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Eine globale, multizentrische Studie zur Bewertung der mütterlichen, fötalen und kindlichen Folgen einer Exposition gegenüber Palynziq® (Pegvaliase) während Schwangerschaft und Stillzeit (PALomino)

20. März 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Dies ist eine Phase-4-Beobachtungsstudie zur Bewertung der Auswirkungen einer Behandlung mit Palynziq ® (Pegvaliase) bei schwangeren Frauen mit PKU und auf ihre Nachkommen, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Schwangerschaft und Stillzeit Pegvaliase ausgesetzt waren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Frauen, denen Pegvaliase von ihrem Gesundheitsdienstleister (HCP) verschrieben wurde und die während der Behandlung schwanger werden, können sich entscheiden, an der Studie teilzunehmen und sich über ein Callcenter anzumelden. Nach Zustimmung werden Daten von den HCPs der Patientin rückwirkend für mindestens 3 Monate vor der letzten Menstruationsperiode (LMP) erhoben. Daten einschließlich der Pegvaliase-Exposition werden auch während der Schwangerschaft und Stillzeit aufgezeichnet, einschließlich der Exposition während jedes Trimesters der Schwangerschaft. Die Dauer der individuellen Fachteilnahme beträgt bis zu 21 Monate.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: 165-504 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Schwangere Frauen mit PKU, die innerhalb von 2 Wochen vor ihrer letzten Monatsblutung mit Palynziq (Pegvaliase) behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zustimmung des Subjekts (oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters), die vor der Registrierung eingeholt wurde. Die Einwilligung wird unter Beachtung etwaiger landesspezifischer Vorschriften oder Anforderungen eingeholt
  • Bestätigung einer bestehenden Schwangerschaft. Patienten mit unbekanntem Ausgang werden als voraussichtliche Schwangerschaften klassifiziert; Patientinnen, die sich einer vorgeburtlichen Untersuchung (z. B. gezielter Ultraschall, Amniozentese) unterzogen haben, werden unabhängig von den Befunden als retrospektive Schwangerschaften klassifiziert
  • Diagnostiziert mit PKU gemäß lokalem Pflegestandard
  • Dokumentation, dass das Subjekt zu irgendeinem Zeitpunkt ab 2 Wochen vor dem Datum der LMP mit Pegvaliase behandelt wurde
  • Stimmt zu, dem Ermittler (dh CRP, CCA, PI) zu gestatten, die HCPs des Probanden (z. B. PCP, PKU-behandelnder Arzt, Geburtshilfe, Krankenschwester, Hebamme) und den HCP des Säuglings (z. B. Kinderarzt, Neonatologe) für medizinische Informationen zu kontaktieren

Ausschlusskriterien:

• Gegenwärtige Teilnahme an einer von BioMarin gesponserten Interventionsstudie zu einem Prüfprodukt, Gerät oder Verfahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Schwangere Frauen mit PKU
In diese Studie werden schwangere Frauen aufgenommen, bei denen PKU diagnostiziert wurde und die ab 2 Wochen vor LMP oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden.
Arzneimittel: Pegvaliase
Schwangere Frauen, die innerhalb von 2 Wochen vor LMP Pegvaliase ausgesetzt waren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwangerschaftsausgang und kindliche Entwicklung bei Frauen, die innerhalb von 2 Wochen vor ihrer letzten Monatsblutung mit Palynziq (Pegvaliase) behandelt wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
Abschätzung der Häufigkeit von Schwangerschaftsausgängen (z. B. Spontanabort, Totgeburt, Lebendgeburt und Schwangerschaftsabbruch) bei Patienten mit PKU, die während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden, und fetale/kindliche Folgen (alle schweren angeborenen Fehlbildungen [MCMs] und insbesondere Mikrozephalie und angeborene Herzfehler). ], FGR, klein für das Gestationsalter [SGA], niedriges Geburtsgewicht, Frühgeburt, Gedeihstörung und Entwicklungsverzögerungen) bei ihren Nachkommen, die während der Schwangerschaft Pegvaliase ausgesetzt waren.
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwangerschaftsergebnisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Untersuchung von Unterschieden in der Häufigkeit von Schwangerschaftsausgängen (z. B. Spontanabort, Totgeburt, Lebendgeburt und Schwangerschaftsabbruch) und fetalen/kindlichen Folgen (alle MCMs und insbesondere Mikrozephalie und angeborene Herzfehler, FGR, SGA, niedriges Geburtsgewicht, Frühgeburt, Gedeihstörung und Entwicklungsverzögerungen) bei Patienten mit PKU, die während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden, und bei ihren Nachkommen durch Phe-Spiegel im mütterlichen Blut
10 Jahre
Anwendung von mütterlicher Pegvaliase während des Stillens
Zeitfenster: 10 Jahre
Abschätzung der Häufigkeit ausgewählter Ergebnisse bei Patienten mit PKU, die während des Stillens (geringe Milchmenge) und ihrer Säuglinge (Gedeihstörung und SUE) während des ersten Lebensjahres mit Pegvaliase behandelt wurden
10 Jahre
Schwangerschaftsergebnisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Um die Häufigkeit von Schwangerschaftsausgängen (z. B. Spontanabort, Totgeburt, Lebendgeburt und Schwangerschaftsabbruch) und fetalen/kindlichen Folgen (alle MCMs und insbesondere Mikrozephalie und angeborene Herzfehler, FGR, SGA, niedriges Geburtsgewicht, Frühgeburt, Fehlgeburt) zu vergleichen Gedeihen und Entwicklungsverzögerungen) bei Probanden mit PKU, die während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden, und ihren Nachkommen auf Informationen über die gleichen Ergebnisse bei nicht Pegvaliase-exponierten schwangeren Frauen mit PKU, wie in der Referenzliteratur beschrieben
10 Jahre
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Abschätzung der Häufigkeit von anderen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) als CMs bei Säuglingen, die während der Schwangerschaft bis zum ersten Lebensjahr Pegvaliase ausgesetzt waren
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Syneos Health

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Oktober 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 165-504

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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