Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost QRL-201 u ALS

12. května 2026 aktualizováno: QurAlis Corporation

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná vícenásobně vzestupná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti QRL-201 u amyotrofické laterální sklerózy

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost více dávek QRL-201 u lidí žijících s ALS

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato první studie fáze 1 u člověka vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) QRL-201 podávaného intratekálně (IT) účastníkům s amyotrofickou laterální sklerózou. Bude testováno 8 kohort po 8 účastnících v poměru 6:2 QRL-201 k placebu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
69

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D08 A978
        • St James's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité Research Organisation
      • Lübeck, Německo
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • United Kingdom
      • Sheffield, United Kingdom, Spojené království, S10 2JF
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let s diagnózou ALS
  • Pomalá vitální kapacita > 50 %
  • Klinický důkaz postižení dolních motorických neuronů
  • Netěhotná a nekojící
  • Ochotná a schopná praktikovat účinnou antikoncepci
  • Schopný tolerovat lumbální punkci
  • Pokud užíváte schválené terapie pro léčbu ALS v průběhu studie, musí být na stabilní dávce (podle uvážení sponzora)

Kritéria vyloučení:

  • Patogenní varianta, pravděpodobně patogenní varianta nebo varianta nejistého významu v genech superoxiddismutázy 1 (SOD1) a/nebo fúzovaná v sarkomu (FUS)
  • V současné době zařazen do jakékoli jiné klinické studie zahrnující buď hodnocený produkt (IP) nebo použití léčiva nebo zařízení mimo označení
  • Předchozí expozice kmenovým buňkám nebo produktům genové terapie
  • Jakákoli kontraindikace intratekálního podání léku
  • Abnormální laboratorní hodnoty považované zkoušejícím za klinicky významné
  • Významná infekce nebo známý zánětlivý proces

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: QRL-201: Sporadická ALS
Jednotlivcům s ALS budou intratekálně podávány vícenásobné vzestupné dávky QRL-201.
Lék: Vícenásobné vzestupné dávky QRL-201
Vícenásobné vzestupné dávky QRL-201 budou intratekálně podávány jedincům se sporadickou ALS.
Komparátor placeba: Placebo: Sporadická ALS
Jednotlivcům s ALS budou intratekálně podávány vícenásobné vzestupné dávky komparátoru placeba.
Lék: Vícenásobné vzestupné dávky placeba
Vícenásobné vzestupné dávky komparátoru placeba budou intratekálně podávány jedincům se sporadickou ALS.
Experimentální: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72-ALS.
Lék: QRL-201
QRL-201 bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72 ALS.
Lék: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
Komparátor placeba: Placebo: C9orf72-ALS
Komparátor placeba bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72-ALS.
Lék: Placebo
Komparátor placeba bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72 ALS.
Experimentální: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
Lék: QRL-201
QRL-201 bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72 ALS.
Lék: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jednou nebo více nežádoucími účinky a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Výchozí stav do dne 421 [Konec studijní návštěvy
Koncové body: Souhrn nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a jiných nezávažných nežádoucích příhod, bez ohledu na kauzalitu, bude hlášen v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Výchozí stav do dne 421 [Konec studijní návštěvy

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (plazma): Doba maximální koncentrace (Tmax) QRL-201
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
Koncové body: PK: Tmax QRL-201
Podávejte až 24 hodin po dávce
Farmakokinetika (plazma): Maximální pozorovaná koncentrace QRL-201 (Cmax)
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
Koncové body: PK: Cmax QRL-201
Podávejte až 24 hodin po dávce
Farmakokinetika (plazma): Oblast pod křivkou koncentrace a času od nuly do nekonečna (AUCinf) QRL-201
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
Koncové body: PK: AUC (0-inf) QRL-201
Podávejte až 24 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
QurAlis Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • QRL-201-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení