra patienter med dokumenteret succesfuld behandling og dokumenteret vedvarende virologisk respons) ved screening.
  • Aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 14 dage før dosering.
  • Deltagelse (dvs. sidste protokolkrævede studiebesøg) i en klinisk undersøgelse inden for 90 dage eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst, før påbegyndelse af dosering på dag 1.
  • Deltagelse i mere end 1 klinisk undersøgelse af et monoklonalt antistof (mAb) eller deltagelse i en klinisk undersøgelse af en mAb inden for de 6 måneder eller 5 halveringstider af mAb, alt efter hvad der er længst før screening, hvor deltageren var udsat for det aktive studielægemiddel.
  • Svært nedsat nyrefunktion (estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m2) eller på kronisk dialyse.
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for hjælpestoffer af ALXN1820 (f.eks. polysorbat 80).
  • Historie om komplementmangel.
  • Anamnese med N meningitidis, S pneumoniae eller H influenzae infektion.
  • Anamnese med malignitet med undtagelse af ikke-melanom hudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet behandlet uden tegn på tilbagefald inden for 5 år.
  • Deltagere, der er gravide eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALXN1820 300 mg en gang om ugen
Deltagerne vil modtage 300 milligram (mg) en gang om ugen (QW).
Medicin: ALXN1820
ALXN1820 vil blive administreret subkutant.
Eksperimentel: ALXN1820 600 mg én gang hver 4. uge
Deltagerne vil modtage 600 mg én gang hver 4. uge (Q4W).
Medicin: ALXN1820
ALXN1820 vil blive administreret subkutant.
Eksperimentel: ALXN1820 300 mg én gang hver anden uge (valgfri kohorte)
Deltagerne vil modtage 300 mg en gang hver anden uge (Q2W).
Medicin: ALXN1820
ALXN1820 vil blive administreret subkutant.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og til og med dag 169 (valgfri kohorte 3)
Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og til og med dag 169 (valgfri kohorte 3)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i serumkoncentration af total og fri properdin gennem dag 211 (kohorte 1 og 2) og dag 169 (valgfri kohorte 3)
Tidsramme: Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og dag 169 (valgfri kohorte 3)
Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og dag 169 (valgfri kohorte 3)
Ændring fra baseline i hæmoglobinniveau i uge 12 (kohorte 1 og 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i hemopexin i uge 12 (kohorte 1 og 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Farmakokinetik: Serum ALXN1820 Koncentration
Tidsramme: Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og til og med dag 169 (valgfri kohorte 3)
Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og til og med dag 169 (valgfri kohorte 3)
Ændring fra baseline komplement alternativ ruteaktivitet gennem dag 211 (kohorte 1 og 2) og dag 169 (valgfri kohorte 3)
Tidsramme: Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og dag 169 (valgfri kohorte 3)
Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og dag 169 (valgfri kohorte 3)
Ændring fra baseline i komplementbiomarkører til uge 12 (kohorte 1 og 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i hæmolysemarkører i uge 12 (kohorte 1 og 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Antal deltagere med antistof antistoffer mod ALXN1820
Tidsramme: Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og til og med dag 169 (valgfri kohorte 3)
Baseline til og med dag 211 (kohorte 1 og 2) og til og med dag 169 (valgfri kohorte 3)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1820-SCD-201
  • 2022-001615-74 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger