Studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost QRL-201 u ALS
12. května 2026 aktualizováno: QurAlis Corporation
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná vícenásobně vzestupná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti QRL-201 u amyotrofické laterální sklerózy
Primárním cílem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost více dávek QRL-201 u lidí žijících s ALS
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Tato první studie fáze 1 u člověka vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) QRL-201 podávaného intratekálně (IT) účastníkům s amyotrofickou laterální sklerózou.
Bude testováno 8 kohort po 8 účastnících v poměru 6:2 QRL-201 k placebu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
69
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- University of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Německo
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Německo, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Spojené království, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku 18 až 80 let s diagnózou ALS
- Pomalá vitální kapacita > 50 %
- Klinický důkaz postižení dolních motorických neuronů
- Netěhotná a nekojící
- Ochotná a schopná praktikovat účinnou antikoncepci
- Schopný tolerovat lumbální punkci
- Pokud užíváte schválené terapie pro léčbu ALS v průběhu studie, musí být na stabilní dávce (podle uvážení sponzora)
Kritéria vyloučení:
- Patogenní varianta, pravděpodobně patogenní varianta nebo varianta nejistého významu v genech superoxiddismutázy 1 (SOD1) a/nebo fúzovaná v sarkomu (FUS)
- V současné době zařazen do jakékoli jiné klinické studie zahrnující buď hodnocený produkt (IP) nebo použití léčiva nebo zařízení mimo označení
- Předchozí expozice kmenovým buňkám nebo produktům genové terapie
- Jakákoli kontraindikace intratekálního podání léku
- Abnormální laboratorní hodnoty považované zkoušejícím za klinicky významné
- Významná infekce nebo známý zánětlivý proces
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: QRL-201: Sporadická ALS
Jednotlivcům s ALS budou intratekálně podávány vícenásobné vzestupné dávky QRL-201.
|
Vícenásobné vzestupné dávky QRL-201 budou intratekálně podávány jedincům se sporadickou ALS.
|
|
Komparátor placeba: Placebo: Sporadická ALS
Jednotlivcům s ALS budou intratekálně podávány vícenásobné vzestupné dávky komparátoru placeba.
|
Vícenásobné vzestupné dávky komparátoru placeba budou intratekálně podávány jedincům se sporadickou ALS.
|
|
Experimentální: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72-ALS.
|
QRL-201 bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Komparátor placeba: Placebo: C9orf72-ALS
Komparátor placeba bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72-ALS.
|
Komparátor placeba bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72 ALS.
|
|
Experimentální: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 bude intratekálně podáván jedincům s C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s jednou nebo více nežádoucími účinky a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Výchozí stav do dne 421 [Konec studijní návštěvy
|
Koncové body: Souhrn nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a jiných nezávažných nežádoucích příhod, bez ohledu na kauzalitu, bude hlášen v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
|
Výchozí stav do dne 421 [Konec studijní návštěvy
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika (plazma): Doba maximální koncentrace (Tmax) QRL-201
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
|
Koncové body: PK: Tmax QRL-201
|
Podávejte až 24 hodin po dávce
|
|
Farmakokinetika (plazma): Maximální pozorovaná koncentrace QRL-201 (Cmax)
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
|
Koncové body: PK: Cmax QRL-201
|
Podávejte až 24 hodin po dávce
|
|
Farmakokinetika (plazma): Oblast pod křivkou koncentrace a času od nuly do nekonečna (AUCinf) QRL-201
Časové okno: Podávejte až 24 hodin po dávce
|
Koncové body: PK: AUC (0-inf) QRL-201
|
Podávejte až 24 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. prosince 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
29. května 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2022
První zveřejněno (Aktuální)
1. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Nemoc motorických neuronů
- Nutriční a metabolické nemoci
- Amyotrofní laterální skleróza
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
Další identifikační čísla studie
- QRL-201-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .