Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af VGR-R01 til patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi

17. december 2025 opdateret af: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Et fase 1-studie for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VGR-R01 hos patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi

En multicenter, open-label, ikke-randomiseret, ukontrolleret undersøgelse af VGR-R01 hos patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

VGR-R01 er en ny AAV-vektor, der bærer den humane CYP4V2-kodende sekvens. Denne undersøgelse er beregnet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt subretinal administration af VGR-R01. Alle forsøgspersoner vil gennemgå mindst 52 ugers sikkerhedsobservation og vil blive opfordret til at deltage i en forlængelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed af VGR-R01 i i alt fem år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 69 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. i stand til at give informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen;
  2. ≥18 år og <70 år;
  3. Bekræftet diagnose af Bietti-krystallinsk dystrofi og molekylær diagnose af CYP4V2-mutationer (homozygoter eller sammensatte heterozygoter);
  4. BCVA ≤ 60 ETDRS-bogstaver i undersøgelsesøjet.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Har utilstrækkelige levedygtige retinale fotoreceptorceller baseret på efterforskerens beslutning;
  2. Har aktuelle øjen- eller periokulære infektioner eller endophthalmitis;
  3. Har nogen anden væsentlig øjensygdom/lidelse end BCD, inklusive aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati, optisk neuropati, signifikant linseopacitet, glaukom, uveitis, nethindeløsning osv.
  4. Har intraokulær operationshistorie undtagen kataraktoperation i undersøgelsesøjet;
  5. Har eller potentielt har brug for systemisk medicin, der kan forårsage øjenskade;
  6. Har kontraindikationer for kortikosteroider eller immunsuppressive;
  7. Uvillig eller ude af stand til at få den planlagte opfølgning;
  8. Unormal koagulationsfunktion eller andre klinisk signifikante unormale laboratorieresultater;
  9. Har maligniteter eller historie med maligne sygdomme;
  10. Anamnese med immundefekt (erhvervet eller medfødt); Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VGR-R01
Enkeltdosis subretinal administration af VGR-R01
Genetisk: VGR-R01
CYP4v2-kodende gen leveret af AAV-vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et produkt; hændelsen behøver ikke at have en årsagssammenhæng med behandlingen.
Baseline op til uge 52
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der resulterede i døden; livstruende; kræve indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resultere i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resultere i medfødt anomali/fødselsdefekt.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Vitale tegn (temperatur, respirationsfrekvens, puls, systolisk og diastolisk blodtryk) vil blive opnået med deltageren i siddende stilling, efter at have siddet roligt i mindst 5 minutter. Den kliniske betydning af vitale tegn vil blive bestemt efter investigatorens skøn.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Laboratorietest vil omfatte hæmatologi, koagulation, blodkemi, urinanalyse, serologi og graviditetstest osv. Hvis eventuelle potentielle ændringer ledsaget af kliniske symptomer eller resulterer i en ændring af medicinsk intervention, vil resultaterne blive betragtet som klinisk signifikante baseret på investigators beslutning.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i resultaterne af oftalmiske undersøgelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Oftalmisk undersøgelse vil omfatte BCVA, IOP, spaltelampeundersøgelse, angiografi og SD-OCT osv. Hvis eventuelle potentielle ændringer ledsaget af kliniske symptomer eller resulterer i en ændring af medicinsk intervention, vil resultaterne blive betragtet som klinisk signifikante baseret på investigators beslutning.
Baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedst korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: Uge 52
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed (VA). BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles.
Uge 52
Ændringer fra basislinjen for Visual Field Index (%) i Visual Field (Humphery perimetri) indekser
Tidsramme: Uge 52
VFI kan variere fra 100 % (normalt synsfelt) til 0 % (perimetrisk blindt felt).
Uge 52
Ændringer fra baseline for middelafvigelse (dB) i synsfeltindekser (Humphery perimetri)
Tidsramme: Uge 52
Normale værdier ligger typisk inden for 0dB og -2dB.
Uge 52
Ændringer fra baseline for mønsterstandardafvigelse (dB) i synsfeltindekser (Humphery perimetri)
Tidsramme: Uge 52
En typisk "normal" dB-aflæsning er omkring 30. Den numeriske dB-graf bør studeres derefter. De dB'er, der er testet af Humphrey-analysatoren, ligger mellem 0 og 50 dB (0 er den lyseste og 50 er den svageste).
Uge 52
Ændringer fra baseline i mobilitetstestresultater
Tidsramme: Uge 52
Mobilitetsscoreområdet er mellem -1 (det dårligste funktionelle syn) og 6 (det bedste).
Uge 52

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret resultat: Ændringer af NEI-VFQ-25
Tidsramme: Uge 52
NEI-VFQ-25 spørgeskema måler dimensioner af selvrapporteret synsmålrettet sundhedsstatus, der er vigtigst for personer med øjensygdom. Samlet score spænder fra 0-100, hvor en score på 0 repræsenterer det værste resultat og 100 repræsenterer det bedste resultat.
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VGR-R01-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt.

IPD-delingstidsramme

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger