Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o Reciferceptu u pacientů s achondroplázií

10. května 2024 aktualizováno: Pfizer

Pilotní projekt k vyhodnocení proveditelnosti konstrukce souběžné externí kontroly pro recifercept

Účelem této studie je dozvědět se o studijním léku (nazývaném recifercept) u lidí s achondroplázií. Achondroplazie je velmi vzácné onemocnění a pacienti s achondroplazií mají krátké ruce a nohy. Studie bude zahrnovat data již shromážděná z klinické studie s reciferceptem a data shromážděná ze samostatné studie achondroplazie. Tato studie porovná zkušenosti pacientů a pomůže zkoušejícím určit, zda je studovaný lék, recifercept, účinný.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
248

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Pfizer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s achondroplazií ve věku od 3 měsíců do 11 let s dokumentovanou a potvrzenou genetickou diagnózou achondroplazie, kteří dokončili alespoň 2 platná měření výšky a délky v přirozené studii a mají alespoň 6 měsíců sledování buď v přirozeném anamnéza nebo fáze 2 studie reciferceptu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Do tohoto projektu budou zahrnuti všichni pacienti ze studie C4181005, kteří dokončili návštěvy 1 až 11 (v D183).

K vytvoření souběžné externí kontroly budou muset pacienti ze studie C4181001 splnit následující kritéria pro zařazení ze studie C4181005, aby byli způsobilí k zařazení:

  • Zdokumentovaná, potvrzená genetická diagnóza achondroplazie z historických lékařských záznamů (test musí být proveden v laboratoři plně akreditované pro genetické testování podle místních předpisů)
  • Ve věku ≥ 3 měsíce až
  • Dokončili jste alespoň 2 platné míry na výšku/délku (nejméně 3 měsíce od sebe)
  • Posouzeno pro Tannerovo stadium 1 během fyzikálního vyšetření před nebo při zápisu (musí zahrnovat posouzení vývoje prsou u žen, stádia varlat u mužů)
  • Schopnost samostatně stát při měření výšky (pokud je ≥ 2 roky věku při zápisu); Pokud je ve věku
  • Po zařazení do přírodopisné studie mějte k dispozici alespoň 6 měsíců dostupná data z následného sledování

Kritéria vyloučení:

  • Do studie nebudou zařazeni pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií:

    • Přítomnost těžké obezity (BMI > 95% percentil na Hoover-Fongových BMI grafech);
    • Tělesná hmotnost 30 kg
    • Chronické onemocnění ledvin (CKD) nebo poškození ledvin v anamnéze
    • Anamnéza jakékoli léčby, o které je známo, že potenciálně ovlivňuje růst (včetně perorálních steroidů > 5 dní v posledních 6 měsících před zařazením, vysokých dávek inhalačních kortikosteroidů (> 800 mcg/den ekvivalentu beklametazonu) a léků na poruchu pozornosti s hyperaktivitou.
    • Méně než 6 měsíců od zlomeniny nebo chirurgického zákroku kterékoli kosti stanovené od výchozího data návštěvy.
    • Přítomnost jakýchkoli vnitřních řízených růstových ploten/zařízení
    • Historie odstranění vnitřních řízených růstových plotének/zařízení během 6 měsíců před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Kohorta reciferceptů
Pacienti s achondroplázií zařazení do klinické studie fáze 2 s reciferceptem
Jiný: Recifercept
Pacienti dostávali intervenci reciferceptem ve fázi 2 klinické studie
Přírodovědná kohorta
Pacienti s achondroplazií zařazení do přirozené anamnézy achondroplazie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný růst výšky v měsíci 3
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci. Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, 3. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Průměrný růst výšky v měsíci 6
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci. Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, 6. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Průměrný růst výšky v měsíci 9
Časové okno: Výchozí stav, 9. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci. Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, 9. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Průměrný růst výšky ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci. Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, 12. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní linie v rozpětí paží na rozdíl výšky/délky ve 3., 6., 9. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Rozpětí paží do výšky ve stoje nebo rozdíl délek byl definován jako absolutní hodnota (délka paží [centimetr] - výška stoje [centimetr]). Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Průměrná změna od základní linie ve výšce kolen: Poměr dolních segmentů ve 3., 6., 9. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Výška kolena: poměr dolních segmentů byl poměr délky kolena a paty k rozdílu mezi výškou ve stoje a výškou v sedě. Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Průměrná změna skóre standardní odchylky výšky (Z-skóre) od výchozí hodnoty v měsících 3, 6, 9, 12
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Z-skóre bylo vypočteno jako rozdíl mezi průměrnou pozorovanou výškou vestoje při specifikované návštěvě a průměrnou hodnotou referenční populace dělený směrodatnou odchylkou referenční populace. Z skóre udávalo, jak podobný byl účastník referenční populaci. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než průměr. Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Počet účastníků s ortopedickými komplikacemi souvisejícími s achondroplázií
Časové okno: Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Ortopedické komplikace související s achondroplazií zahrnovaly lordózu, kyfózu, malé foramen magnum: foramen magnum je mírně úzké a mícha je v úrovni mírně stlačena, stenóza foramen magnum, stenóza foramen magnum s přidruženou sekundární myelopatií c1-c2, stenóza foramen magnum s mírnou zadní deformita bulbospinálního spojení, stenóza foramen magnum bez míšní alterace, cervikální myelomalacie; bulbární komprese, výrazná stenóza foramen magnum s patrnou kompresí bulbu a bulb-medulla pasáže, mírná stenóza foramen magnus, mírná stenóza foramen magnum, střední až těžké zúžení foramen magnum, těžká stenóza foramen magnum a stenóza foramen magnum.
Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Počet účastníků s jinými ortopedickými komplikacemi souvisejícími s achondroplázií
Časové okno: Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
Další ortopedické komplikace související s achondroplázií zahrnovaly zánět středního ucha, akutní zánět středního ucha, hydrocefalus a syndrom obstrukční spánkové apnoe.
Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. května 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C4181010

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení