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Un estudio para investigar la farmacocinética y la seguridad de Risdiplam en bebés con atrofia muscular espinal (PUPFISH)

18 de junio de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio abierto de fase IV para investigar la farmacocinética y la seguridad de Risdiplam en bebés con atrofia muscular espinal

Este estudio evaluará la farmacocinética (PK) y la seguridad de risdiplam en participantes con atrofia muscular espinal (AME) menores de 20 días de edad en la primera dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
11

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR Citadelle
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17529
        • Clinic for Special Children.
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0372
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508
        • UMC Utrecht
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recién nacido masculino o femenino de <20 días de edad en la primera dosis
  • Recién nacidos con diagnóstico genético de AME autosómica recesiva 5q o recién nacidos identificados como positivos para AME a través de pruebas de detección para recién nacidos o pruebas prenatales.
  • Edad gestacional igual o mayor a 37 semanas
  • Recibir nutrición e hidratación adecuadas en el momento de la selección
  • Adecuadamente recuperado de cualquier enfermedad aguda al inicio del estudio y considerado lo suficientemente bien como para participar en el estudio
  • El padre/cuidador está dispuesto a considerar la colocación de una sonda nasogástrica, nasoyeyunal o de gastrostomía durante el estudio para mantener una hidratación, nutrición y administración del tratamiento seguras, si así lo recomienda el investigador.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de síntomas o signos clínicos compatibles con AME Tipo 0
  • En opinión del investigador, acceso inadecuado de sangre venosa o capilar para los procedimientos del estudio
  • Anomalías en la presión arterial sistólica o diastólica o en la frecuencia cardíaca
  • Presencia de anomalías en el electrocardiograma (ECG) clínicamente relevantes
  • El bebé (o la persona que amamanta al bebé) que toma cualquiera de los siguientes: cualquier inhibidor de CYP3A4 tomado dentro de las 2 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo) antes de la dosificación, cualquier inductor de CYP3A4 tomado dentro de las 4 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo antes de la dosificación, y/o el uso de cualquier sustrato de extrusión de toxinas y fármacos múltiples (MATE) tomado dentro de las 2 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo) más tiempo) antes de la dosificación
  • Administración concomitante o previa de nusinersen u onasemnogene abeparvovec
  • Anomalías clínicamente significativas en las pruebas de laboratorio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Risdiplam
Los participantes recibirán risdiplam una vez al día durante 28 días.
Droga: Risdiplam
Los participantes recibirán 0,15 mg/kg de risdiplam por vía oral una vez al día durante 28 días.
Otros nombres:
  • Evrysdi

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones plasmáticas de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
Desde el día 1 hasta el día 28
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
Desde el día 1 hasta el día 28
Concentración en estado estacionario (Css) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
Desde el día 1 hasta el día 28
Fracción libre de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
Desde el día 1 hasta el día 28
Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
Porcentaje de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
Porcentaje de participantes con interrupción del tratamiento debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Hoffmann-La Roche

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
26 de abril de 2024

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
4 de mayo de 2026

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
4 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
11 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de junio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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