Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti intracystické TARA-002 pro léčbu lymfatických malformací u účastníků ve věku 6 měsíců až méně než 18 let (STARBORN-1)

20. srpna 2026 aktualizováno: Protara Therapeutics

Otevřená studie fáze 2a/b s jedním ramenem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intracystického podávání TARA-002 u účastníků ve věku od 6 měsíců do méně než 18 let pro léčbu makrocystických a smíšených cystických lymfatických malformací

Toto je jednoramenná otevřená studie fáze 2a/b k vyhodnocení bezpečnosti, reaktogenity a účinnosti intracystické injekce TARA-002 u účastníků ve věku od 6 měsíců do méně než 18 let pro léčbu makrocystických a smíšených cystických lymfatických malformací. Fáze 2a bezpečnostní úvodní studie deeskalace věku je navržena tak, aby stanovila bezpečnost TARA-002 u starších účastníků ve věku 6 let až méně než 18 let, než se přistoupí k mladším účastníkům ve věku 2 roky až méně než 6 let, poté 6 měsíců do méně než 2 roky. Fáze 2b je rozšiřující studie, ve které bude registrace účastníků zahájena poté, co byla v každé kohortě stanovena bezpečnost během úvodní bezpečnostní studie fáze 2a. Každý účastník dostane až 4 injekce TARA-002 s odstupem přibližně 6 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
38

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
    • New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Staženo
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Staženo
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští nebo ženský účastníci ve věku 6 měsíců až méně než 18 let v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu
  • Účastníci, jejichž rodič/LAR(é) dali dobrovolně písemný souhlas, a účastníci, kteří souhlas poskytli (pokud je to relevantní) poté, co jim byla studie vysvětlena
  • Účastníci s makrocystickou LM nebo smíšenou cystickou LM (≥ 50 % makrocystických onemocnění měřeno objemově) hlavy/krku/mediastina podle kritérií ISSVA 2018 (ISSVA 2018) měřeno pomocí zobrazení LM při screeningu k potvrzení diagnózy po centrální kontrole makrocystické nebo smíšené cystické LM
  • Účastníci, kteří možná podstoupili chirurgickou nebo skleroterapii své LM, ale ne do šesti měsíců od podpisu formuláře souhlasu/souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na penicilin
  • Cévní nádory nebo kombinované cévní malformace
  • Mikrocystická LM nebo smíšená cystická LM s převládajícími mikrocystickými rysy
  • LM orbity (orbitální LM) jako cílová cysta

Pro více informací o kritériích způsobilosti kontaktujte sponzora.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TARA-002
TARA-002 je lyofilizovaný biologický přípravek pro injekci obsahující buňky kmene Streptococcus pyogenes (skupina A, typ 3) Su ošetřené benzylpenicilinem.
Biologický: TARA-002
Všichni účastníci dostanou až 4 intracystické injekce s odstupem přibližně 6 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků s klinickým úspěchem po jednom léčebném cyklu TARA-002
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Procento účastníků s vyžádanými lokálními a systémovými reakcemi
Časové okno: 14 dní (2 týdny) po každé injekci
14 dní (2 týdny) po každé injekci
Bezpečnost: Procento účastníků s nevyžádanými nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Bezpečnost: Procento účastníků se SAE, AE zvláštního zájmu, AE vedoucí k předčasnému přerušení studijní intervence, AE vedoucí k ukončení studie, AE s následkem smrti a MAAE
Časové okno: Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Trvalá odezva: Podíl účastníků s klinickým úspěchem po jednom léčebném cyklu TARA-002 hodnocený 8 týdnů po poslední injekci a udržovaný klinický úspěch 32 týdnů po poslední injekci
Časové okno: 32 týdnů po poslední injekci
32 týdnů po poslední injekci
Klinický úspěch podle typu LM: Podíl účastníků s makrocystickou LM nebo smíšenou cystickou LM s klinickým úspěchem po jednom léčebném cyklu TARA-002
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci
Hodnocení zkoušejícího: Podíl účastníků, kteří podle hodnocení zkoušejícího prokázali klinické zlepšení po jednom léčebném cyklu TARA-002 ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci
Kvalita života: Změna v hodnocení kvality života na základě Pediatrického inventáře kvality života (PedsQL) a vizuální analogové škály (VAS) pro bolest po jednom léčebném cyklu TARA-002
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Protara Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TARA-002-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení