Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost QRL-201 u ALS

19. prosince 2023 aktualizováno: QurAlis Corporation

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná vícenásobně vzestupná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti QRL-201 u amyotrofické laterální sklerózy

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost více dávek QRL-201 u lidí žijících s ALS

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato první studie fáze 1 u člověka vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) QRL-201 podávaného intratekálně (IT) účastníkům s amyotrofickou laterální sklerózou. Bude testováno 8 kohort po 8 účastnících v poměru 6:2 QRL-201 k placebu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

64

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, B-3000
        • Nábor
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Nábor
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Leonard Van Den Berg
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D08 A978
        • Nábor
        • St James's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Orla Hardiman
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • Nábor
        • University of Calgary
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Nábor
        • University of Alberta
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wendy Johnston
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Nábor
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rami Massie, MD
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charité Research Organisation
        • Kontakt:
          • André S Maier, MD
          • Telefonní číslo: +49 30 450 539 200
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • André S Maier
      • Lübeck, Německo
        • Nábor
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Německo, 89081
  • Spojené království
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott, MD
          • Telefonní číslo: +44-114-2222264
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let s diagnózou ALS
  • Pomalá vitální kapacita > 50 %
  • Klinický důkaz postižení dolních motorických neuronů
  • Netěhotná a nekojící
  • Ochotná a schopná praktikovat účinnou antikoncepci
  • Schopný tolerovat lumbální punkci
  • Pokud užíváte schválené terapie pro léčbu ALS v průběhu studie, musí být na stabilní dávce (podle uvážení sponzora)

Kritéria vyloučení:

  • Patogenní varianta, pravděpodobně patogenní varianta nebo varianta nejistého významu v genech superoxiddismutázy 1 (SOD1) a/nebo fúzovaná v sarkomu (FUS)
  • V současné době zařazen do jakékoli jiné klinické studie zahrnující buď hodnocený produkt (IP) nebo použití léčiva nebo zařízení mimo označení
  • Předchozí expozice kmenovým buňkám nebo produktům genové terapie
  • Jakákoli kontraindikace intratekálního podání léku
  • Abnormální laboratorní hodnoty považované zkoušejícím za klinicky významné
  • Významná infekce nebo známý zánětlivý proces

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: QRL-201 - Rameno 1
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - Dávka 1

Lék: Dávka 1 QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 2
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - dávka 2

Lék: 2. dávka QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 3
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - Dávka 3

Lék: 3. dávka QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 4
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - dávka 4

Lék: Dávka 4 QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 5
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - dávka 5

Lék: Dávka 5 QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 6
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - dávka 6

Lék: Dávka 6 QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 7
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201 - dávka 7

Lék: Dávka 7 QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: QRL-201 – rameno 8
Placebo Comparator: Placebo se skládá ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201
Lék: QRL-201- Dávka 8

Lék: Dávka 8 QRL-201 podávaná intratekální injekcí

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Placebo: sestává ze stejných složek jako formulační pufr pro QRL-201 podávaný intratekální injekcí. Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru

Ředidlo: umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jednou nebo více nežádoucími účinky a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Výchozí stav do 253 dnů
Koncové body: Souhrn nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a jiných nezávažných nežádoucích příhod, bez ohledu na kauzalitu, bude hlášen v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Výchozí stav do 253 dnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (plazma): Maximální pozorovaná koncentrace QRL-201 (Cmax)
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
Koncové body: PK: Cmax QRL-201
Podávejte až 24 hodin po dávce
Farmakokinetika (plazma): Oblast pod křivkou koncentrace a času od nuly do nekonečna (AUCinf) QRL-201
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
Koncové body: PK: AUC (0-inf) QRL-201
Podávejte až 24 hodin po dávce
Farmakokinetika (plazma): Doba maximální koncentrace (Tmax) QRL-201
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
Koncové body: PK: Tmax QRL-201
Podávejte až 24 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QurAlis Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

20. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QRL-201-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na QRL-201 - Dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit