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Eine Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (PUPFISH)

18. Juni 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine offene Phase-IV-Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit von Risdiplam bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie

Diese Studie wird die Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit von Risdiplam bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) unter 20 Tagen bei der ersten Dosis bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
11

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508
        • UMC Utrecht
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17529
        • Clinic for Special Children.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder weibliches Neugeborenes im Alter von < 20 Tagen bei der ersten Dosis
  • Neugeborene mit genetischer Diagnose von 5q-autosomal-rezessiver SMA oder Neugeborene, die durch Neugeborenenscreening oder Pränataltests als positiv für SMA identifiziert wurden.
  • Gestationsalter gleich oder größer als 37 Wochen
  • Erhalten einer angemessenen Ernährung und Flüssigkeitszufuhr zum Zeitpunkt des Screenings
  • Ausreichend erholt von jeder akuten Krankheit zu Studienbeginn und als gut genug erachtet, um an der Studie teilzunehmen
  • Die Eltern/Betreuer sind bereit, während der Studie die Platzierung einer nasogastrischen, nasojejunalen oder Gastrostomiesonde in Betracht zu ziehen, um eine sichere Hydratation, Ernährung und Behandlungsabgabe aufrechtzuerhalten, wenn dies vom Prüfarzt empfohlen wird.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein von klinischen Symptomen oder Anzeichen, die mit SMA Typ 0 übereinstimmen
  • Nach Ansicht des Prüfarztes unzureichender venöser oder kapillarer Blutzugang für die Studienverfahren
  • Systolischer Blutdruck oder diastolischer Blutdruck oder Herzfrequenzanomalien
  • Vorhandensein klinisch relevanter Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
  • Der Säugling (oder die Person, die den Säugling stillt), die eines der folgenden Arzneimittel einnimmt: einen Inhibitor von CYP3A4, eingenommen innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb des 5-fachen der Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, was länger ist) vor der Verabreichung, einen Induktor von CYP3A4, eingenommen innerhalb von 4 Wochen Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum vor der Dosierung länger ist) und/oder der Verwendung von Multidrug- und Toxin-Extrusions-(MATE)-Substraten, die innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum eintritt) eingenommen wurden länger) vor der Einnahme
  • Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung von Nusinersen oder Onasemnogen-Abeparvovec
  • Klinisch signifikante Anomalien im Labortest

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten 28 Tage lang einmal täglich risdiplam.
Arzneimittel: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten 28 Tage lang einmal täglich 0,15 mg/kg Risdiplam oral.
Andere Namen:
  • Evrysdi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentrationen von Risdiplam
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Risdiplam
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Steady-State-Konzentration (Css) von Risdiplam
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Risdiplam-freie Fraktion
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28
Von Tag 1 bis Tag 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsabbruch aufgrund von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 58 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hoffmann-La Roche

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
26. April 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Mai 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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