Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

Wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane badanie VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

VGR-R01 to nowy wektor AAV niosący sekwencję kodującą ludzki CYP4V2. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego podania podsiatkówkowego VGR-R01. Wszyscy uczestnicy przejdą co najmniej 52-tygodniową obserwację dotyczącą bezpieczeństwa i zostaną zachęceni do udziału w rozszerzonym badaniu mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa VGR-R01 przez łącznie pięć lat.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 69 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań badania;
  2. ≥18 lat i <70 lat;
  3. Potwierdzone rozpoznanie dystrofii krystalicznej Biettiego i rozpoznanie molekularne mutacji CYP4V2 (homozygoty lub złożone heterozygoty);
  4. BCVA ≤ 60 liter ETDRS w badanym oku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Mają niewystarczającą liczbę żywotnych komórek fotoreceptorów siatkówki na podstawie decyzji badacza;
  2. Masz aktualne infekcje oka lub okołogałki lub zapalenie wnętrza gałki ocznej;
  3. Mają jakąkolwiek istotną chorobę/zaburzenie oczu inne niż BCD, w tym związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej, retinopatię cukrzycową, neuropatię nerwu wzrokowego, znaczne zmętnienie soczewki, jaskrę, zapalenie błony naczyniowej oka, odwarstwienie siatkówki itp.;
  4. mieć historię operacji wewnątrzgałkowych z wyjątkiem operacji zaćmy w badanym oku;
  5. Mają lub potencjalnie wymagają leków ogólnoustrojowych, które mogą spowodować uszkodzenie oczu;
  6. Mają przeciwwskazania do kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych;
  7. Niechęć lub niemożność przeprowadzenia zaplanowanej obserwacji;
  8. Nieprawidłowa funkcja krzepnięcia lub inne istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych;
  9. Mają nowotwory złośliwe lub historię nowotworów złośliwych;
  10. Historia niedoboru odporności (nabytego lub wrodzonego); Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: VGR-R01
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej dawki VGR-R01
Genetyczny: VGR-R01
Gen kodujący CYP4v2 dostarczony przez wektor AAV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które spowodowało śmierć; zagrażający życiu; wymagają hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; prowadzić do trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności; spowodować wrodzoną anomalię/wadę wrodzoną.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Parametry życiowe (temperatura, częstość oddechów, tętno, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi) będą mierzone u uczestnika w pozycji siedzącej, po spokojnym siedzeniu przez co najmniej 5 minut. Kliniczne znaczenie parametrów życiowych zostanie określone według uznania badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników z klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Testy laboratoryjne będą obejmować hematologię, krzepnięcie, chemię krwi, analizę moczu, serologię i test ciążowy itp. Jeśli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, wyniki zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w wynikach badania okulistycznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Badanie okulistyczne obejmie BCVA, IOP, badanie lampą szczelinową, angiografię i SD-OCT itp. Jeśli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, wyniki zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Tydzień 52
BCVA zostanie oceniona dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Tydzień 52
Zmiany od wartości początkowej wskaźnika pola widzenia (%) we wskaźnikach pola widzenia (perymetria Humphery'ego).
Ramy czasowe: Tydzień 52
VFI może mieścić się w zakresie od 100% (normalne pole widzenia) do 0% (obwodowe pole ślepe).
Tydzień 52
Zmiany wskaźników średniego odchylenia (dB) w polu widzenia (perymetria Humphery'ego) względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tydzień 52
Normalne wartości mieszczą się zwykle w zakresie od 0dB do -2dB.
Tydzień 52
Zmiany w stosunku do linii bazowej wskaźników odchylenia standardowego wzorca (dB) w polu widzenia (perymetria Humphery'ego)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Typowy „normalny” odczyt dB wynosi około 30. Następnie należy przestudiować numeryczny wykres dB. dB testowane przez analizator Humphreya mieszczą się w zakresie od 0 do 50 dB (0 to najjaśniejszy, a 50 to najciemniejszy).
Tydzień 52
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach testów mobilności
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zakres oceny mobilności wynosi od -1 (najgorsze widzenie funkcjonalne) do 6 (najlepsze).
Tydzień 52

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Zmiany NEI-VFQ-25
Ramy czasowe: Tydzień 52
Kwestionariusz NEI-VFQ-25 mierzy wymiary zgłaszanego przez samych siebie stanu zdrowia ukierunkowanego na wzrok, które są najważniejsze dla osób z chorobami oczu. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wynik 0 oznacza najgorszy wynik, a 100 oznacza najlepszy wynik.
Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
13 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
13 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VGR-R01-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Ramy czasowe udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD zostanie udostępniony innym badaczom, gdy VGR-R01 zostanie w pełni zatwierdzony.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami