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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-201 bei ALS

12. Mai 2026 aktualisiert von: QurAlis Corporation

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-201 bei amyotropher Lateralsklerose

Das primäre Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von QRL-201 bei Menschen mit ALS zu bestimmen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese erste Phase-1-Studie am Menschen wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von QRL-201 untersuchen, das Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose intrathekal (IT) verabreicht wird. Es werden 8 Kohorten mit jeweils 8 Teilnehmern in einem Verhältnis von QRL-201 zu Placebo von 6:2 getestet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
69

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité Research Organisation
      • Lübeck, Deutschland
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • St James's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • United Kingdom
      • Sheffield, United Kingdom, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 80 Jahren, bei denen ALS diagnostiziert wurde
  • Langsame Vitalkapazität >50%
  • Klinischer Nachweis einer Beteiligung der unteren Motoneuronen
  • Nicht schwanger und nicht stillend
  • Bereit und in der Lage, eine wirksame Verhütung zu praktizieren
  • Kann eine Lumbalpunktion tolerieren
  • Bei zugelassenen Therapien zur Behandlung von ALS im Verlauf der Studie muss eine stabile Dosis eingenommen werden (nach Ermessen des Sponsors)

Ausschlusskriterien:

  • Pathogene Variante, wahrscheinlich pathogene Variante oder Variante mit ungewisser Bedeutung in den Genen der Superoxid-Dismutase 1 (SOD1) und/oder fusioniert im Sarkom (FUS).
  • Derzeit in eine andere klinische Studie eingeschrieben, die entweder ein Prüfprodukt (IP) oder die Off-Label-Verwendung eines Arzneimittels oder Geräts umfasst
  • Vorheriger Kontakt mit Stammzellen- oder Gentherapieprodukten
  • Jede Kontraindikation für die intrathekale Verabreichung von Arzneimitteln
  • Abnormale Laborwerte, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant erachtet werden
  • Signifikante Infektion oder bekannter entzündlicher Prozess

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: QRL-201: Sporadische ALS
Mehrfach aufsteigende Dosen von QRL-201 werden Personen mit ALS intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: Mehrere aufsteigende Dosen von QRL-201
Mehrere aufsteigende Dosen von QRL-201 werden Personen mit sporadischer ALS intrathekal verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo: Sporadische ALS
Mehrfach ansteigende Dosen des Placebo-Vergleichspräparats werden Personen mit ALS intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: Mehrere aufsteigende Dosen Placebo
Mehrere aufsteigende Dosen des Placebo-Vergleichspräparats werden Personen mit sporadischer ALS intrathekal verabreicht.
Experimental: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 wird Personen mit C9orf72-ALS intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: QRL-201
QRL-201 wird Personen mit C9orf72 ALS intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
Placebo-Komparator: Placebo: C9orf72-ALS
Placebo-Vergleichspräparat wird Personen mit C9orf72-ALS intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Der Placebo-Vergleich wird Personen mit C9orf72-ALS intrathekal verabreicht.
Experimental: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
Arzneimittel: QRL-201
QRL-201 wird Personen mit C9orf72 ALS intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem oder mehreren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 421 [Ende des Studienbesuchs
Endpunkte: Eine Zusammenfassung der bei der Behandlung auftretenden unerwünschten Ereignisse, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, unabhängig von der Kausalität, wird im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“ gemeldet.
Ausgangswert bis Tag 421 [Ende des Studienbesuchs

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (Plasma): Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax) von QRL-201
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Endpunkte: PK: Tmax von QRL-201
Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Pharmakokinetik (Plasma): Maximal beobachtete Konzentration von QRL-201 (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 24 Stunden nach der Einnahme vordosieren
Endpunkte: PK: Cmax von QRL-201
Bis zu 24 Stunden nach der Einnahme vordosieren
Pharmakokinetik (Plasma): Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Null bis Unendlich (AUCinf) von QRL-201
Zeitfenster: Bis zu 24 Stunden nach der Einnahme vordosieren
Endpunkte: PK: AUC (0-inf) von QRL-201
Bis zu 24 Stunden nach der Einnahme vordosieren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
QurAlis Corporation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
16. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
29. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QRL-201-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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