Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u kojenců se spinální svalovou atrofií (PUPFISH)

18. června 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze IV, otevřená studie ke zkoumání farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u kojenců se spinální svalovou atrofií

Tato studie bude hodnotit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost risdiplamu u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA) mladších 20 dnů při první dávce.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
11

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR Citadelle
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508
        • UMC Utrecht
  • Itálie
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Itálie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Spojené státy, 17529
        • Clinic for Special Children.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Novorozenec mužského nebo ženského pohlaví ve věku < 20 dnů při první dávce
  • Novorozenci s genetickou diagnózou 5q-autozomálně recesivního SMA nebo novorozenci identifikovaní jako pozitivní na SMA prostřednictvím novorozeneckého screeningu nebo prenatálního testování.
  • Gestační věk rovný nebo vyšší než 37 týdnů
  • Přijímání dostatečné výživy a hydratace v době screeningu
  • Přiměřeně se zotavil z jakéhokoli akutního onemocnění na začátku a byl považován za dostatečně dobrý k účasti ve studii
  • Rodič/pečovatel je ochoten zvážit umístění nasogastrické, nasojejunální nebo gastrostomické sondy během studie k udržení bezpečné hydratace, výživy a podávání léčby, pokud to výzkumník doporučí.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost klinických příznaků nebo příznaků odpovídajících SMA typu 0
  • Podle názoru zkoušejícího nedostatečný přístup k žilní nebo kapilární krvi pro postupy studie
  • Systolický krevní tlak nebo diastolický krevní tlak nebo abnormality srdeční frekvence
  • Přítomnost klinicky významných abnormalit elektrokardiogramu (EKG).
  • Kojenec (nebo osoba kojící kojence) užívající některý z následujících přípravků: jakýkoli inhibitor CYP3A4 užívaný během 2 týdnů (nebo během 5násobku eliminačního poločasu, podle toho, co je delší) před podáním dávky, jakýkoli induktor CYP3A4 užívaný do 4. týdnů (nebo v rámci 5násobku poločasu eliminace, podle toho, co je delší před podáním dávky, a/nebo použití jakýchkoli substrátů pro vytlačování více léčiv a toxinů (MATE) užívaných během 2 týdnů (nebo během 5násobku poločasu eliminace, podle toho, co je déle) před podáním
  • Současné nebo předchozí podávání nusinersenu nebo onasemnogenu abeparvovec
  • Klinicky významné abnormality v laboratorním testu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Risdiplam
Účastníci budou dostávat risdiplam jednou denně po dobu 28 dnů.
Lék: Risdiplam
Účastníci budou dostávat 0,15 mg/kg risdiplamu perorálně jednou denně po dobu 28 dnů.
Ostatní jména:
  • Evrysdi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické koncentrace risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Koncentrace risdiplamu v ustáleném stavu (Css).
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Frakce bez risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Procento účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Procento účastníků s přerušením léčby z důvodu nežádoucích příhod
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. dubna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. května 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení