Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Užitečnost diagnostiky PCD pro zlepšení klinické péče (PCD)

19. září 2025 aktualizováno: Connecticut Children's Medical Center

Klinická studie ke shromáždění údajů o užitečnosti testů, které se používají k diagnostice primární ciliární dyskineze (PCD)

Tato průřezová a longitudinální observační studie má shromáždit údaje o užitečnosti testů, které se používají k diagnostice primární ciliární dyskineze (PCD). K dispozici je nové testování, nazývané testování nazálního oxidu dusnatého, které neinvazivně měří hladiny oxidu dusnatého v dutině dutin. Jedinci s PCD mají charakteristicky nízké hladiny, ale toto testování nemá rozsáhlé údaje z každodenní klinické praxe. Cílem tohoto návrhu je zlepšit diagnostický přístup k dětem a dospělým s klinickými obavami o primární ciliární dyskinezi (PCD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je observační studie ke shromažďování údajů o užitečnosti testů, které se používají k diagnostice primární ciliární dyskineze (PCD). Výběr účastníků bude na základě doporučení pro zvážení klinického podezření na PCD. Účastníci budou identifikováni plicními poskytovateli, kteří zvažují testování PCD na základě klinických příznaků účastníka. Tito poskytovatelé pak požádají o zařazení do studie na základě klinických úvah pro diagnózu PCD. Účastníci budou souhlasit v době testování na plicním oddělení. Do studie bude zařazen každý pacient doporučený klinickým lékařem kvůli obavám z PCD, včetně těch, kterým byla odeslána genetika PCD nebo byla provedena ciliární biopsie. Kromě toho každý účastník, který je doporučen k testování nazálního oxidu dusnatého a splňuje kritéria pro zařazení a vyloučení pro toto testování, bude také muset poskytnout informovaný souhlas a být zapsán do registru Nasal NO REDCap. Toto zařízení není v současné době schváleno FDA ani certifikováno CLIA pro diagnostické testování PCD, a proto odesílající lékaři budou informováni, že výsledky tohoto testu by neměly ovlivnit klinické rozhodování ohledně diagnózy PCD. Existuje však stále více důkazů o tom, že toto testování je užitečné jako neinvazivní screeningový nástroj PCD, a jsou zapotřebí další údaje z obecné pediatrické plicní populace.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílová populace je ve věku 2 a více let. Výběr účastníků bude na základě doporučení pro zvážení klinického podezření na PCD. Účastníci budou identifikováni plicními poskytovateli, kteří zvažují testování PCD na základě klinických příznaků účastníka. Tito poskytovatelé se pak odkážou na zařazení do studie na základě klinických úvah pro diagnózu PCD.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 2 roky
  • Musí mít dva z následujících bodů klinické anamnézy:
  • Dýchací potíže novorozenců
  • Chronická nazální kongesce/výtok z nosu
  • Chronický kašel
  • Situs/lateralita defekty
  • Bronchiektázie
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas rodiče/opatrovníka a osla

Kritéria vyloučení:

  • Nedávná anamnéza operace dutin nebo krvavý nos za poslední týden
  • Věk < 2 roky
  • Neschopnost tolerovat sondu v nose
  • Sinusitida nebo jiná respirační exacerbace, která je v současné době léčena antibiotiky
  • Přijati do nemocnice pro respirační exacerbaci (stav hospitalizace)
  • Neschopnost porozumět požadavkům studie nebo neochota poskytnout písemný informovaný souhlas (jak je doloženo podpisem na dokumentu informovaného souhlasu schváleného IRB)
  • Jakýkoli jiný důvod, pro který se výzkumníci studie domnívají, že pacient není vhodným kandidátem pro dokončení testování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Nosní oxid dusnatý
Účastníci, kteří jsou doporučeni svým lékařem k testování nazálního NO a splňují kritéria pro zařazení a vyloučení, podstoupí testování. Klinické informace týkající se předchozího diagnostického testování budou shromážděny v době registrace. Účastníci, kteří mají potvrzenou diagnózu PCD genetikou nebo ciliární biopsií v době vstupu do studie
Přístroj: Nosní testování oxidu dusnatého
Sběr již provedených klinických dat a testování nNO
Ostatní jména:
  • nNO testování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vytvoření registru Nasal NO REDCap
Časové okno: 2-3 roky
Založit výzkumný registr, který bude charakterizovat rysy jedinců, kteří podstoupí diagnostické testování PCD v Connecticut Children's Medical Center a UCONN.
2-3 roky
Hodnocení užitečnosti diagnostického testování PCD
Časové okno: 2-3 roky
Vyhodnotit užitečnost diagnostického testování PCD, včetně potenciálního použití nazálního oxidu dusnatého ve srovnání s genetickým testováním a ciliární biopsií, v plicní praxi v Connecticut Children's Medical Center a UCONN.
2-3 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Upřesnění a vylepšení diagnostického testování PCD
Časové okno: 1-2 roky
Upřesnit a zlepšit současné diagnostické procesy pro diagnostiku PCD v CCMC pomocí informací shromážděných z výzkumného registru vytvořeného prostřednictvím primárních cílů 1 a 2.
1-2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Connecticut Children's Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
UConn Health

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Melanie S Collins, MD, Connecticut Children's Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 23-052-CCMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení