Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af indkapslet allogen MPS-1-terapi

10. april 2023 opdateret af: Sigilon Therapeutics, Inc.

En fase 1/2 åben-label, sekventiel dosis-eskalering, sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af SIG-005 hos voksne patienter med mucopolysaccharidose 1 (MPS-1)

SIG-005-121 er et FIH, fase 1/2, multicenter, åbent, sekventielt dosis-eskalerende studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af SIG-005 hos voksne med MPS-1. Studiet vil evaluere op til tre stigende dosisniveauer af SIG-005 hos mandlige og kvindelige patienter med svækket MPS-1 (Scheie eller Hurler-Scheie), 18 år eller ældre, som modtog enzymerstatningsterapi (ERT) i et minimum 12 måneder før studiestart. Hver kohorte vil omfatte 3 patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Clinical Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan og er villig til at give informeret samtykke
  • Mand eller kvinde på 18 år eller ældre
  • Diagnose af svækket MPS-1 (Hurler-Scheie eller Scheie)
  • Alpha-L-iduronidase enzymaktivitetsniveau på mindre end 10 % af den nedre grænse for normalområdet
  • Forudgående behandling med ERT
  • Villig til overgang fra ERT til SIG-005
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder med negativ graviditetstest
  • Brug af yderst effektiv præventionsmetode, hvis det er relevant

Ekskluderingskriterier:

  • En diagnose af svær MPS-1
  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
  • Anamnese med forhøjet total (IgG) anti-IDUA antistof
  • Brug af åndedrætsværn
  • Ude af stand til at gå selvstændigt
  • Anamnese med allergisk reaktion eller anafylaksi over for rekombinant hIDUA
  • Body mass index (BMI) ≥35
  • Anamnese med abdominale adhæsioner, sygehistorie med Crohns sygdom, inflammatorisk tarmsygdom eller enhver sygdom, der øger risikoen for postoperative abdominale adhæsioner
  • Betydelig underliggende sygdom eller komorbiditeter, der er en kontraindikation for generel anæstesi eller laparoskopisk procedure
  • Gravide eller ammende patienter
  • Forudgående administration af et genterapiprodukt
  • Deltagelse i en anden lægemiddel- eller enhedsundersøgelse
  • Unormale laboratorieværdier som defineret i protokollen
  • Aktiv alkoholisme eller stofmisbrug i de 12 måneder før screeningsbesøget
  • Aktiv malignitet eller historie med malignitet i de 5 år forud for studiestart
  • Nylig COVID-19-infektion: inden for 60 dage efter bedring efter infektion
  • Vaccination(er) inden for de sidste 60 dage (inklusive vacciner mod SARS-CoV-2/COVID-19)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SIG-005
SIG-005 består af humant native alfa-L-iduronidase enzym (hIDUA) producerende kugler
Kombinationsprodukt: SIG-005 (hIDUA-producerende sfærer)
Laparoskopisk administration af SIG-005 sfærer, en indkapslet allogen celleterapi genetisk modificeret med en ikke-viral vektor for at producere hIDUA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at evaluere antallet af patienter med klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysisk undersøgelse som vurderet ved en vurdering af det generelle udseende (hoved, øjne, ører, næse og hals), samt gennemgang af kardiovaskulære, dermatologiske , gastrointestinale, genitourinære, lymfatiske, muskuloskeletale, neurologiske og respiratoriske systemer. Direkte fysiske undersøgelser ved protokolspecificerede besøg vil være baseret på patientens kliniske status og vil omfatte generelle udseende, kardiovaskulære, gastrointestinale, neurologiske og respiratoriske vurderinger. Klinisk signifikante ændringer fra baseline vil blive opfanget som AE'er.
Baseline op til 5 år
Antal patienter med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn fra baseline
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at evaluere antallet af patienter med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn, herunder temperatur, respirationsfrekvens, siddende blodtryk og puls.
Baseline op til 5 år
Antal patienter med klinisk signifikante ændringer i total (IgG) IDUA-antistoftitre fra baseline
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at evaluere antallet af patienter med klinisk signifikante ændringer fra baseline i totale (IgG) antistoftitre mod IDUA
Baseline op til 5 år
Antal patienter med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorietest fra baseline
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at evaluere antallet af patienter med klinisk signifikante ændringer fra baseline i kliniske laboratorietests, herunder hæmatologi, serumkemi og urinanalyse.
Baseline op til 5 år
Antal patienter med klinisk signifikante ændringer i behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) fra baseline, som vurderet af CTCAE v5.0.
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at evaluere antallet af patienter med klinisk signifikante ændringer fra baseline i TEAE'er som vurderet af CTCAE v5.0.
Baseline op til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere og karakterisere virkningen af ​​SIG-005 i niveauer af α-L-iduronidase (IDUA) i blod efter administration af SIG-005
Tidsramme: Baseline op til 5 år
At evaluere og karakterisere niveauer af IDUA og leukocyttal i blodplasma fra tidspunktet for baseline op til 5 år efter administration af SIG-005.
Baseline op til 5 år
At evaluere og karakterisere effekten af ​​SIG-005 på glycosaminoglycaner (GAG) niveauer i urinen efter administration af SIG-005.
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Totale GAG-, HS- og DS-niveauer i urin og eventuelle klinisk signifikante ændringer vil blive vurderet fra tidspunktet for baseline op til 5 år efter administration af SIG-005.
Baseline op til 5 år
For at evaluere og karakterisere effekten af ​​SIG-005 MR-billeder af lever- og miltvolumen
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Ikke-kontrast MRI af lever og milt vil blive udført for at bestemme eventuelle klinisk signifikante ændringer i lever eller miltvolumen fra tidspunktet for baseline op til 5 år efter administration af SIG-005.
Baseline op til 5 år
At evaluere og karakterisere effekten af ​​SIG-005 på hjertemålinger via elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Hvile 12-aflednings-EKG-vurderinger vil blive udført for at bestemme eventuelle klinisk signifikante ændringer i hjertemålinger fra tidspunktet for baseline op til 5 år efter administration af SIG-005.
Baseline op til 5 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effekten af ​​SIG-005 på sundhedsvurdering og sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Baseline op til 5 år
Effekten af ​​SIG-005 på sundhed og sundhedsrelateret livskvalitet vil blive målt som ændringer fra baseline i svar på 12-elementer Short Form Health Survey (SF-12) og 5-niveau EuroQuol EQ-5D-5L spørgeskemaet
Baseline op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sigilon Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SIG-005-121

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger