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Utilità della diagnostica PCD per migliorare l'assistenza clinica (PCD)

19 settembre 2025 aggiornato da: Connecticut Children's Medical Center

Uno studio clinico per raccogliere dati sull'utilità dei test utilizzati per fare una diagnosi di discinesia ciliare primaria (PCD)

Questo studio osservazionale trasversale e longitudinale ha lo scopo di raccogliere dati sull'utilità dei test utilizzati per formulare una diagnosi di discinesia ciliare primaria (PCD). Sono disponibili nuovi test, chiamati test dell'ossido nitrico nasale, che misurano in modo non invasivo i livelli di ossido nitrico nella cavità del seno. Gli individui con PCD hanno tipicamente bassi livelli, ma questo test non dispone di dati estesi dalla pratica clinica quotidiana. L'obiettivo di questa proposta è migliorare l'approccio diagnostico a bambini e adulti con preoccupazioni cliniche per la discinesia ciliare primaria (PCD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale per raccogliere dati sull'utilità dei test che vengono utilizzati per fare una diagnosi di discinesia ciliare primaria (PCD). La selezione dei partecipanti avverrà su base di rinvio per la considerazione di un sospetto clinico per PCD. I partecipanti saranno identificati da fornitori polmonari che prendono in considerazione il test per PCD in base ai sintomi clinici del partecipante. Questi fornitori faranno quindi riferimento per l'arruolamento nello studio sulla base delle considerazioni cliniche per una diagnosi di PCD. I partecipanti saranno acconsentiti durante il periodo di test presso il dipartimento polmonare. Verrà arruolato nello studio qualsiasi paziente indirizzato da un medico per problemi di PCD, compresi quelli a cui è stata inviata la genetica della PCD o che è stata eseguita una biopsia ciliare. Inoltre, qualsiasi partecipante che viene indirizzato al test dell'ossido nitrico nasale e soddisfa i criteri di inclusione ed esclusione per questo test, dovrà anche fornire il consenso informato ed essere iscritto al registro Nasal NO REDCap. Questa apparecchiatura non è attualmente approvata dalla FDA o certificata CLIA per i test diagnostici PCD e pertanto i medici di riferimento saranno informati che i risultati di questo test non dovrebbero influenzare il processo decisionale clinico in merito alla diagnosi di PCD. Tuttavia, vi sono prove crescenti che questo test ha utilità come strumento di screening non invasivo per PCD e sono necessari dati continui dalla popolazione polmonare pediatrica generale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione target è quella dai 2 anni in su. La selezione dei partecipanti avverrà su base referral per la considerazione di un sospetto clinico di PCD. I partecipanti saranno identificati dai fornitori di pneumologia che prendono in considerazione i test per la PCD in base ai sintomi clinici del partecipante. Questi fornitori faranno quindi riferimento per l'arruolamento nello studio sulla base delle considerazioni cliniche per una diagnosi di PCD.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 2 anni
  • Deve avere due dei seguenti punti di storia clinica:
  • Distress respiratorio neonatale
  • Congestione nasale cronica/naso che cola
  • Tosse cronica
  • Difetti di sede/lateralità
  • Bronchiectasie
  • Capacità di fornire il consenso informato o il consenso del genitore/tutore e ass

Criteri di esclusione:

  • Storia recente di chirurgia sinusale o naso sanguinante nell'ultima settimana
  • Età < 2 anni
  • Incapacità di tollerare la sonda nel naso
  • Sinusite o altra esacerbazione respiratoria attualmente in trattamento con antibiotici
  • Ricoverato in ospedale per riacutizzazione respiratoria (stato di ricovero)
  • Incapacità di comprendere i requisiti dello studio o non essere disposti a fornire il consenso informato scritto (come evidenziato dalla firma su un documento di consenso informato approvato dall'IRB)
  • Qualsiasi altro motivo per cui i ricercatori dello studio ritengono che il paziente non sia un buon candidato per completare il test

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Ossido nitrico nasale
I partecipanti che vengono indirizzati dal proprio medico per il test nasale sull'NO e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione verranno sottoposti a test. Le informazioni cliniche relative ai test diagnostici precedenti verranno raccolte al momento dell'arruolamento. Partecipanti che hanno una diagnosi confermata di PCD mediante genetica o biopsia ciliare al momento dell'ingresso nello studio
Dispositivo: Test dell'ossido nitrico nasale
Raccolta di dati clinici già eseguiti e test nNO
Altri nomi:
  • nNESSUN test

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Creazione del registro Nasal NO REDCap
Lasso di tempo: 2-3 anni
Istituire un registro di ricerca per caratterizzare le caratteristiche delle persone sottoposte a test diagnostici PCD presso il Connecticut Children's Medical Center e UCONN.
2-3 anni
Valutazione dell'utilità dei test diagnostici PCD
Lasso di tempo: 2-3 anni
Per valutare l'utilità dei test diagnostici PCD, compreso il potenziale uso di ossido nitrico nasale rispetto ai test genetici e alla biopsia ciliare, nella pratica polmonare presso il Connecticut Children's Medical Center e UCONN.
2-3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Perfezionamento e miglioramento dei test diagnostici PCD
Lasso di tempo: 1-2 anni
Perfezionare e migliorare gli attuali processi diagnostici per la diagnosi di PCD presso il CCMC utilizzando le informazioni raccolte dal registro di ricerca istituito attraverso gli obiettivi primari 1 e 2.
1-2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Connecticut Children's Medical Center

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
UConn Health

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Melanie S Collins, MD, Connecticut Children's Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 23-052-CCMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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