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Sicherheit und Wirksamkeit der eingekapselten allogenen MPS-1-Therapie

10. April 2023 aktualisiert von: Sigilon Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2 mit sequenzieller Dosissteigerung, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SIG-005 bei erwachsenen Patienten mit Mucopolysaccharidosen 1 (MPS-1)

SIG-005-121 ist eine FIH, Phase 1/2, multizentrische, offene, sequenzielle Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von SIG-005 bei Erwachsenen mit MPS-1. Die Studie wird bis zu drei aufsteigende Dosisstufen von SIG-005 bei männlichen und weiblichen Patienten mit abgeschwächtem MPS-1 (Scheie oder Hurler-Scheie) im Alter von mindestens 18 Jahren bewerten, die mindestens eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten haben von 12 Monaten vor Studienbeginn. Jede Kohorte umfasst 3 Patienten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Clinical Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu erteilen
  • Mann oder Frau ab 18 Jahren
  • Diagnose abgeschwächter MPS-1 (Hurler-Scheie oder Scheie)
  • Alpha-L-Iduronidase-Enzymaktivitätsniveau von weniger als 10 % der Untergrenze des Normalbereichs
  • Vorbehandlung mit ERT
  • Bereit zum Übergang von ERT zu SIG-005
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter mit negativem Schwangerschaftstest
  • Anwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode, falls zutreffend

Ausschlusskriterien:

  • Eine Diagnose von schwerem MPS-1
  • Frühere hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT)
  • Vorgeschichte erhöhter Gesamt- (IgG) Anti-IDUA-Antikörper
  • Verwendung von Atemunterstützungsgeräten
  • Unfähig selbstständig zu gehen
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder Anaphylaxie auf rekombinantes hIDUA
  • Body-Mass-Index (BMI) ≥35
  • Vorgeschichte von abdominalen Adhäsionen, Krankengeschichte von Morbus Crohn, entzündlichen Darmerkrankungen oder anderen Krankheiten, die das Risiko postoperativer abdominaler Adhäsionen erhöhen
  • Signifikante Grunderkrankung oder Komorbiditäten, die eine Kontraindikation für eine Vollnarkose oder einen laparoskopischen Eingriff darstellen
  • Schwangere oder stillende Patienten
  • Vorherige Verabreichung eines Gentherapieprodukts
  • Teilnahme an einem anderen Prüfpräparat oder einer Produktstudie
  • Abnormale Laborwerte wie im Protokoll definiert
  • Aktiver Alkoholismus oder Drogenabhängigkeit während der 12 Monate vor dem Screening-Besuch
  • Aktive Malignität oder Vorgeschichte von Malignität in den 5 Jahren vor Studieneintritt
  • Kürzliche COVID-19-Infektion: innerhalb von 60 Tagen nach Genesung von der Infektion
  • Impfung(en) innerhalb der letzten 60 Tage (einschließlich Impfstoffe gegen SARS-CoV-2/COVID-19)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: SIG-005
SIG-005 besteht aus humanen nativen Alpha-L-Iduronidase-Enzym (hIDUA)-produzierenden Kugeln
Kombinationsprodukt: SIG-005 (hIDUA produzierende Kugeln)
Laparoskopische Verabreichung von SIG-005-Kugeln, einer eingekapselten allogenen Zelltherapie, die mit einem nicht-viralen Vektor genetisch modifiziert wurde, um hIDUA zu produzieren

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Sicherheit und Verträglichkeit werden bewertet, indem die Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der körperlichen Untersuchung beurteilt wird, die durch eine Beurteilung des allgemeinen Erscheinungsbildes (Kopf, Augen, Ohren, Nase und Rachen) sowie durch eine Überprüfung der kardiovaskulären, dermatologischen Eigenschaften beurteilt wird B. gastrointestinale, urogenitale, lymphatische, muskuloskelettale, neurologische und respiratorische Systeme. Gezielte körperliche Untersuchungen bei protokollspezifischen Besuchen basieren auf dem klinischen Zustand des Patienten und umfassen allgemeines Erscheinungsbild, kardiovaskuläre, gastrointestinale, neurologische und respiratorische Beurteilungen. Klinisch signifikante Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert werden als UE erfasst.
Basiswert bis zu 5 Jahren
Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Sicherheit und Verträglichkeit werden bewertet, indem die Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalparameter, einschließlich Temperatur, Atemfrequenz, Blutdruck im Sitzen und Puls, gegenüber dem Ausgangswert bewertet werden.
Basiswert bis zu 5 Jahren
Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen der IDUA-Gesamtantikörpertiter (IgG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand der Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen der Gesamtantikörpertiter (IgG) gegen IDUA gegenüber dem Ausgangswert bewertet
Basiswert bis zu 5 Jahren
Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen in klinischen Labortests gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Sicherheit und Verträglichkeit werden bewertet, indem die Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests, einschließlich Hämatologie, Serumchemie und Urinanalyse, bewertet wird.
Basiswert bis zu 5 Jahren
Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAE) gegenüber dem Ausgangswert, wie durch CTCAE v5.0 bewertet.
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Sicherheit und Verträglichkeit werden bewertet, indem die Anzahl der Patienten mit klinisch signifikanten Veränderungen der TEAEs gegenüber dem Ausgangswert gemäß CTCAE v5.0 bewertet wird.
Basiswert bis zu 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung und Charakterisierung der Wirkung von SIG-005 auf die Spiegel von α-L-Iduronidase (IDUA) im Blut nach Verabreichung von SIG-005
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Bewertung und Charakterisierung der IDUA-Spiegel und der Leukozytenzahl im Blutplasma ab dem Zeitpunkt der Baseline bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung von SIG-005.
Basiswert bis zu 5 Jahren
Bewertung und Charakterisierung der Wirkung von SIG-005 auf die Glykosaminoglykane (GAG)-Spiegel im Urin nach Verabreichung von SIG-005.
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Die gesamten GAG-, HS- und DS-Spiegel im Urin und alle klinisch signifikanten Veränderungen werden vom Zeitpunkt der Grundlinie bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung von SIG-005 bewertet.
Basiswert bis zu 5 Jahren
Bewertung und Charakterisierung der Wirkung von SIG-005-MRT-Bildern des Leber- und Milzvolumens
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Eine kontrastmittelfreie MRT der Leber und Milz wird durchgeführt, um klinisch signifikante Veränderungen des Leber- oder Milzvolumens vom Zeitpunkt der Baseline bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung von SIG-005 zu bestimmen.
Basiswert bis zu 5 Jahren
Bewertung und Charakterisierung der Wirkung von SIG-005 auf Herzmessungen mittels Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
12-Kanal-EKG-Bewertungen im Ruhezustand werden durchgeführt, um klinisch signifikante Veränderungen der Herzmessungen vom Zeitpunkt der Baseline bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung von SIG-005 zu bestimmen.
Basiswert bis zu 5 Jahren

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung von SIG-005 auf die Gesundheitsbewertung und die gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Basiswert bis zu 5 Jahren
Die Wirkung von SIG-005 auf die Gesundheit und die gesundheitsbezogene Lebensqualität wird als Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in den Antworten auf die 12-Punkte-Kurzform-Gesundheitsbefragung (SF-12) und den 5-stufigen EuroQuol EQ-5D-5L-Fragebogen gemessen
Basiswert bis zu 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sigilon Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. April 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SIG-005-121

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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