Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En global multicenterundersøgelse til vurdering af mødres, føtale og spædbørns resultater af eksponering for Palynziq® (Pegvaliase) under graviditet og amning (PALomino)

20. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Dette er et fase 4-observationsstudie designet til at vurdere virkningen af ​​Palynziq ® (pegvaliase) behandling hos gravide kvinder med PKU og på deres afkom, som blev udsat for pegvaliase på et hvilket som helst tidspunkt under graviditet og amning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Kvinder ordineret pegvaliase af deres sundhedsudbyder (HCP), som bliver gravide under behandlingen, kan beslutte at deltage i undersøgelsen og tilmelde sig via et callcenter. Ved samtykke vil data blive indsamlet fra patientens HCP(er) retrospektivt i mindst 3 måneder forud for sidste menstruationsperiode (LMP). Data, herunder eksponering for pegvaliase, vil også blive registreret under graviditet og amning, herunder eksponering under hvert trimester af graviditeten. Varigheden af ​​individuel fagdeltagelse vil være op til 21 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: 165-504 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Gravide kvinder med PKU, som er blevet behandlet med Palynziq (pegvaliase) inden for 2 uger efter deres sidste menstruation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Subjektets (eller en juridisk autoriseret repræsentant) samtykke opnået før tilmeldingen. Samtykke vil blive indhentet i overensstemmelse med alle landespecifikke regler eller krav
  • Bekræftelse af igangværende graviditet. Forsøgspersoner med ukendte udfald vil blive klassificeret som potentielle graviditeter; forsøgspersoner, der har gennemgået prænatal test (f.eks. målrettet ultralyd, fostervandsprøve) uanset fund vil blive klassificeret som retrospektive graviditeter
  • Diagnosticeret med PKU i henhold til lokal standard for pleje
  • Dokumentation for, at forsøgspersonen blev behandlet med pegvaliase på et hvilket som helst tidspunkt fra 2 uger før datoen for LMP
  • Indvilliger i at give efterforskeren (dvs. CRP, CCA, PI) tilladelse til at kontakte forsøgspersonens HCP'er (f.eks. PCP, PKU-behandlende læge, OB, sygeplejerske, jordemoder) og spædbarnets HCP (f.eks. børnelæge, neonatolog) for medicinsk information

Ekskluderingskriterier:

• Deltager i øjeblikket i en BioMarin-sponsoreret interventionsundersøgelse af ethvert forsøgsprodukt, enhed eller procedure

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Gravide kvinder med PKU
Denne undersøgelse vil inkludere gravide kvinder diagnosticeret med PKU, som er blevet behandlet med pegvaliase fra 2 uger før LMP eller på et hvilket som helst tidspunkt under graviditeten.
Medicin: Pegvaliase
Gravide kvinder udsat for pegvaliase inden for 2 uger før LMP.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graviditetsresultat og spædbarnsudvikling for kvinder, der er blevet behandlet med Palynziq (pegvaliase) inden for 2 uger efter deres sidste menstruation
Tidsramme: 10 år
At estimere hyppigheden af ​​graviditetsresultater (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og afbrydelse) blandt forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditeten og føtale/spædbørns udfald (alle større medfødte misdannelser [MCM'er] og specifikt mikrocefali og medfødte hjertefejl) ], FGR, lille for gestationsalder [SGA], lav fødselsvægt, for tidlig fødsel, manglende trives og udviklingsforsinkelser) blandt deres afkom udsat for pegvaliase under graviditeten.
10 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graviditetsresultater
Tidsramme: 10 år
At undersøge forskelle i hyppigheden af ​​graviditetsudfald (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og afslutning) og føtale/spædbarnsudfald (alle MCM'er og specifikt mikrocefali og medfødte hjertefejl, FGR, SGA, lav fødselsvægt, for tidlig fødsel, manglende trives og udviklingsforsinkelser) blandt forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditeten og deres afkom efter moderens blod Phe-niveauer
10 år
Maternal Pegvaliase brug under amning
Tidsramme: 10 år
At estimere hyppigheden af ​​udvalgte resultater hos forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under amning (lav mælkeforsyning) og deres spædbørn (manglende trives og SAE) gennem deres første leveår
10 år
Graviditetsresultater
Tidsramme: 10 år
At sammenligne hyppigheden af ​​graviditetsudfald (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og afslutning) og foster-/spædbarnsudfald (alle MCM'er og specifikt mikrocefali og medfødte hjertefejl, FGR, SGA, lav fødselsvægt, for tidlig fødsel, manglende trives og udviklingsforsinkelser) blandt forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditeten og deres afkom til information om de samme resultater hos ikke-pegvaliase-eksponerede, gravide kvinder med PKU som beskrevet i referencelitteraturen
10 år
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: 10 år
At estimere hyppigheden af ​​andre alvorlige bivirkninger (SAE'er) end CM'er hos spædbørn udsat for pegvaliase under graviditet gennem deres første leveår
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Syneos Health

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. oktober 2032

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 165-504

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger