Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti intracystické TARA-002 pro léčbu lymfatických malformací u účastníků ve věku 6 měsíců až méně než 18 let (STARBORN-1)

20. srpna 2026 aktualizováno: Protara Therapeutics

Otevřená studie fáze 2a/b s jedním ramenem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intracystického podávání TARA-002 u účastníků ve věku od 6 měsíců do méně než 18 let pro léčbu makrocystických a smíšených cystických lymfatických malformací

Toto je jednoramenná otevřená studie fáze 2a/b k vyhodnocení bezpečnosti, reaktogenity a účinnosti intracystické injekce TARA-002 u účastníků ve věku od 6 měsíců do méně než 18 let pro léčbu makrocystických a smíšených cystických lymfatických malformací. Fáze 2a bezpečnostní úvodní studie deeskalace věku je navržena tak, aby stanovila bezpečnost TARA-002 u starších účastníků ve věku 6 let až méně než 18 let, než se přistoupí k mladším účastníkům ve věku 2 roky až méně než 6 let, poté 6 měsíců do méně než 2 roky. Fáze 2b je rozšiřující studie, ve které bude registrace účastníků zahájena poté, co byla v každé kohortě stanovena bezpečnost během úvodní bezpečnostní studie fáze 2a. Každý účastník dostane až 4 injekce TARA-002 s odstupem přibližně 6 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

38

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
    • New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Staženo
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Staženo
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští nebo ženský účastníci ve věku 6 měsíců až méně než 18 let v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu
  • Účastníci, jejichž rodič/LAR(é) dali dobrovolně písemný souhlas, a účastníci, kteří souhlas poskytli (pokud je to relevantní) poté, co jim byla studie vysvětlena
  • Účastníci s makrocystickou LM nebo smíšenou cystickou LM (≥ 50 % makrocystických onemocnění měřeno objemově) hlavy/krku/mediastina podle kritérií ISSVA 2018 (ISSVA 2018) měřeno pomocí zobrazení LM při screeningu k potvrzení diagnózy po centrální kontrole makrocystické nebo smíšené cystické LM
  • Účastníci, kteří možná podstoupili chirurgickou nebo skleroterapii své LM, ale ne do šesti měsíců od podpisu formuláře souhlasu/souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na penicilin
  • Cévní nádory nebo kombinované cévní malformace
  • Mikrocystická LM nebo smíšená cystická LM s převládajícími mikrocystickými rysy
  • LM orbity (orbitální LM) jako cílová cysta

Pro více informací o kritériích způsobilosti kontaktujte sponzora.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TARA-002
TARA-002 je lyofilizovaný biologický přípravek pro injekci obsahující buňky kmene Streptococcus pyogenes (skupina A, typ 3) Su ošetřené benzylpenicilinem.
Biologický: TARA-002
Všichni účastníci dostanou až 4 intracystické injekce s odstupem přibližně 6 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků s klinickým úspěchem po jednom léčebném cyklu TARA-002
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Procento účastníků s vyžádanými lokálními a systémovými reakcemi
Časové okno: 14 dní (2 týdny) po každé injekci
14 dní (2 týdny) po každé injekci
Bezpečnost: Procento účastníků s nevyžádanými nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Bezpečnost: Procento účastníků se SAE, AE zvláštního zájmu, AE vedoucí k předčasnému přerušení studijní intervence, AE vedoucí k ukončení studie, AE s následkem smrti a MAAE
Časové okno: Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Po dokončení studie (přibližně 32 týdnů po poslední injekci)
Trvalá odezva: Podíl účastníků s klinickým úspěchem po jednom léčebném cyklu TARA-002 hodnocený 8 týdnů po poslední injekci a udržovaný klinický úspěch 32 týdnů po poslední injekci
Časové okno: 32 týdnů po poslední injekci
32 týdnů po poslední injekci
Klinický úspěch podle typu LM: Podíl účastníků s makrocystickou LM nebo smíšenou cystickou LM s klinickým úspěchem po jednom léčebném cyklu TARA-002
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci
Hodnocení zkoušejícího: Podíl účastníků, kteří podle hodnocení zkoušejícího prokázali klinické zlepšení po jednom léčebném cyklu TARA-002 ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci
Kvalita života: Změna v hodnocení kvality života na základě Pediatrického inventáře kvality života (PedsQL) a vizuální analogové škály (VAS) pro bolest po jednom léčebném cyklu TARA-002
Časové okno: 8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci
8 týdnů po poslední injekci a 32 týdnů po poslední injekci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protara Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TARA-002-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit