Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u kojenců se spinální svalovou atrofií (PUPFISH)

13. března 2024 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze IV, otevřená studie ke zkoumání farmakokinetiky a bezpečnosti risdiplamu u kojenců se spinální svalovou atrofií

Tato studie bude hodnotit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost risdiplamu u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA) mladších 20 dnů při první dávce.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Novorozenec mužského nebo ženského pohlaví ve věku < 20 dnů při první dávce
  • Novorozenci s genetickou diagnózou 5q-autozomálně recesivního SMA nebo novorozenci identifikovaní jako pozitivní na SMA prostřednictvím novorozeneckého screeningu nebo prenatálního testování.
  • Gestační věk rovný nebo vyšší než 37 týdnů
  • Přijímání dostatečné výživy a hydratace v době screeningu
  • Přiměřeně se zotavil z jakéhokoli akutního onemocnění na začátku a byl považován za dostatečně dobrý k účasti ve studii
  • Rodič/pečovatel je ochoten zvážit umístění nasogastrické, nasojejunální nebo gastrostomické sondy během studie k udržení bezpečné hydratace, výživy a podávání léčby, pokud to výzkumník doporučí.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost klinických příznaků nebo příznaků odpovídajících SMA typu 0
  • Podle názoru zkoušejícího nedostatečný přístup k žilní nebo kapilární krvi pro postupy studie
  • Systolický krevní tlak nebo diastolický krevní tlak nebo abnormality srdeční frekvence
  • Přítomnost klinicky významných abnormalit elektrokardiogramu (EKG).
  • Kojenec (nebo osoba kojící kojence) užívající některý z následujících přípravků: jakýkoli inhibitor CYP3A4 užívaný během 2 týdnů (nebo během 5násobku eliminačního poločasu, podle toho, co je delší) před podáním dávky, jakýkoli induktor CYP3A4 užívaný do 4. týdnů (nebo v rámci 5násobku poločasu eliminace, podle toho, co je delší před podáním dávky, a/nebo použití jakýchkoli substrátů pro vytlačování více léčiv a toxinů (MATE) užívaných během 2 týdnů (nebo během 5násobku poločasu eliminace, podle toho, co je déle) před podáním
  • Současné nebo předchozí podávání nusinersenu nebo onasemnogenu abeparvovec
  • Klinicky významné abnormality v laboratorním testu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Risdiplam
Účastníci budou dostávat risdiplam jednou denně po dobu 28 dnů.
Účastníci budou dostávat 0,15 mg/kg risdiplamu perorálně jednou denně po dobu 28 dnů.
Ostatní jména:
  • Evrysdi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické koncentrace risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Koncentrace risdiplamu v ustáleném stavu (Css).
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Frakce bez risdiplamu
Časové okno: Od 1. do 28. dne
Od 1. do 28. dne
Procento účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Procento účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Procento účastníků s přerušením léčby z důvodu nežádoucích příhod
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby (až 58 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Risdiplam

3
Předplatit