Studie o Reciferceptu u pacientů s achondroplázií
10. května 2024 aktualizováno: Pfizer
Pilotní projekt k vyhodnocení proveditelnosti konstrukce souběžné externí kontroly pro recifercept
Účelem této studie je dozvědět se o studijním léku (nazývaném recifercept) u lidí s achondroplázií.
Achondroplazie je velmi vzácné onemocnění a pacienti s achondroplazií mají krátké ruce a nohy.
Studie bude zahrnovat data již shromážděná z klinické studie s reciferceptem a data shromážděná ze samostatné studie achondroplazie.
Tato studie porovná zkušenosti pacientů a pomůže zkoušejícím určit, zda je studovaný lék, recifercept, účinný.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
248
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10017
- Pfizer
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 15 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s achondroplazií ve věku od 3 měsíců do 11 let s dokumentovanou a potvrzenou genetickou diagnózou achondroplazie, kteří dokončili alespoň 2 platná měření výšky a délky v přirozené studii a mají alespoň 6 měsíců sledování buď v přirozeném anamnéza nebo fáze 2 studie reciferceptu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Do tohoto projektu budou zahrnuti všichni pacienti ze studie C4181005, kteří dokončili návštěvy 1 až 11 (v D183).
K vytvoření souběžné externí kontroly budou muset pacienti ze studie C4181001 splnit následující kritéria pro zařazení ze studie C4181005, aby byli způsobilí k zařazení:
- Zdokumentovaná, potvrzená genetická diagnóza achondroplazie z historických lékařských záznamů (test musí být proveden v laboratoři plně akreditované pro genetické testování podle místních předpisů)
- Ve věku ≥ 3 měsíce až
- Dokončili jste alespoň 2 platné míry na výšku/délku (nejméně 3 měsíce od sebe)
- Posouzeno pro Tannerovo stadium 1 během fyzikálního vyšetření před nebo při zápisu (musí zahrnovat posouzení vývoje prsou u žen, stádia varlat u mužů)
- Schopnost samostatně stát při měření výšky (pokud je ≥ 2 roky věku při zápisu); Pokud je ve věku
- Po zařazení do přírodopisné studie mějte k dispozici alespoň 6 měsíců dostupná data z následného sledování
Kritéria vyloučení:
Do studie nebudou zařazeni pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií:
- Přítomnost těžké obezity (BMI > 95% percentil na Hoover-Fongových BMI grafech);
- Tělesná hmotnost 30 kg
- Chronické onemocnění ledvin (CKD) nebo poškození ledvin v anamnéze
- Anamnéza jakékoli léčby, o které je známo, že potenciálně ovlivňuje růst (včetně perorálních steroidů > 5 dní v posledních 6 měsících před zařazením, vysokých dávek inhalačních kortikosteroidů (> 800 mcg/den ekvivalentu beklametazonu) a léků na poruchu pozornosti s hyperaktivitou.
- Méně než 6 měsíců od zlomeniny nebo chirurgického zákroku kterékoli kosti stanovené od výchozího data návštěvy.
- Přítomnost jakýchkoli vnitřních řízených růstových ploten/zařízení
- Historie odstranění vnitřních řízených růstových plotének/zařízení během 6 měsíců před zařazením
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta reciferceptů
Pacienti s achondroplázií zařazení do klinické studie fáze 2 s reciferceptem
|
Pacienti dostávali intervenci reciferceptem ve fázi 2 klinické studie
|
|
Přírodovědná kohorta
Pacienti s achondroplazií zařazení do přirozené anamnézy achondroplazie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrný růst výšky v měsíci 3
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci.
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, 3. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Průměrný růst výšky v měsíci 6
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci.
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, 6. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Průměrný růst výšky v měsíci 9
Časové okno: Výchozí stav, 9. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci.
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, 9. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Průměrný růst výšky ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Růst výšky byl definován jako poměr pozorované změny od výchozí hodnoty ve výšce (centimetr) k očekávané změně od výchozí hodnoty (centimetr) v referenční populaci.
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, 12. měsíc [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna od základní linie v rozpětí paží na rozdíl výšky/délky ve 3., 6., 9. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Rozpětí paží do výšky ve stoje nebo rozdíl délek byl definován jako absolutní hodnota (délka paží [centimetr] - výška stoje [centimetr]).
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Průměrná změna od základní linie ve výšce kolen: Poměr dolních segmentů ve 3., 6., 9. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Výška kolena: poměr dolních segmentů byl poměr délky kolena a paty k rozdílu mezi výškou ve stoje a výškou v sedě.
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Průměrná změna skóre standardní odchylky výšky (Z-skóre) od výchozí hodnoty v měsících 3, 6, 9, 12
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Z-skóre bylo vypočteno jako rozdíl mezi průměrnou pozorovanou výškou vestoje při specifikované návštěvě a průměrnou hodnotou referenční populace dělený směrodatnou odchylkou referenční populace.
Z skóre udávalo, jak podobný byl účastník referenční populaci.
Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální.
Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Pro kohortu C4181001 byla výchozí hodnota definována jako hodnota zaznamenaná k datu informovaného souhlasu, zatímco pro kohortu C4181005 byla výchozí hodnotou hodnota zjištěná v den 1 před podáním dávky.
|
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9, 12 [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Počet účastníků s ortopedickými komplikacemi souvisejícími s achondroplázií
Časové okno: Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Ortopedické komplikace související s achondroplazií zahrnovaly lordózu, kyfózu, malé foramen magnum: foramen magnum je mírně úzké a mícha je v úrovni mírně stlačena, stenóza foramen magnum, stenóza foramen magnum s přidruženou sekundární myelopatií c1-c2, stenóza foramen magnum s mírnou zadní deformita bulbospinálního spojení, stenóza foramen magnum bez míšní alterace, cervikální myelomalacie; bulbární komprese, výrazná stenóza foramen magnum s patrnou kompresí bulbu a bulb-medulla pasáže, mírná stenóza foramen magnus, mírná stenóza foramen magnum, střední až těžké zúžení foramen magnum, těžká stenóza foramen magnum a stenóza foramen magnum.
|
Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
|
Počet účastníků s jinými ortopedickými komplikacemi souvisejícími s achondroplázií
Časové okno: Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Další ortopedické komplikace související s achondroplázií zahrnovaly zánět středního ucha, akutní zánět středního ucha, hydrocefalus a syndrom obstrukční spánkové apnoe.
|
Kohorty C4181005: 12 měsíců; Kohorta C4181001: 5 let [Vhodná data extrahovaná a pozorovaná v této retrospektivní kohortové studii od 19. října 2022 do 16. května 2023 (přibližně 7 měsíců)]
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
16. května 2023
Dokončení studie (Aktuální)
16. května 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
21. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. září 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. května 2024
Naposledy ověřeno
1. května 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C4181010
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Recifercept
-
PfizerUkončenoAchondroplazieBelgie, Spojené státy, Japonsko, Austrálie, Portugalsko, Dánsko, Itálie, Španělsko
-
PfizerUkončenoAchondroplazieSpojené státy, Austrálie, Belgie, Dánsko, Itálie, Portugalsko, Španělsko
-
PfizerDokončeno
-
PfizerStaženo