Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ferroptózy u SF3B1-mutovaných myelodysplastických syndromů (FerMDS) (FerMDS)

18. března 2025 aktualizováno: University Hospital, Bordeaux
Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou klonální onemocnění hematopoetických kmenových buněk (HSC) charakterizované dysplastickou a neefektivní hematopoézou související s nadměrnou smrtí progenitorových buněk. Ferroptóza je nedávno popsaný mechanismus buněčné smrti a domníváme se, že by mohla být hlavním hráčem v patofyziologii MDS, podílí se na buněčné smrti, která charakterizuje tato onemocnění a přispívá k cytopeniím. Cílem studie je prokázat, že existuje významná aktivace tohoto fenoménu u pacientů s MDS ve srovnání s populací subjektů bez MDS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou hematologické malignity charakterizované poruchou tvorby krevních buněk. Jejich patofyziologie zůstává nedostatečně objasněna, ale nadměrná smrt progenitorových buněk je považována za klíčový mechanismus přispívající ke vzniku cytopenie. Dále je známo, že existují abnormality metabolismu železa u MDS, zejména u pacientů s prstencovými sideroblasty a mutací SF3B1. Klasická terapeutická strategie u MDS spoléhá na symptomatickou léčbu cytopenií (transfuze, růstové faktory) spojených s demetylačními látkami ve vysoce rizikových formách. Bohužel tato léčba pouze stabilizuje onemocnění a pouze alogenní transplantace kostní dřeně (vyhrazená omezenému počtu pacientů) může pacienty vyléčit. Proto existuje naléhavá potřeba identifikovat nové terapeutické cíle u těchto onemocnění.

Nadměrná aktivace apoptózy byla u MDS prokázána již dlouhou dobu. K jejich patofyziologii by však mohly přispět i jiné cesty buněčné smrti. Mezi nimi se zdá být slibným kandidátem ferroptóza, proces buněčné smrti spuštěný akumulací volného železa v buňce.

Projekt je navržen ke studiu ferroptózy u pacientů s MDS s mutantem SF3B1. Při diagnóze bude odebrán další vzorek kostní dřeně. Ferroptóza bude analyzována pomocí průtokové cytometrie (značení peroxidovaných lipidů pomocí C11-BODIPY). Procento buněk ve ferroptóze bude porovnáno mezi pacienty s MDS s mutantem SF3B1 a kontrolními pacienty (pacienti hodnoceni na monoklonální gamapatii neznámého významu-MGUS). Přítomnost přebytku ferroptózy u pacientů s MDS s mutantem SF3B1 bude korelována s klinicko-biologickými parametry. Nebude prováděna žádná následná kontrola.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro všechny :

  • Pacienti v zákonném věku (věk ≥ 18 let)
  • Subjekty přidružené k systému sociálního zabezpečení nebo z něj čerpající
  • Volný, písemný a informovaný souhlas podepsaný účastníkem a zkoušejícím

Pro pacienty s MDS:

  • Odběr vzorků při diagnóze u pacientů s MDS (kritéria WHO 2016)
  • Přítomnost prstencových sideroblastů na nátěru kostní dřeně

Pro pacienty s MGUS:

- Odběr vzorků jako součást průzkumu monoklonální gamapatie neurčitého významu (MGUS) pro kontroly (kritéria WHO 2016).

Kritéria vyloučení:

Pro všechny

  • Pacient dostal transfuzi červených krvinek do 120 dnů před odběrem
  • Pacienti léčení hematopoetickými růstovými faktory (EPO, TPO, G-CSF) do 30 dnů před odběrem
  • Pacienti se stavy, které ovlivňují systémový metabolismus železa: hemochromatóza, Gaucherova choroba, ferroportinová choroba, porphyria cutanea tarda
  • Osoba, na kterou se vztahuje opatření právní ochrany (právní ochrana, opatrovnictví nebo opatrovnictví)
  • Osoba zbavená svobody soudním nebo správním rozhodnutím
  • Osoba, která není schopna dát souhlas
  • Subjekt, který je ve vylučovacím období po jiné studii nebo který se účastnil jiné intervenční lékové studie do 30 dnů před vstupem do protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Mutanti SF3B1, pacienti s myelodysplastickým syndromem (MDS)
Pacienti s diagnózou MDS nesoucí myelodysplastický novotvar spojený se somatickou mutací SF3B1 s prstencovými sideroblasty
Biologický: Biologický odběr vzorků
Postup bude sestávat z dalšího vzorku kostní dřeně a vzorku krve
Aktivní komparátor: Monoklonální gamapatie pacientů s neznámým významem (MGUS)
Pacienti s MGUS, označovaní jako normální kontroly kostní dřeně
Biologický: Biologický odběr vzorků
Postup bude sestávat z dalšího vzorku kostní dřeně a vzorku krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento buněk podstupujících ferroptózu u pacientů s MDS s mutantem SF3B1 ve srovnání s pacienty s MGUS
Časové okno: Na základní linii
Průměrné hodnoty podílu feroptózových buněk budou porovnány mezi rameny pomocí srovnávacích statistických metod (Studentův t test, Studentův test pro nestejné rozptyly nebo Wilcoxonův test)
Na základní linii

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento buněk podstupujících ferroptózu v různých subpopulacích kostní dřeně (kmenové buňky, progenitory a erytroidní a myeloidní prekurzory v různých stádiích diferenciace) pacientů s MDS s mutantem SF3B1
Časové okno: Na základní linii
Průměrné hodnoty podílu feroptózových buněk mezi různými subpopulacemi kostní dřeně budou porovnány mezi rameny pomocí srovnávacích statistických metod (Studentův t test, Studentův test pro nestejné rozptyly nebo Wilcoxonův test)
Na základní linii
Biologické charakteristiky pacientů s MDS s mutantem SF3B1 s nadbytkem buněk podstupujících ferroptózu v kostní dřeni ve srovnání s kontrolami MGUS
Časové okno: Na základní linii
Biologické rozdíly v počtu (1 až 3) a typu cytopenií (anémie, trombocytopenie, neutropenie) u pacientů s MDS s mutací SF3B1 budou studovány a statisticky porovnány s kontrolní skupinou MGUS na základě počtu buněk ferroptózy pozorovaných cytometrií
Na základní linii
Klinické charakteristiky pacientů s MDS s mutantem SF3B1 s nadbytkem buněk podstupujících ferroptózu v kostní dřeni ve srovnání s kontrolami MGUS
Časové okno: Po ukončení studia až 2 roky
Celkové přežití po diagnóze, přežití bez progrese (evoluce MDS směrem k hemopatii nebo smrti vyššího stupně) u pacientů s MDS s mutací SF3B1 bude studováno a statisticky porovnáno s kontrolní skupinou MGUS na základě počtu feroptózních buněk pozorovaných cytometrií
Po ukončení studia až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Bordeaux

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CHUBX 2022/43

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení