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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di TARA-002 intracistico per il trattamento delle malformazioni linfatiche nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni (STARBORN-1)

20 agosto 2026 aggiornato da: Protara Therapeutics

Uno studio in aperto di fase 2a/b a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intracistica di TARA-002 in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni per il trattamento delle malformazioni linfatiche macrocistiche e miste

Questo è uno studio in aperto di fase 2a/b a braccio singolo per valutare la sicurezza, la reattogenicità e l'efficacia dell'iniezione intracistica di TARA-002 nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni per il trattamento delle malformazioni linfatiche cistiche macrocistiche e miste. Lo studio introduttivo sulla sicurezza di fase 2a, riduzione dell'età è progettato per stabilire la sicurezza di TARA-002 nei partecipanti più anziani da 6 anni a meno di 18 anni prima di procedere con i partecipanti più giovani da 2 anni a meno di 6 anni, quindi da 6 mesi a meno di 2 anni. La Fase 2b è uno studio di espansione in cui l'arruolamento dei partecipanti verrà avviato dopo che la sicurezza è stata stabilita in ciascuna coorte durante lo studio introduttivo sulla sicurezza di Fase 2a. Ogni partecipante riceverà fino a 4 iniezioni di TARA-002 distanziate di circa 6 settimane l'una dall'altra.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
38

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Ritirato
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Ritirato
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato/assenso
  • Partecipanti i cui genitori/LAR hanno volontariamente dato il consenso scritto e partecipanti che hanno fornito il consenso (se applicabile) dopo che lo studio è stato spiegato loro
  • Partecipanti con LM macrocistica o LM cistica mista (malattia macrocistica ≥ 50% misurata in volume) della testa/collo/mediastino secondo i criteri ISSVA 2018 (ISSVA 2018) misurata mediante imaging della LM allo Screening per confermare, dopo revisione centrale, la diagnosi di LM cistica macrocistica o mista
  • Partecipanti che potrebbero aver subito un trattamento chirurgico o scleroterapico per la loro LM, ma non entro sei mesi dalla firma del modulo di consenso/assenso

Criteri di esclusione:

  • Allergia alla penicillina
  • Tumori vascolari o malformazioni vascolari combinate
  • LM microcistico o LM cistico misto con caratteristiche microcistiche predominanti
  • LM dell'orbita (LM orbitale) come cisti target

Per ulteriori informazioni sui criteri di ammissibilità, si prega di contattare lo sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TARA-002
TARA-002 è un preparato biologico liofilizzato per iniezione contenente cellule di Streptococcus pyogenes (Gruppo A, tipo 3) ceppo Su trattato con benzilpenicillina.
Biologico: TARA-002
Tutti i partecipanti riceveranno fino a 4 iniezioni intracistiche distanziate di circa 6 settimane l'una dall'altra.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con successo clinico dopo un ciclo di trattamento di TARA-002
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: percentuale di partecipanti con sito locale sollecitato e reazioni sistemiche
Lasso di tempo: 14 giorni (2 settimane) dopo ogni iniezione
14 giorni (2 settimane) dopo ogni iniezione
Sicurezza: percentuale di partecipanti con eventi avversi non richiesti (EA)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Sicurezza: percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi, eventi avversi di particolare interesse, eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura dell'intervento dello studio, eventi avversi che hanno portato al ritiro dallo studio, eventi avversi con esito fatale e MAAE
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Risposta duratura: percentuale di partecipanti con successo clinico dopo un ciclo di trattamento di TARA-002 valutato a 8 settimane dopo l'ultima iniezione e mantenuto il successo clinico a 32 settimane dopo l'ultima iniezione
Lasso di tempo: 32 settimane dopo l'ultima iniezione
32 settimane dopo l'ultima iniezione
Successo clinico per tipo di LM: percentuale di partecipanti con LM macrocistica o LM cistica mista con successo clinico dopo un ciclo di trattamento di TARA-002
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione
Valutazione dello sperimentatore: percentuale di partecipanti che dimostrano un miglioramento clinico, come valutato dallo sperimentatore, dopo un ciclo di trattamento con TARA-002 rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione
Qualità della vita: variazione della valutazione della qualità della vita basata sul Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) e sulla Visual Analog Scale (VAS) per il dolore dopo un ciclo di trattamento con TARA-002
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Protara Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TARA-002-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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