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Uno studio per conoscere Recifercept nei pazienti con acondroplasia

10 maggio 2024 aggiornato da: Pfizer

Un progetto pilota per valutare la fattibilità della costruzione di un controllo esterno simultaneo per Recifercept

Lo scopo di questo studio è conoscere il medicinale in studio (chiamato recifercept) nelle persone con acondroplasia. L'acondroplasia è una malattia molto rara e i pazienti affetti da acondroplasia hanno braccia e gambe corte. Lo studio includerà dati già raccolti da uno studio clinico recifercept e dati raccolti da uno studio separato sull'acondroplasia. Questo studio confronterà le esperienze dei pazienti e aiuterà i ricercatori a determinare se il medicinale in studio, recifercept, è efficace.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
248

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • Pfizer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con acondroplasia, di età compresa tra 3 mesi e 11 anni con diagnosi genetica documentata e confermata di acondroplasia, che hanno completato almeno 2 misurazioni valide di altezza e lunghezza nello studio di storia naturale e hanno almeno 6 mesi di dati di follow-up sia nel naturale studio della storia o il trial di fase 2 recifercept.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti dello Studio C4181005 che hanno completato le visite da 1 a 11 (a D183) saranno inclusi in questo progetto.

Per costruire un controllo esterno simultaneo, i pazienti dello Studio C4181001 dovranno soddisfare i seguenti criteri di inclusione dello Studio C4181005 per essere idonei all'inclusione:

  • Diagnosi genetica documentata e confermata di acondroplasia da cartelle cliniche storiche (il test deve essere stato eseguito presso un laboratorio completamente accreditato per i test genetici ai sensi delle normative locali)
  • Età ≥ 3 mesi a
  • Aver completato almeno 2 misurazioni di altezza/lunghezza valide (a distanza di almeno 3 mesi)
  • Valutato per la fase 1 di Tanner durante l'esame fisico prima o al momento dell'arruolamento (deve includere la valutazione dello sviluppo del seno per le femmine, fase testicolare per i maschi)
  • In grado di stare in piedi in modo indipendente per le misurazioni dell'altezza (se ≥ 2 anni di età al momento dell'arruolamento); Se invecchiato
  • Avere almeno 6 mesi di dati di follow-up disponibili dopo l'arruolamento nello studio di storia naturale

Criteri di esclusione:

  • I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non saranno inclusi nello studio:

    • Presenza di obesità grave (BMI> 95% percentile sui grafici Hoover-Fong BMI);
    • Peso corporeo 30 kg
    • Storia di malattia renale cronica (CKD) o insufficienza renale
    • - Anamnesi di ricezione di qualsiasi trattamento noto per influenzare potenzialmente la crescita (inclusi steroidi orali> 5 giorni negli ultimi 6 mesi prima dell'arruolamento, corticosteroidi per via inalatoria ad alte dosi (> 800 mcg / die beclametasone equivalente) e farmaci per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
    • Meno di 6 mesi dalla frattura o dalla procedura chirurgica di qualsiasi osso determinato dalla data della visita di riferimento.
    • Presenza di eventuali placche/dispositivi interni di crescita guidata
    • Storia della rimozione di placche/dispositivi di crescita guidata interna entro 6 mesi prima dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Recifercept coorte
Pazienti con acondroplasia arruolati nello studio clinico di fase 2 di recifercept
Altro: Ricefercept
I pazienti hanno ricevuto l'intervento di recifercept nella sperimentazione clinica di fase 2
Coorte di storia naturale
Pazienti con acondroplasia arruolati nello studio di storia naturale dell'acondroplasia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Crescita media dell'altezza al mese 3
Lasso di tempo: Basale, mese 3 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento. Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mese 3 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Crescita media dell'altezza al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento. Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mese 6 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Crescita media dell'altezza al mese 9
Lasso di tempo: Basale, mese 9 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento. Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mese 9 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Crescita media dell'altezza al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento. Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mese 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale dell'apertura del braccio alla differenza di altezza/lunghezza ai mesi 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
L'apertura del braccio rispetto all'altezza in piedi o la differenza di lunghezza è stata definita come valore assoluto (lunghezza del braccio [centimetro] - altezza in piedi [centimetro]). Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Variazione media rispetto al basale dell'altezza del ginocchio: rapporto del segmento inferiore ai mesi 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Altezza del ginocchio: il rapporto del segmento inferiore era il rapporto tra la lunghezza del ginocchio e del tallone e la differenza tra l'altezza in piedi e l'altezza da seduti. Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Variazione media rispetto al basale del punteggio di deviazione standard dell'altezza (punteggio Z) ai mesi 3, 6, 9, 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Il punteggio Z è stato calcolato come la differenza tra l'altezza media osservata in piedi alla visita specificata e il valore medio della popolazione di riferimento diviso per la deviazione standard della popolazione di riferimento. Il punteggio Z indicava quanto il partecipante fosse simile alla popolazione di riferimento. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media mentre i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Numero di partecipanti con complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia
Lasso di tempo: Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Le complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia includevano lordosi, cifosi, piccolo forame magno: il forame magno è leggermente stretto e il midollo spinale è leggermente compresso a livello, stenosi del forame magno, stenosi del forame magno con associata mielopatia secondaria c1-c2, stenosi del forame magno con lieve deformità dell'unione bulbospinale, stenosi del forame magno senza alterazione del midollo spinale, mielomalacia cervicale; compressione bulbare, marcata stenosi del forame magno con evidente compressione del bulbo e del passaggio bulbo-midollare, lieve stenosi del forame magno, lieve stenosi del forame magno, restringimento da moderato a grave del forame magno, grave stenosi del forame magno e stenosi del forame magno.
Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Numero di partecipanti con altre complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia
Lasso di tempo: Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
Altre complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia includevano l'otite media, l'otite media acuta, l'idrocefalo e la sindrome dell'apnea ostruttiva del sonno.
Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Pfizer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • C4181010

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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