Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære om recifercept hos patienter med akondroplasi

10. maj 2024 opdateret af: Pfizer

Et pilotprojekt til evaluering af gennemførligheden af ​​at konstruere en samtidig ekstern kontrol til Recifercept

Formålet med denne undersøgelse er at lære om studiets medicin (kaldet recifercept) hos mennesker med achondroplasi. Akondroplasi er en meget sjælden sygdom, og patienter med achondroplasi har korte arme og ben. Undersøgelsen vil omfatte data, der allerede er indsamlet fra et klinisk forsøg med recifercept, og data indsamlet fra en separat undersøgelse af achondroplasi. Denne undersøgelse vil sammenligne patientoplevelser og vil hjælpe efterforskerne med at afgøre, om undersøgelsesmedicinen, recifercept, er effektiv.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
248

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Pfizer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Akondroplasipatienter i alderen 3 måneder til 11 år med dokumenteret og bekræftet genetisk diagnose af achondroplasi, som har gennemført mindst 2 gyldige højde- og længdemålinger i det naturhistoriske studie og har mindst 6 måneders opfølgningsdata i enten den naturlige historiestudie eller fase 2-recifercept-forsøget.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter fra undersøgelse C4181005, som har gennemført besøg 1 til 11 (ved D183), vil blive inkluderet i dette projekt.

For at konstruere en samtidig ekstern kontrol skal patienter fra undersøgelse C4181001 opfylde følgende inklusionskriterier fra undersøgelse C4181005 for at være berettiget til inklusion:

  • Dokumenteret, bekræftet genetisk diagnose af achondroplasi fra historiske lægejournaler (testen skal være udført på et laboratorium, der er fuldt akkrediteret til genetisk testning i henhold til lokale regler)
  • Alder ≥ 3 måneder til
  • Har gennemført mindst 2 gyldige højde-/længdemålinger (mindst 3 måneders mellemrum)
  • Vurderet for Tanner stadium 1 under fysisk undersøgelse før eller ved indskrivning (skal omfatte vurdering af brystudvikling for kvinder, testikelstadium for mænd)
  • I stand til at stå selvstændigt til højdemålinger (hvis ≥ 2 år ved tilmelding); Hvis alderen
  • Hav mindst 6 måneders tilgængelige opfølgningsdata efter tilmelding til det naturhistoriske studie

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der opfylder nogen af ​​følgende kriterier, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

    • Tilstedeværelse af svær fedme (BMI>95% percentil på Hoover-Fong BMI-diagrammer);
    • Kropsvægt 30 kg
    • Anamnese med kronisk nyresygdom (CKD) eller nedsat nyrefunktion
    • Anamnese med modtagelse af enhver behandling, som vides at potentielt påvirke væksten (inklusive orale steroider > 5 dage inden for de sidste 6 måneder før indskrivning, højdosis inhalerede kortikosteroider (>800 mcg/dag beclametasonækvivalent) og medicin mod opmærksomhedssvigt hyperaktivitetsforstyrrelse.
    • Mindre end 6 måneder siden fraktur eller kirurgisk indgreb af en knogle bestemt fra baseline besøgsdatoen.
    • Tilstedeværelse af eventuelle interne guidede vækstplader/-anordninger
    • Anamnese med fjernelse af interne guidede vækstplader/-anordninger inden for 6 måneder før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Recifercept kohorte
Achondroplasi-patienter, der er inkluderet i det kliniske fase 2-studie med recifercept
Andet: Recifercept
Patienterne modtog recifercept-intervention i det kliniske fase 2-studie
Naturhistorisk kohorte
Akkondroplasipatienter, der er indskrevet i achondroplasi-naturhistoriestudiet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig højdevækst ved 3. måned
Tidsramme: Baseline, måned 3 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen. For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 3 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Gennemsnitlig højdevækst ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen. For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 6 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Gennemsnitlig højdevækst ved 9. måned
Tidsramme: Baseline, måned 9 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen. For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 9 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Gennemsnitlig højdevækst ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Højdevækst blev defineret som forholdet mellem observeret ændring fra baseline i ståhøjde (centimeter) til forventet ændring fra baseline (centimeter) i referencepopulationen. For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra basislinje i armspænd til højde/længdeforskel ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Armspænd til ståhøjde eller længdeforskel blev defineret som absolut værdi (armlængde [centimeter] - ståhøjde [centimeter]). For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Gennemsnitlig ændring fra baseline i knæhøjde: Lavere segmentforhold ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Knæhøjde: nedre segmentforhold var forholdet mellem knæ- og hællængde og forskellen mellem ståhøjde og siddehøjde. For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Gennemsnitlig ændring fra baseline i højdestandardafvigelsesscore (Z-score) efter 3, 6, 9, 12 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Z-score blev beregnet som forskellen mellem den gennemsnitlige observerede ståhøjde ved specificeret besøg og middelværdien af ​​referencepopulationen divideret med standardafvigelsen af ​​referencepopulationen. Z-score indikerede, hvor ens deltageren var med referencepopulationen. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. For C4181001-kohorten blev baseline-værdien defineret som den værdi, der blev registreret på datoen for informeret samtykke, hvorimod basislinjeværdien for C4181005-kohorten var den værdi, der blev taget på dag 1 før dosering.
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Antal deltagere med akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer
Tidsramme: C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer omfattede lordose, kyfose, small foramen magnum: foramen magnum er let smal og rygmarven er let komprimeret i niveauet, foramen magnum stenose, foramen magnum stenose med tilhørende c1-c2 sekundær myelopati, foramen magnum stenose med mild posterior stenose deformitet af bulbospinal forening, foramen magnum stenose uden rygmarvsændring, cervikal myelomalaci; bulbar kompression, markant stenose af foramen magnum med tydelig kompression af bulb og bulb-medulla passage, mild foramen magnus stenose, mild stenose af foramen magnum, moderat til alvorlig forsnævring af foramen magnum, svær stenose ved foramen magnum og stenosis foramen magnum.
C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Antal deltagere med andre akondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer
Tidsramme: C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]
Andre achondroplasi-relaterede ortopædiske komplikationer omfattede mellemørebetændelse, akut mellemørebetændelse, hydrocephalus og obstruktiv søvnapnøsyndrom.
C4181005 kohorter: 12 måneder; C4181001 kohorte: 5 år [Kvalificerede data udtrukket og observeret i denne retrospektive kohorteundersøgelse fra 19. oktober 2022 til 16. maj 2023 (ca. 7 måneder)]

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. maj 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C4181010

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger