Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální, multicentrická studie k posouzení mateřských, fetálních a kojeneckých výsledků expozice Palynziq® (Pegvaliase) během těhotenství a kojení (PALomino)

20. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Toto je observační studie fáze 4 navržená k posouzení dopadu léčby Palynziq ® (pegvaliáza) u těhotných žen s PKU a na jejich potomky, kteří byli vystaveni pegvaliáze kdykoli během těhotenství a kojení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Ženy, kterým jejich poskytovatel zdravotní péče (HCP) předepsal pegvaliázu, které během léčby otěhotní, se mohou rozhodnout zúčastnit se studie a zapsat se prostřednictvím call centra. Po souhlasu budou data od HCP pacientky shromažďována zpětně po dobu nejméně 3 měsíců před poslední menstruací (LMP). Údaje zahrnující expozici pegvaliáze budou rovněž zaznamenány během těhotenství a kojení, včetně expozice během každého trimestru těhotenství. Délka účasti na jednotlivých předmětech bude až 21 měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: 165-504 Program Director
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Těhotné ženy s PKU, které byly léčeny přípravkem Palynziq (pegvaliáza) během 2 týdnů od poslední menstruace

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Souhlas subjektu (nebo jeho zákonného zástupce) získaný před registrací. Souhlas bude získán v souladu s předpisy nebo požadavky konkrétní země
  • Potvrzení probíhajícího těhotenství. Subjekty s neznámými výsledky budou klasifikovány jako prospektivní těhotenství; subjekty, které prošly prenatálním testováním (např. cíleným ultrazvukem, amniocentézou) bez ohledu na nález, budou klasifikovány jako retrospektivní těhotenství
  • Diagnostikována PKU podle místního standardu péče
  • Dokumentace, že subjekt byl léčen pegvaliázou v kterémkoli okamžiku počínaje 2 týdny před datem LMP
  • Souhlasí s tím, že umožní zkoušejícímu (tj. CRP, CCA, PI) kontaktovat HCP subjektu (např. PCP, lékař ošetřující PKU, OB, zdravotní sestra, porodní asistentka) a HCP dítěte (např. pediatr, neonatolog) pro lékařské informace

Kritéria vyloučení:

• V současné době se účastníte intervenční studie jakéhokoli hodnoceného produktu, zařízení nebo postupu sponzorované společností BioMarin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Těhotné ženy s PKU
Do této studie budou zařazeny těhotné ženy s diagnostikovanou PKU, které byly léčeny pegvaliázou 2 týdny před LMP nebo kdykoli během těhotenství.
Lék: Pegvaliase
Těhotné ženy vystavené pegvaliáze během 2 týdnů před LMP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek těhotenství a vývoj dítěte u žen, které byly léčeny přípravkem Palynziq (pegvaliase) během 2 týdnů od poslední menstruace
Časové okno: 10 let
Odhadnout frekvenci výsledků těhotenství (např. spontánní potrat, narození mrtvého dítěte, živě narozené dítě a ukončení těhotenství) u subjektů s PKU léčených pegvaliázou během těhotenství a výsledky plodu/kojence (všechny hlavní vrozené malformace [MCM] a konkrétně mikrocefalie a vrozené srdeční vady ], FGR, malé vzhledem ke gestačnímu věku [SGA], nízká porodní hmotnost, předčasný porod, neprospívání a opožděný vývoj) mezi jejich potomky vystavenými pegvaliáze během těhotenství.
10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky těhotenství
Časové okno: 10 let
Zkoumat rozdíly ve frekvenci výsledků těhotenství (např. spontánní potrat, narození mrtvého dítěte, živé narození a ukončení těhotenství) a výsledky plodu/kojence (všechny MCM a konkrétně mikrocefalie a vrozené srdeční vady, FGR, SGA, nízká porodní hmotnost, předčasný porod, neprospívání a opožděný vývoj) u subjektů s PKU léčených pegvaliázou během těhotenství a jejich potomků podle hladin Phe v krvi matky
10 let
Mateřské užívání Pegvaliase během kojení
Časové okno: 10 let
Odhadnout frekvenci vybraných výsledků u subjektů s PKU léčených pegvaliázou během kojení (nízká nabídka mléka) a jejich kojenců (neprospívání a SAE) během prvního roku života
10 let
Výsledky těhotenství
Časové okno: 10 let
Porovnat četnost výsledků těhotenství (např. spontánní potrat, narození mrtvého dítěte, živé narození a ukončení těhotenství) a výsledky plodu/kojence (všechny MCM a konkrétně mikrocefalie a vrozené srdeční vady, FGR, SGA, nízká porodní hmotnost, předčasný porod, selhání prospívat a opožděný vývoj) mezi subjekty s PKU léčenými pegvaliázou během těhotenství a jejich potomky k informacím o stejných výsledcích u těhotných žen s PKU bez expozice pegvaliáze, jak je popsáno v referenční literatuře
10 let
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 10 let
Odhadnout frekvenci závažných nežádoucích účinků (SAE) jiných než CM u kojenců vystavených pegvaliáze během těhotenství během prvního roku života
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Syneos Health

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. října 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. října 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 165-504

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení