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Sicurezza ed efficacia della terapia MPS-1 allogenica incapsulata

10 aprile 2023 aggiornato da: Sigilon Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2 in aperto, aumento sequenziale della dose, sicurezza, tollerabilità ed efficacia di SIG-005 in pazienti adulti con mucopolisaccaridosi 1 (MPS-1)

SIG-005-121 è uno studio FIH, di fase 1/2, multicentrico, in aperto, sequenziale di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di SIG-005 negli adulti con MPS-1. Lo studio valuterà fino a tre livelli di dose ascendenti di SIG-005 in pazienti di sesso maschile e femminile con MPS-1 attenuato (Scheie o Hurler-Scheie), di età pari o superiore a 18 anni, che hanno ricevuto la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per un minimo di 12 mesi prima dell'ingresso nello studio. Ogni coorte includerà 3 pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Clinical Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Regno Unito
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado e disposto a fornire il consenso informato
  • Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di MPS-1 attenuato (Hurler-Scheie o Scheie)
  • Livello di attività dell'enzima alfa-L-iduronidasi inferiore al 10% del limite inferiore dell'intervallo normale
  • Precedente trattamento con ERT
  • Disposto a passare da ERT a SIG-005
  • Pazienti di sesso femminile in età fertile con test di gravidanza negativo
  • Uso di un metodo contraccettivo altamente efficace, se applicabile

Criteri di esclusione:

  • Una diagnosi di grave MPS-1
  • Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
  • Anamnesi di anticorpi anti-IDUA totali elevati (IgG).
  • Uso di dispositivi respiratori assistiti
  • Incapace di camminare autonomamente
  • Storia di reazione allergica o anafilassi a hIDUA ricombinante
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥35
  • Storia di aderenze addominali, anamnesi di morbo di Crohn, malattia infiammatoria intestinale o qualsiasi malattia che aumenti il ​​rischio di aderenze addominali post-operatorie
  • Malattia sottostante significativa o comorbilità che rappresentano una controindicazione per l'anestesia generale o la procedura laparoscopica
  • Pazienti in gravidanza o in allattamento
  • Precedente somministrazione di un prodotto di terapia genica
  • Partecipazione a un altro medicinale sperimentale o studio del dispositivo
  • Valori di laboratorio anormali come definiti nel protocollo
  • Alcolismo attivo o tossicodipendenza nei 12 mesi precedenti la visita di screening
  • Malignità attiva o storia di malignità nei 5 anni precedenti l'ingresso nello studio
  • Infezione recente da COVID-19: entro 60 giorni dalla guarigione dall'infezione
  • Vaccinazioni negli ultimi 60 giorni (compresi i vaccini per SARS-CoV-2/COVID-19)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SIG-005
SIG-005 è composto da sfere che producono l'enzima nativo umano alfa-L-iduronidasi (hIDUA)
Prodotto combinato: SIG-005 (Sfere che producono hIDUA)
Somministrazione laparoscopica di sfere SIG-005, una terapia cellulare allogenica incapsulata geneticamente modificata con un vettore non virale per produrre hIDUA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale all'esame obiettivo
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate valutando il numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nell'esame obiettivo, come valutato da una valutazione dell'aspetto generale (testa, occhi, orecchie, naso e gola), nonché revisione delle condizioni cardiovascolari, dermatologiche , gastrointestinale, genitourinario, linfatico, muscoloscheletrico, neurologico e respiratorio. Gli esami fisici diretti alle visite specificate dal protocollo si baseranno sullo stato clinico del paziente e includeranno l'aspetto generale, le valutazioni cardiovascolari, gastrointestinali, neurologiche e respiratorie. I cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale verranno catturati come eventi avversi.
Basale fino a 5 anni
Numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi dei segni vitali rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate valutando il numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali, tra cui temperatura, frequenza respiratoria, pressione sanguigna seduta e polso.
Basale fino a 5 anni
Numero di pazienti con variazioni clinicamente significative dei titoli anticorpali IDUA totali (IgG) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate valutando il numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei titoli anticorpali totali (IgG) contro IDUA
Basale fino a 5 anni
Numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi nei test clinici di laboratorio rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate valutando il numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei test clinici di laboratorio, inclusi ematologia, chimica del siero e analisi delle urine.
Basale fino a 5 anni
Numero di pazienti con variazioni clinicamente significative degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) rispetto al basale, come valutato da CTCAE v5.0.
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate valutando il numero di pazienti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei TEAE come valutato da CTCAE v5.0.
Basale fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare e caratterizzare l'effetto di SIG-005 nei livelli di α-L-iduronidasi (IDUA) nel sangue dopo la somministrazione di SIG-005
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Valutare e caratterizzare i livelli di IDUA e la conta dei leucociti nel plasma sanguigno dal momento del basale fino a 5 anni dopo la somministrazione di SIG-005.
Basale fino a 5 anni
Valutare e caratterizzare l'effetto di SIG-005 sui livelli di glicosaminoglicani (GAG) nelle urine dopo la somministrazione di SIG-005.
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
I livelli totali di GAG, HS e DS nelle urine e qualsiasi cambiamento clinicamente significativo saranno valutati dal momento del basale fino a 5 anni dopo la somministrazione di SIG-005.
Basale fino a 5 anni
Per valutare e caratterizzare l'effetto delle immagini MRI SIG-005 del volume del fegato e della milza
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Verrà eseguita una risonanza magnetica senza mezzo di contrasto del fegato e della milza per determinare eventuali cambiamenti clinicamente significativi nel volume del fegato o della milza dal momento del basale fino a 5 anni dopo la somministrazione di SIG-005.
Basale fino a 5 anni
Valutare e caratterizzare l'effetto di SIG-005 sulle misurazioni cardiache tramite elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
Verranno eseguite valutazioni dell'ECG a 12 derivazioni a riposo per determinare eventuali cambiamenti clinicamente significativi nelle misurazioni cardiache dal momento del basale fino a 5 anni dopo la somministrazione di SIG-005.
Basale fino a 5 anni

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto di SIG-005 sulla valutazione della salute e sulla qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale fino a 5 anni
L'effetto di SIG-005 sulla salute e sulla qualità della vita correlata alla salute sarà misurato come variazioni rispetto al basale nelle risposte all'indagine sulla salute in forma breve di 12 voci (SF-12) e al questionario EuroQuol EQ-5D-5L a 5 livelli
Basale fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sigilon Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
13 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SIG-005-121

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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