Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost VGR-R01 pro pacienty s Biettiho krystalickou dystrofií

17. prosince 2025 aktualizováno: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti VGR-R01 u pacientů s krystalickou dystrofií Bietti

Multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná studie VGR-R01 u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

VGR-RO1 je nový AAV vektor nesoucí lidskou kódující sekvenci CYP4V2. Tato studie je určena k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázového subretinálního podání VGR-R01. Všichni jedinci podstoupí alespoň 52 týdnů pozorování bezpečnosti a budou vyzváni, aby se zapsali do prodloužené studie, aby se vyhodnotila dlouhodobá bezpečnost VGR-R01 po dobu celkem pěti let.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 69 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit požadavky studie;
  2. ≥18 let a <70 let;
  3. Potvrzená diagnóza Biettiho krystalické dystrofie a molekulární diagnóza mutací CYP4V2 (homozygoti nebo složený heterozygoti);
  4. BCVA ≤ 60 písmen ETDRS ve studovaném oku.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. mít na základě rozhodnutí výzkumníka nedostatek životaschopných retinálních fotoreceptorových buněk;
  2. Máte aktuální oční nebo periokulární infekce nebo endoftalmitidu;
  3. Máte jakékoli významné oční onemocnění/poruchu kromě BCD, včetně věkem podmíněné makulární degenerace, diabetické retinopatie, neuropatie zrakového nervu, významné zákalu čočky, glaukomu, uveitidy, odchlípení sítnice atd.;
  4. mít v anamnéze nitrooční operaci kromě operace šedého zákalu ve studovaném oku;
  5. mít nebo potenciálně vyžadovat systémové léky, které mohou způsobit poranění oka;
  6. Mají kontraindikace pro kortikosteroidy nebo imunosupresiva;
  7. neochotný nebo neschopný mít plánované následné sledování;
  8. Abnormální koagulační funkce nebo jiné klinicky významné abnormální laboratorní výsledky;
  9. mít malignity nebo v anamnéze malignity;
  10. Imunodeficience v anamnéze (získaná nebo vrozená); Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: VGR-R01
Jednodávkové subretinální podání VGR-R01
Genetický: VGR-R01
CYP4v2-kódující gen dodávaný AAV vektorem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt; událost nebude muset mít příčinnou souvislost s léčbou.
Výchozí stav do 52. týdne
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; život ohrožující; vyžadovat hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vést k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; výsledkem je vrozená anomálie/vrozená vada.
Výchozí stav do 52. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou vitálních funkcí od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Vitální funkce (teplota, dechová frekvence, tepová frekvence, systolický a diastolický krevní tlak) se zjišťují s účastníkem vsedě po klidném sezení po dobu alespoň 5 minut. Klinický význam vitálních funkcí bude stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Výchozí stav do 52. týdne
Počet účastníků s klinicky laboratorními abnormalitami
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Laboratorní testy budou zahrnovat hematologii, koagulaci, biochemii krve, analýzu moči, sérologii a těhotenský test atd. Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího.
Výchozí stav do 52. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu v nálezech očního vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Oftalmologické vyšetření bude zahrnovat BCVA, IOP, vyšetření štěrbinovou lampou, angiografie a SD-OCT atd. Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího.
Výchozí stav do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 52. týden
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
52. týden
Změny od základní linie indexu vizuálního pole (%) v indexech vizuálního pole (Humphery perimetry).
Časové okno: 52. týden
VFI se může pohybovat od 100 % (normální zorné pole) do 0 % (perimetricky slepé pole).
52. týden
Změny od základní linie střední odchylky (dB) v indexech zorného pole (Humphery perimetrie)
Časové okno: 52. týden
Normální hodnoty jsou obvykle v rozmezí 0 dB a -2 dB.
52. týden
Změny od základní linie standardní odchylky vzoru (dB) v indexech zorného pole (Humphery perimetrie)
Časové okno: 52. týden
Typická "normální" hodnota dB je kolem 30. Dále je třeba prostudovat číselný graf dB. dBs testované analyzátorem Humphrey se pohybují mezi 0 a 50 dB (0 je nejjasnější a 50 je nejtlumenější).
52. týden
Změny oproti výchozímu stavu ve skóre testování mobility
Časové okno: 52. týden
Rozsah skóre mobility je mezi -1 (nejhorší funkční vidění) a 6 (nejlepší).
52. týden

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek hlášený pacientem: Změny NEI-VFQ-25
Časové okno: 52. týden
Dotazník NEI-VFQ-25 měří dimenze zdravotního stavu cíleného na zrak, který sám uvedl, který je pro osoby s očním onemocněním nejdůležitější. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, kde skóre 0 představuje nejhorší výsledek a 100 představuje nejlepší výsledek.
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VGR-R01-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Časový rámec sdílení IPD

Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení