Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost VGR-R01 pro pacienty s Biettiho krystalickou dystrofií

17. prosince 2025 aktualizováno: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti VGR-R01 u pacientů s krystalickou dystrofií Bietti

Multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná studie VGR-R01 u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

VGR-RO1 je nový AAV vektor nesoucí lidskou kódující sekvenci CYP4V2. Tato studie je určena k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázového subretinálního podání VGR-R01. Všichni jedinci podstoupí alespoň 52 týdnů pozorování bezpečnosti a budou vyzváni, aby se zapsali do prodloužené studie, aby se vyhodnotila dlouhodobá bezpečnost VGR-R01 po dobu celkem pěti let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 69 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit požadavky studie;
  2. ≥18 let a <70 let;
  3. Potvrzená diagnóza Biettiho krystalické dystrofie a molekulární diagnóza mutací CYP4V2 (homozygoti nebo složený heterozygoti);
  4. BCVA ≤ 60 písmen ETDRS ve studovaném oku.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. mít na základě rozhodnutí výzkumníka nedostatek životaschopných retinálních fotoreceptorových buněk;
  2. Máte aktuální oční nebo periokulární infekce nebo endoftalmitidu;
  3. Máte jakékoli významné oční onemocnění/poruchu kromě BCD, včetně věkem podmíněné makulární degenerace, diabetické retinopatie, neuropatie zrakového nervu, významné zákalu čočky, glaukomu, uveitidy, odchlípení sítnice atd.;
  4. mít v anamnéze nitrooční operaci kromě operace šedého zákalu ve studovaném oku;
  5. mít nebo potenciálně vyžadovat systémové léky, které mohou způsobit poranění oka;
  6. Mají kontraindikace pro kortikosteroidy nebo imunosupresiva;
  7. neochotný nebo neschopný mít plánované následné sledování;
  8. Abnormální koagulační funkce nebo jiné klinicky významné abnormální laboratorní výsledky;
  9. mít malignity nebo v anamnéze malignity;
  10. Imunodeficience v anamnéze (získaná nebo vrozená); Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VGR-R01
Jednodávkové subretinální podání VGR-R01
Genetický: VGR-R01
CYP4v2-kódující gen dodávaný AAV vektorem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt; událost nebude muset mít příčinnou souvislost s léčbou.
Výchozí stav do 52. týdne
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; život ohrožující; vyžadovat hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vést k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; výsledkem je vrozená anomálie/vrozená vada.
Výchozí stav do 52. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou vitálních funkcí od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Vitální funkce (teplota, dechová frekvence, tepová frekvence, systolický a diastolický krevní tlak) se zjišťují s účastníkem vsedě po klidném sezení po dobu alespoň 5 minut. Klinický význam vitálních funkcí bude stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Výchozí stav do 52. týdne
Počet účastníků s klinicky laboratorními abnormalitami
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Laboratorní testy budou zahrnovat hematologii, koagulaci, biochemii krve, analýzu moči, sérologii a těhotenský test atd. Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího.
Výchozí stav do 52. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu v nálezech očního vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Oftalmologické vyšetření bude zahrnovat BCVA, IOP, vyšetření štěrbinovou lampou, angiografie a SD-OCT atd. Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího.
Výchozí stav do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 52. týden
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
52. týden
Změny od základní linie indexu vizuálního pole (%) v indexech vizuálního pole (Humphery perimetry).
Časové okno: 52. týden
VFI se může pohybovat od 100 % (normální zorné pole) do 0 % (perimetricky slepé pole).
52. týden
Změny od základní linie střední odchylky (dB) v indexech zorného pole (Humphery perimetrie)
Časové okno: 52. týden
Normální hodnoty jsou obvykle v rozmezí 0 dB a -2 dB.
52. týden
Změny od základní linie standardní odchylky vzoru (dB) v indexech zorného pole (Humphery perimetrie)
Časové okno: 52. týden
Typická "normální" hodnota dB je kolem 30. Dále je třeba prostudovat číselný graf dB. dBs testované analyzátorem Humphrey se pohybují mezi 0 a 50 dB (0 je nejjasnější a 50 je nejtlumenější).
52. týden
Změny oproti výchozímu stavu ve skóre testování mobility
Časové okno: 52. týden
Rozsah skóre mobility je mezi -1 (nejhorší funkční vidění) a 6 (nejlepší).
52. týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek hlášený pacientem: Změny NEI-VFQ-25
Časové okno: 52. týden
Dotazník NEI-VFQ-25 měří dimenze zdravotního stavu cíleného na zrak, který sám uvedl, který je pro osoby s očním onemocněním nejdůležitější. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, kde skóre 0 představuje nejhorší výsledek a 100 představuje nejlepší výsledek.
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

13. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VGR-R01-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Časový rámec sdílení IPD

Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VGR-R01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit