Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję QRL-201 w ALS

12 maja 2026 zaktualizowane przez: QurAlis Corporation

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji QRL-201 w stwardnieniu zanikowym bocznym

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek QRL-201 u osób żyjących z ALS

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To pierwsze badanie fazy 1 z udziałem ludzi oceni bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (PK) QRL-201 podawanego dokanałowo (IT) uczestnikom ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Zbadanych zostanie 8 kohort po 8 uczestników w stosunku 6:2 QRL-201 do placebo.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
69

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D08 A978
        • St James's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité Research Organisation
      • Lübeck, Niemcy
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • United Kingdom
      • Sheffield, United Kingdom, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 80 lat, u których zdiagnozowano ALS
  • Wolna pojemność życiowa > 50%
  • Kliniczne dowody zajęcia dolnego neuronu ruchowego
  • Nie w ciąży i nie karmi
  • Chęć i zdolność do stosowania skutecznej antykoncepcji
  • Toleruje nakłucie lędźwiowe
  • Jeśli w trakcie badania stosuje się zatwierdzone terapie do leczenia ALS, musi być na stabilnej dawce (według uznania Sponsora)

Kryteria wyłączenia:

  • Wariant patogenny, prawdopodobnie wariant patogenny lub wariant o niepewnym znaczeniu w genach dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) i/lub połączony w genach mięsaka (FUS)
  • Obecnie uczestniczący w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym produktu badanego (IP) lub stosowania leku lub urządzenia poza wskazaniami rejestracyjnymi
  • Wcześniejsza ekspozycja na komórki macierzyste lub produkty terapii genowej
  • Wszelkie przeciwwskazania do podania leku dooponowo
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uznane przez Badacza za istotne klinicznie
  • Znacząca infekcja lub znany proces zapalny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: QRL-201: Sporadyczne ALS
Osobom z ALS podawane będą dooponowo wielokrotne rosnące dawki QRL-201.
Lek: Wiele rosnących dawek QRL-201
Osobom ze sporadycznym ALS podaje się dooponowo wielokrotne, rosnące dawki QRL-201.
Komparator placebo: Placebo: Sporadyczne ALS
Osobom z ALS podawane będą dooponowo wielokrotne rosnące dawki komparatora placebo.
Lek: Wiele rosnących dawek placebo
Osobom ze sporadycznym ALS podaje się dooponowo wielokrotne, rosnące dawki komparatora placebo.
Eksperymentalny: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 będzie podawany dooponowo osobom chorym na C9orf72-ALS.
Lek: QRL-201
QRL-201 będzie podawany dooponowo osobom z ALS C9orf72.
Lek: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
Komparator placebo: Placebo: C9orf72-ALS
Porównanie placebo będzie podawane dooponowo osobom z C9orf72-ALS.
Lek: Placebo
Porównanie placebo będzie podawane dooponowo osobom z ALS C9orf72.
Eksperymentalny: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
Lek: QRL-201
QRL-201 będzie podawany dooponowo osobom z ALS C9orf72.
Lek: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło jedno lub więcej zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 421 [wizyta kończąca badanie
Punkty końcowe: Podsumowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, poważnych zdarzeń niepożądanych i innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, zostanie zgłoszone w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Wartość wyjściowa do dnia 421 [wizyta kończąca badanie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (w osoczu): Czas maksymalnego stężenia (Tmax) QRL-201
Ramy czasowe: Dawkować do 24 godzin po podaniu
Punkty końcowe: PK: Tmax QRL-201
Dawkować do 24 godzin po podaniu
Farmakokinetyka (osocze): Maksymalne obserwowane stężenie QRL-201 (Cmax)
Ramy czasowe: Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
Punkty końcowe: PK: Cmax QRL-201
Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
Farmakokinetyka (osocze): Pole pod krzywą stężenia w czasie od zera do nieskończoności (AUCinf) QRL-201
Ramy czasowe: Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
Punkty końcowe: PK: AUC (0-inf) QRL-201
Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
QurAlis Corporation

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • QRL-201-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami