Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af intracystisk TARA-002 til behandling af lymfatiske misdannelser hos deltagere fra 6 måneder til under 18 år (STARBORN-1)

20. august 2026 opdateret af: Protara Therapeutics

Et fase 2a/b enkeltarms åbent label-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​intracystisk administration af TARA-002 hos deltagere mellem 6 måneder og under 18 år til behandling af makrocystiske og blandede cystiske lymfemisdannelser

Dette er et fase 2a/b enkeltarmet åbent studie for at evaluere sikkerheden, reaktogeniciteten og effektiviteten af ​​intracystisk injektion af TARA-002 hos deltagere fra 6 måneder til under 18 år til behandling af makrocystiske og blandede cystiske lymfemisdannelser. Fase 2a sikkerhedsindledende, aldersdeeskaleringsstudie er designet til at fastslå sikkerheden af ​​TARA-002 hos ældre deltagere 6 år til mindre end 18 år, før de fortsætter til yngre deltagere 2 år til mindre end 6 år, derefter 6 måneder til mindre end 2 år. Fase 2b er et ekspansionsstudie, hvor tilmelding af deltagere vil blive påbegyndt, efter at sikkerheden er blevet etableret i hver kohorte under fase 2a sikkerheds lead-in studiet. Hver deltager vil modtage op til 4 injektioner af TARA-002 med ca. 6 ugers mellemrum.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
38

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Trukket tilbage
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Trukket tilbage
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere 6 måneder til under 18 år på tidspunktet for informeret samtykke/samtykkeformular blev underskrevet
  • Deltagere, hvis forældre/LAR(e) frivilligt har givet skriftligt samtykke, og deltagere, der har givet samtykke (hvis relevant), efter undersøgelsen er blevet forklaret for dem
  • Deltagere med makrocystisk LM eller blandet cystisk LM (≥ 50 % makrocystisk sygdom målt i volumen) af hoved/hals/mediastinum i henhold til ISSVA 2018-kriterierne (ISSVA 2018) målt via LM-billeddannelse ved screening for at bekræfte, efter central gennemgang, diagnosen af makrocystisk eller blandet cystisk LM
  • Deltagere, der kan have fået kirurgisk eller scleroterapi behandling for deres LM, men ikke inden for seks måneder efter, at samtykke/samtykkeformularen er underskrevet

Ekskluderingskriterier:

  • Penicillinallergi
  • Vaskulære tumorer eller kombinerede vaskulære misdannelser
  • Mikrocystisk LM eller blandet cystisk LM med overvejende mikrocystiske træk
  • LM'er af kredsløbet (orbital LM) som målcyste

For mere information om berettigelseskriterier, kontakt venligst sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TARA-002
TARA-002 er et frysetørret biologisk præparat til injektion indeholdende celler af Streptococcus pyogenes (Gruppe A, type 3) Su-stamme behandlet med benzylpenicillin.
Biologisk: TARA-002
Alle deltagere vil modtage op til 4 intracystiske injektioner med ca. 6 ugers mellemrum.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med klinisk succes efter én behandlingscyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uger efter sidste indsprøjtning
8 uger efter sidste indsprøjtning

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med anmodet lokalitet og systemiske reaktioner
Tidsramme: 14 dage (2 uger) efter hver injektion
14 dage (2 uger) efter hver injektion
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med uopfordrede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med SAE'er, AE'er af særlig interesse, AE'er, der fører til for tidlig afbrydelse af undersøgelsesintervention, AE'er, der fører til tilbagetrækning fra undersøgelsen, AE'er med dødsfald og MAAE'er
Tidsramme: Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Holdbar respons: Andel af deltagere med klinisk succes efter én behandlingscyklus af TARA-002 vurderet 8 uger efter sidste injektion og opretholdt klinisk succes 32 uger efter sidste injektion
Tidsramme: 32 uger efter sidste injektion
32 uger efter sidste injektion
Klinisk succes efter LM-type: Andel af deltagere med makrocystisk LM eller blandet cystisk LM med klinisk succes efter én behandlingscyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uger efter sidste indsprøjtning
8 uger efter sidste indsprøjtning
Investigator-vurdering: Andel af deltagere, der viser klinisk forbedring, som vurderet af investigator, efter én behandlingscyklus med TARA-002 sammenlignet med baseline
Tidsramme: 8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion
8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion
Livskvalitet: Ændring i livskvalitetsvurdering baseret på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) og Visual Analog Scale (VAS) for Pain efter én behandlingscyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion
8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Protara Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TARA-002-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger