Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QRL-201 i ALS

12. maj 2026 opdateret af: QurAlis Corporation

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind placebokontrolleret multipel-stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QRL-201 i amyotrofisk lateral sklerose

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple doser QRL-201 hos mennesker, der lever med ALS

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette første-i-menneskelige, fase 1-studie vil evaluere sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik (PK) af QRL-201 administreret intrathecal (IT) til deltagere med amyotrofisk lateral sklerose. 8 kohorter af hver 8 deltagere i forholdet 6:2 mellem QRL-201 og placebo vil blive testet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
69

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • United Kingdom
      • Sheffield, United Kingdom, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • St James's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Research Organisation
      • Lübeck, Tyskland
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 80 år diagnosticeret med ALS
  • Langsom vitalkapacitet >50 %
  • Klinisk bevis på lavere motorneuron involvering
  • Ikke gravid og ikke ammende
  • Villig og i stand til at praktisere effektiv prævention
  • Kan tåle lumbalpunktur
  • Hvis på godkendte terapier til behandling af ALS i løbet af undersøgelsen, skal den være på en stabil dosis (efter sponsorens skøn)

Ekskluderingskriterier:

  • Patogen variant, sandsynlig patogen variant eller variant af usikker betydning i superoxiddismutase 1 (SOD1) og/eller fusioneret i sarkom (FUS) gener
  • I øjeblikket tilmeldt enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer enten et forsøgsprodukt (IP) eller off-label brug af et lægemiddel eller en enhed
  • Forudgående eksponering for stamcelle- eller genterapiprodukter
  • Enhver kontraindikation for intratekal lægemiddeladministration
  • Unormale laboratorieværdier vurderet som klinisk signifikante af investigator
  • Betydelig infektion eller kendt inflammatorisk proces

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: QRL-201: Sporadisk ALS
Multiple stigende doser af QRL-201 vil blive administreret intrathecalt til personer med ALS.
Medicin: Flere stigende doser af QRL-201
Flere stigende doser af QRL-201 vil blive administreret intrathekalt til personer med sporadisk ALS.
Placebo komparator: Placebo: Sporadisk ALS
Multiple stigende doser af placebo komparator vil blive administreret intrathekalt til personer med ALS.
Medicin: Flere stigende doser af placebo
Flere stigende doser af placebo-komparator vil blive administreret intrathekalt til personer med sporadisk ALS.
Eksperimentel: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72-ALS.
Medicin: QRL-201
QRL-201 vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
Medicin: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
Placebo komparator: Placebo: C9orf72-ALS
Placebo komparator vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72-ALS.
Medicin: Placebo
Placebo-komparator vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
Eksperimentel: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
Medicin: QRL-201
QRL-201 vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
Medicin: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en eller flere behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til og med dag 421 [Afslutning af studiebesøg
Endepunkter: En oversigt over uønskede hændelser, alvorlige hændelser og andre ikke-alvorlige hændelser, uanset årsagssammenhæng, vil blive rapporteret i modulet Rapporterede bivirkninger.
Baseline til og med dag 421 [Afslutning af studiebesøg

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (plasma): Tidspunkt for maksimal koncentration (Tmax) af QRL-201
Tidsramme: Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Slutpunkter: PK: Tmax for QRL-201
Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Farmakokinetik (plasma): Maksimal observeret koncentration af QRL-201 (Cmax)
Tidsramme: Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Slutpunkter: PK: Cmax for QRL-201
Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Farmakokinetik (plasma): Areal under koncentrationstidskurven fra nul til uendelig (AUCinf) for QRL-201
Tidsramme: Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Endepunkter: PK: AUC (0-inf) for QRL-201
Foruddosis op til 24 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
QurAlis Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • QRL-201-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger