Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost enkapsulované alogenní terapie MPS-1

10. dubna 2023 aktualizováno: Sigilon Therapeutics, Inc.

Otevřená studie fáze 1/2 se sekvenčním zvyšováním dávky, bezpečností, snášenlivostí a účinností SIG-005 u dospělých pacientů s mukopolysacharidózou 1 (MPS-1)

SIG-005-121 je FIH, fáze 1/2, multicentrická, otevřená, sekvenční studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti SIG-005 u dospělých s MPS-1. Studie vyhodnotí až tři vzestupné dávkové hladiny SIG-005 u mužů a žen s oslabeným MPS-1 (Scheie nebo Hurler-Scheie), ve věku 18 let nebo více, kteří dostávali enzymovou substituční terapii (ERT) po dobu minimálně 12 měsíců před vstupem do studie. Každá kohorta bude zahrnovat 3 pacienty.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Clinical Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Spojené království
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas
  • Muž nebo žena ve věku 18 let nebo starší
  • Diagnostika atenuovaného MPS-1 (Hurler-Scheie nebo Scheie)
  • Úroveň aktivity enzymu alfa-L-iduronidázy nižší než 10 % spodní hranice normálního rozmezí
  • Předchozí léčba ERT
  • Ochotný přejít z ERT na SIG-005
  • Pacientky ve fertilním věku s negativním těhotenským testem
  • V případě potřeby použití vysoce účinné metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza těžké MPS-1
  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
  • Anamnéza zvýšených celkových (IgG) anti-IDUA protilátek
  • Použití pomocných dýchacích přístrojů
  • Neschopný samostatné chůze
  • Anamnéza alergické reakce nebo anafylaxe na rekombinantní hIDUA
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥35
  • Anamnéza břišních srůstů, Crohnova choroba, zánětlivé onemocnění střev nebo jakékoli onemocnění, které zvyšuje riziko pooperačních břišních srůstů
  • Závažné základní onemocnění nebo komorbidity, které jsou kontraindikací pro celkovou anestezii nebo laparoskopický výkon
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Předchozí podávání produktu genové terapie
  • Účast ve studii jiného hodnoceného léku nebo zařízení
  • Abnormální laboratorní hodnoty definované v protokolu
  • Aktivní alkoholismus nebo drogová závislost během 12 měsíců před screeningovou návštěvou
  • Aktivní malignita nebo malignita v anamnéze během 5 let před vstupem do studie
  • Nedávná infekce COVID-19: do 60 dnů po zotavení z infekce
  • Očkování za posledních 60 dní (včetně vakcín proti SARS-CoV-2/COVID-19)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SIG-005
SIG-005 se skládá z kuliček produkujících lidský nativní enzym alfa-L-iduronidázu (hIDUA)
Kombinovaný produkt: SIG-005 (hIDUA Producing Spheres)
Laparoskopické podávání kuliček SIG-005, enkapsulované alogenní buněčné terapie geneticky modifikované nevirovým vektorem pro produkci hIDUA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu při fyzikálním vyšetření
Časové okno: Základní stav až 5 let
Bezpečnost a snášenlivost se posoudí vyhodnocením počtu pacientů s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu při fyzikálním vyšetření, jak bylo posouzeno posouzením celkového vzhledu (hlava, oči, uši, nos a hrdlo), jakož i přehledem kardiovaskulárních, dermatologických , gastrointestinální, urogenitální, lymfatický, muskuloskeletální, neurologický a respirační systém. Řízené fyzikální vyšetření při návštěvách specifikovaných protokolem bude založeno na klinickém stavu pacienta a bude zahrnovat celkový vzhled, kardiovaskulární, gastrointestinální, neurologické a respirační vyšetření. Klinicky významné změny oproti výchozímu stavu budou zachyceny jako AE.
Základní stav až 5 let
Počet pacientů s klinicky významnými změnami vitálních funkcí oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní stav až 5 let
Bezpečnost a snášenlivost se posoudí vyhodnocením počtu pacientů s klinicky významnými změnami ve vitálních funkcích oproti výchozí hodnotě, včetně teploty, dechové frekvence, krevního tlaku vsedě a pulsu.
Základní stav až 5 let
Počet pacientů s klinicky významnými změnami v titrech celkových (IgG) IDUA protilátek oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav až 5 let
Bezpečnost a snášenlivost se posoudí vyhodnocením počtu pacientů s klinicky významnými změnami v titrech celkových (IgG) protilátek proti IDUA oproti výchozímu stavu.
Základní stav až 5 let
Počet pacientů s klinicky významnými změnami v klinických laboratorních testech oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní stav až 5 let
Bezpečnost a snášenlivost se posoudí vyhodnocením počtu pacientů s klinicky významnými změnami oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech, včetně hematologie, chemie séra a analýzy moči.
Základní stav až 5 let
Počet pacientů s klinicky významnými změnami v nežádoucích účincích souvisejících s léčbou (TEAE) od výchozí hodnoty, jak bylo hodnoceno pomocí CTCAE v5.0.
Časové okno: Základní stav až 5 let
Bezpečnost a snášenlivost budou hodnoceny vyhodnocením počtu pacientů s klinicky významnými změnami od výchozí hodnoty v TEAE, jak bylo hodnoceno pomocí CTCAE v5.0.
Základní stav až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit a charakterizovat účinek SIG-005 na hladiny α-L-iduronidázy (IDUA) v krvi po podání SIG-005
Časové okno: Základní stav až 5 let
Vyhodnotit a charakterizovat hladiny IDUA a počet leukocytů v krevní plazmě od výchozího stavu až do 5 let po podání SIG-005.
Základní stav až 5 let
Vyhodnotit a charakterizovat účinek SIG-005 na hladiny glykosaminoglykanů (GAG) v moči po podání SIG-005.
Časové okno: Základní stav až 5 let
Celkové hladiny GAG, HS a DS v moči a jakékoli klinicky významné změny budou hodnoceny od výchozí hodnoty až do 5 let po podání SIG-005.
Základní stav až 5 let
Vyhodnotit a charakterizovat účinek SIG-005 MRI zobrazení objemu jater a sleziny
Časové okno: Základní stav až 5 let
Nekontrastní MRI jater a sleziny bude provedeno ke stanovení jakýchkoli klinicky významných změn v objemu jater nebo sleziny od výchozí hodnoty až do 5 let po podání SIG-005.
Základní stav až 5 let
Vyhodnotit a charakterizovat účinek SIG-005 na srdeční měření pomocí elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Základní stav až 5 let
K určení jakýchkoli klinicky významných změn srdečních měření od výchozí hodnoty až do 5 let po podání SIG-005 budou provedena klidová hodnocení 12svodového EKG.
Základní stav až 5 let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit vliv SIG-005 na hodnocení zdraví a kvalitu života související se zdravím
Časové okno: Základní stav až 5 let
Účinek SIG-005 na zdraví a kvalitu života související se zdravím bude měřen jako změny od výchozí hodnoty v odpovědích na 12-položkový krátký formulář Health Survey (SF-12) a 5úrovňový dotazník EuroQuol EQ-5D-5L
Základní stav až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sigilon Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SIG-005-121

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení