- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05808764
Studie ke zkoumání farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u kojenců se spinální svalovou atrofií (PUPFISH)
13. března 2024 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Fáze IV, otevřená studie ke zkoumání farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u kojenců se spinální svalovou atrofií
Tato studie bude hodnotit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost risdiplamu u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA) mladších 20 dnů při první dávce.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Reference Study ID Number: BN44619 https://forpatients.roche.com/
- Telefonní číslo: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Novorozenec mužského nebo ženského pohlaví ve věku < 20 dnů při první dávce
- Novorozenci s genetickou diagnózou 5q-autozomálně recesivního SMA nebo novorozenci identifikovaní jako pozitivní na SMA prostřednictvím novorozeneckého screeningu nebo prenatálního testování.
- Gestační věk rovný nebo vyšší než 37 týdnů
- Přijímání dostatečné výživy a hydratace v době screeningu
- Přiměřeně se zotavil z jakéhokoli akutního onemocnění na začátku a byl považován za dostatečně dobrý k účasti ve studii
- Rodič/pečovatel je ochoten zvážit umístění nasogastrické, nasojejunální nebo gastrostomické sondy během studie k udržení bezpečné hydratace, výživy a podávání léčby, pokud to výzkumník doporučí.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost klinických příznaků nebo příznaků odpovídajících SMA typu 0
- Podle názoru zkoušejícího nedostatečný přístup k žilní nebo kapilární krvi pro postupy studie
- Systolický krevní tlak nebo diastolický krevní tlak nebo abnormality srdeční frekvence
- Přítomnost klinicky významných abnormalit elektrokardiogramu (EKG).
- Kojenec (nebo osoba kojící kojence) užívající některý z následujících přípravků: jakýkoli inhibitor CYP3A4 užívaný během 2 týdnů (nebo během 5násobku eliminačního poločasu, podle toho, co je delší) před podáním dávky, jakýkoli induktor CYP3A4 užívaný do 4. týdnů (nebo v rámci 5násobku poločasu eliminace, podle toho, co je delší před podáním dávky, a/nebo použití jakýchkoli substrátů pro vytlačování více léčiv a toxinů (MATE) užívaných během 2 týdnů (nebo během 5násobku poločasu eliminace, podle toho, co je déle) před podáním
- Současné nebo předchozí podávání nusinersenu nebo onasemnogenu abeparvovec
- Klinicky významné abnormality v laboratorním testu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Risdiplam
Účastníci budou dostávat risdiplam jednou denně po dobu 28 dnů.
|
Účastníci budou dostávat 0,15 mg/kg risdiplamu perorálně jednou denně po dobu 28 dnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Plazmatické koncentrace risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
|
Od 1. do 28. dne
|
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
|
Od 1. do 28. dne
|
Koncentrace risdiplamu v ustáleném stavu (Css).
Časové okno: Od 1. do 28. dne
|
Od 1. do 28. dne
|
Frakce bez risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
|
Od 1. do 28. dne
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
|
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
|
Procento účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
|
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
|
Procento účastníků s přerušením léčby z důvodu nežádoucích příhod
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
|
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
15. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. srpna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
11. dubna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Svalová atrofie
- Atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Fyziologické účinky léků
- Agenti periferního nervového systému
- Neuromuskulární látky
- Risdiplam
Další identifikační čísla studie
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org).
Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Risdiplam
-
Hoffmann-La RocheNábor
-
Hoffmann-La RocheDokončeno
-
Hoffmann-La RocheNábor
-
Clinic for Special ChildrenGenentech, Inc.Aktivní, ne náborSpinální svalová atrofieSpojené státy
-
Hoffmann-La RocheAktivní, ne náborSvalová atrofie, SpinálníSpojené státy, Belgie, Brazílie, Ruská Federace, Austrálie, Tchaj-wan, Polsko
-
Hoffmann-La RocheDokončenoSvalová atrofie, SpinálníBelgie, Spojené státy, Čína, Španělsko, Japonsko, Francie, Brazílie, Chorvatsko, Itálie, Ruská Federace, Saudská arábie, Srbsko, Švýcarsko, Krocan, Ukrajina, Polsko
-
Genentech, Inc.NáborSpinální svalová atrofieSpojené státy, Portoriko
-
Genentech, Inc.Schváleno pro marketingSvalová atrofie, SpinálníSpojené státy
-
Bakri ElsheikhGenentech, Inc.NáborSpinální svalová atrofieSpojené státy
-
Hoffmann-La RocheDokončeno