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Sicherheit und Verträglichkeit von VGR-R01 für Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

Eine multizentrische, offene, nicht randomisierte, unkontrollierte Studie zu VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

VGR-R01 ist ein neuartiger AAV-Vektor, der die menschliche CYP4V2-kodierende Sequenz trägt. Diese Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen subretinalen Verabreichung von VGR-R01 bewerten. Alle Probanden werden mindestens 52 Wochen lang einer Sicherheitsbeobachtung unterzogen und ermutigt, sich für eine Verlängerungsstudie anzumelden, um die Langzeitsicherheit von VGR-R01 für insgesamt fünf Jahre zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 69 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Anforderungen der Studie zu erfüllen;
  2. ≥ 18 Jahre und < 70 Jahre;
  3. Bestätigte Diagnose einer kristallinen Bietti-Dystrophie und molekulare Diagnose von CYP4V2-Mutationen (Homozygote oder zusammengesetzte Heterozygote);
  4. BCVA ≤ 60 ETDRS-Buchstaben im Studienauge.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Aufgrund der Entscheidung des Prüfarztes unzureichende lebensfähige retinale Photorezeptorzellen haben;
  2. aktuelle okulare oder periokulare Infektionen oder Endophthalmitis haben;
  3. Haben Sie eine andere signifikante Augenerkrankung/-störung als BCD, einschließlich altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie, Optikusneuropathie, signifikanter Linsentrübung, Glaukom, Uveitis, Netzhautablösung usw.;
  4. Vorgeschichte einer intraokularen Operation mit Ausnahme einer Kataraktoperation im Studienauge;
  5. Haben oder benötigen möglicherweise systemische Medikamente, die Augenverletzungen verursachen können;
  6. Kontraindikationen für Kortikosteroide oder Immunsuppressiva haben;
  7. Unwillig oder nicht in der Lage, die geplante Nachsorge durchzuführen;
  8. anormale Gerinnungsfunktion oder andere klinisch signifikante anormale Laborergebnisse;
  9. Bösartige Erkrankungen oder Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen haben;
  10. Geschichte der Immunschwäche (erworben oder angeboren); Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: VGR-R01
Subretinale Einzeldosis-Verabreichung von VGR-R01
Genetisch: VGR-R01
CYP4v2-kodierendes Gen, das von einem AAV-Vektor geliefert wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Produkt verabreicht wurde; das Ereignis muss keinen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung haben.
Baseline bis Woche 52
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einer beliebigen Dosis, das zum Tod führte; lebensbedrohlich; einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordern; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führen; zu angeborenen Anomalien/Geburtsfehlern führen.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Vitalfunktionen (Temperatur, Atemfrequenz, Pulsfrequenz, systolischer und diastolischer Blutdruck) werden am Teilnehmer in sitzender Position erfasst, nachdem er mindestens 5 Minuten lang ruhig gesessen hat. Die klinische Bedeutung der Vitalfunktionen wird nach Ermessen des Prüfarztes bestimmt.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch-laborbedingten Anomalien
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Zu den Labortests gehören Hämatologie, Gerinnung, Blutchemie, Urinanalyse, Serologie und Schwangerschaftstest usw. Wenn mögliche Veränderungen mit klinischen Symptomen einhergehen oder zu einer Änderung der medizinischen Intervention führen, werden die Befunde auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes als klinisch signifikant betrachtet.
Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei ophthalmologischen Untersuchungsbefunden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die ophthalmologische Untersuchung umfasst BCVA, IOD, Spaltlampenuntersuchung, Angiographie und SD-OCT usw. Wenn mögliche Veränderungen mit klinischen Symptomen einhergehen oder zu einer Änderung der medizinischen Intervention führen, werden die Befunde auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes als klinisch signifikant betrachtet.
Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: Woche 52
Die BCVA wird für beide Augen anhand der Visuskurve (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bestimmt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird.
Woche 52
Änderungen gegenüber der Grundlinie des Gesichtsfeldindex (%) in den Gesichtsfeldindizes (Humphery-Perimetrie).
Zeitfenster: Woche 52
Der VFI kann von 100 % (normales Gesichtsfeld) bis 0 % (perimetrisch blindes Feld) reichen.
Woche 52
Änderungen von der Grundlinie der mittleren Abweichung (dB) in Gesichtsfeldindizes (Humphery-Perimetrie).
Zeitfenster: Woche 52
Normalwerte liegen typischerweise zwischen 0dB und -2dB.
Woche 52
Änderungen von der Grundlinie der Muster-Standardabweichung (dB) in den Indexen des Gesichtsfelds (Humphery-Perimetrie).
Zeitfenster: Woche 52
Ein typischer "normaler" dB-Wert liegt bei etwa 30. Als nächstes sollte das numerische dB-Diagramm untersucht werden. Die vom Humphrey-Analysator getesteten dB liegen zwischen 0 und 50 dB (0 ist am hellsten und 50 am dunkelsten).
Woche 52
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen der Mobilitätstests
Zeitfenster: Woche 52
Der Mobilitäts-Score-Bereich liegt zwischen -1 (das schlechteste funktionelle Sehvermögen) und 6 (das beste).
Woche 52

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vom Patienten berichtetes Ergebnis: Änderungen von NEI-VFQ-25
Zeitfenster: Woche 52
Der NEI-VFQ-25-Fragebogen misst die Dimensionen des selbstberichteten sehbezogenen Gesundheitszustands, die für Personen mit Augenerkrankungen am wichtigsten sind. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100, wobei eine Punktzahl von 0 das schlechteste Ergebnis und 100 das beste Ergebnis darstellt.
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VGR-R01-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGR-R01 vollständig genehmigt ist.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGR-R01 vollständig genehmigt ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGR-R01 vollständig genehmigt ist.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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