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Uno studio per studiare la farmacocinetica e la sicurezza del risdiplam nei neonati con atrofia muscolare spinale (PUPFISH)

18 giugno 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase IV in aperto per studiare la farmacocinetica e la sicurezza del risdiplam nei neonati con atrofia muscolare spinale

Questo studio valuterà la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di risdiplam nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) di età inferiore a 20 giorni alla prima dose.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Belgio, 4000
        • CHR Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508
        • UMC Utrecht
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17529
        • Clinic for Special Children.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonato maschio o femmina di età <20 giorni alla prima dose
  • Neonati con diagnosi genetica di SMA 5q-autosomica recessiva o neonati identificati come positivi per SMA tramite screening neonatale o test prenatale.
  • Età gestazionale uguale o superiore a 37 settimane
  • Ricevere un'adeguata nutrizione e idratazione al momento dello screening
  • Adeguatamente guarito da qualsiasi malattia acuta al basale e considerato abbastanza bene per partecipare allo studio
  • Il genitore/tutore è disposto a prendere in considerazione il posizionamento di un sondino nasogastrico, nasodigiunale o gastrostomico durante lo studio per mantenere l'idratazione, la nutrizione e l'erogazione del trattamento sicure, se raccomandato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di sintomi o segni clinici coerenti con la SMA di tipo 0
  • A giudizio dello sperimentatore, accesso venoso o capillare inadeguato per le procedure dello studio
  • Pressione arteriosa sistolica o pressione arteriosa diastolica o anomalie della frequenza cardiaca
  • Presenza di anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente rilevanti
  • Il neonato (o la persona che lo allatta) assume uno dei seguenti: qualsiasi inibitore del CYP3A4 assunto entro 2 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, a seconda di quale sia il più lungo) prima della somministrazione, qualsiasi induttore del CYP3A4 assunto entro 4 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, a seconda di quale sia il più lungo prima della somministrazione, e/o l'uso di qualsiasi substrato multifarmaco e di estrusione di tossine (MATE) assunto entro 2 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, a seconda di quale sia più a lungo) prima della somministrazione
  • Somministrazione concomitante o precedente di nusinersen o onasemnogene abeparvovec
  • Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Risdiplam
I partecipanti riceveranno risdiplam una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: Risdiplam
I partecipanti riceveranno 0,15 mg/kg di risdiplam per via orale una volta al giorno per 28 giorni.
Altri nomi:
  • Evrysdi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Concentrazione allo stato stazionario (Css) di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Frazione libera di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Percentuale di partecipanti con interruzione del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 aprile 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 maggio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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