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Uno studio multicentrico globale per valutare gli esiti materni, fetali e infantili dell'esposizione a Palynziq® (Pegvaliase) durante la gravidanza e l'allattamento (PALomino)

20 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Questo è uno studio osservazionale di fase 4 progettato per valutare l'impatto del trattamento con Palynziq ® (pegvaliase) nelle donne in gravidanza con PKU e sulla loro prole che sono state esposte a pegvaliase in qualsiasi momento durante la gravidanza e l'allattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Le donne a cui è stato prescritto pegvaliase dal proprio operatore sanitario (HCP) che rimangono incinte durante il trattamento possono decidere di partecipare allo studio e iscriversi tramite un call center. Previo consenso, i dati saranno raccolti dagli operatori sanitari del paziente in modo retrospettivo per almeno 3 mesi prima dell'ultimo periodo mestruale (LMP). I dati, inclusa l'esposizione a pegvaliase, saranno registrati anche durante la gravidanza e l'allattamento al seno, inclusa l'esposizione durante ogni trimestre di gravidanza. La durata della partecipazione individuale dei soggetti sarà fino a 21 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: 165-504 Program Director
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Donne in gravidanza con PKU che sono state trattate con Palynziq (pegvaliase) entro 2 settimane dall'ultimo ciclo mestruale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso del soggetto (o di un rappresentante legalmente autorizzato) ottenuto prima dell'iscrizione. Il consenso sarà ottenuto in conformità con eventuali normative o requisiti specifici del paese
  • Conferma della gravidanza in corso. I soggetti con esiti sconosciuti saranno classificati come potenziali gravidanze; i soggetti che sono stati sottoposti a test prenatali (p. es., ecografia mirata, amniocentesi) indipendentemente dai risultati saranno classificati come gravidanze retrospettive
  • Diagnosi di PKU secondo lo standard di cura locale
  • Documentazione che il soggetto è stato trattato con pegvaliase in qualsiasi momento a partire da 2 settimane prima della data di LMP
  • Accetta di consentire allo sperimentatore (ad es. CRP, ACC, PI) di contattare gli operatori sanitari del soggetto (ad es. PCP, medico curante della PKU, OS, infermiere, ostetrica) e l'operatore sanitario del neonato (ad es. pediatra, neonatologo) per informazioni mediche

Criteri di esclusione:

• Attualmente partecipa a uno studio interventistico sponsorizzato da BioMarin su qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Donne incinte con PKU
Questo studio arruolerà donne in gravidanza con diagnosi di PKU che sono state trattate con pegvaliase da 2 settimane prima della LMP o in qualsiasi momento durante la gravidanza.
Droga: Pegvaliase
Donne in gravidanza esposte a pegvaliase entro 2 settimane prima della LMP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esito della gravidanza e sviluppo infantile per le donne che sono state trattate con Palynziq (pegvaliase) entro 2 settimane dall'ultimo ciclo mestruale
Lasso di tempo: 10 anni
Per stimare la frequenza degli esiti della gravidanza (p. es., aborto spontaneo, nati morti, nati vivi e interruzione) tra i soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante la gravidanza e gli esiti fetali/infantili (tutte le principali malformazioni congenite [MCM] e in particolare microcefalia e difetti cardiaci congeniti ], FGR, piccolo per l'età gestazionale [SGA], basso peso alla nascita, parto pretermine, ritardo di crescita e ritardi dello sviluppo) tra i figli esposti a pegvaliase durante la gravidanza.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati della gravidanza
Lasso di tempo: 10 anni
Per esaminare le differenze nella frequenza degli esiti della gravidanza (p. es., aborto spontaneo, nati morti, nati vivi e interruzione) e degli esiti fetali/infantili (tutte le MCM e in particolare microcefalia e difetti cardiaci congeniti, FGR, SGA, basso peso alla nascita, parto pretermine, ritardo della crescita e ritardi dello sviluppo) tra i soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante la gravidanza e la loro prole dai livelli di Phe nel sangue materno
10 anni
Uso materno di Pegvaliase durante l'allattamento
Lasso di tempo: 10 anni
Per stimare la frequenza degli esiti selezionati nei soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante l'allattamento al seno (scarsa produzione di latte) e nei loro bambini (mancato accrescimento e SAE) durante il primo anno di vita
10 anni
Risultati della gravidanza
Lasso di tempo: 10 anni
Per confrontare la frequenza degli esiti della gravidanza (p. es., aborto spontaneo, nati morti, nati vivi e interruzione) e gli esiti fetali/infantili (tutti i MCM e in particolare microcefalia e difetti cardiaci congeniti, FGR, SGA, basso peso alla nascita, parto pretermine, fallimento di crescita e ritardi dello sviluppo) tra i soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante la gravidanza e la loro prole alle informazioni sugli stessi risultati in donne in gravidanza non esposte a pegvaliase con PKU come descritto nella letteratura di riferimento
10 anni
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 10 anni
Per stimare la frequenza di eventi avversi gravi (SAE) diversi dai CM nei neonati esposti a pegvaliase durante la gravidanza fino al primo anno di vita
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Syneos Health

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 ottobre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 165-504

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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