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Ferroptosestudie bei SF3B1-mutierten myelodysplastischen Syndromen (FerMDS) (FerMDS)

18. März 2025 aktualisiert von: University Hospital, Bordeaux
Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind klonale Erkrankungen hämatopoetischer Stammzellen (HSC), die durch dysplastische und ineffiziente Hämatopoese im Zusammenhang mit übermäßigem Absterben von Vorläuferzellen gekennzeichnet sind. Ferroptose ist ein kürzlich beschriebener Zelltodmechanismus und wir glauben, dass er eine wichtige Rolle in der Pathophysiologie von MDS spielen könnte, da er am Zelltod beteiligt ist, der diese Krankheiten charakterisiert und zu Zytopenien beiträgt. Die Studie soll zeigen, dass es bei MDS-Patienten im Vergleich zu einer Population von Probanden ohne MDS zu einer signifikanten Aktivierung dieses Phänomens kommt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind hämatologische Malignome, die durch einen Defekt in der Blutzellenproduktion gekennzeichnet sind. Ihre Pathophysiologie ist nach wie vor kaum verstanden, ein übermäßiger Tod von Vorläuferzellen wird jedoch als Schlüsselmechanismus für das Auftreten von Zytopenie angesehen. Darüber hinaus ist bekannt, dass es bei MDS zu Anomalien des Eisenstoffwechsels kommt, insbesondere bei Patienten mit Ringsideroblasten und SF3B1-Mutation. Die klassische Therapiestrategie bei MDS basiert auf der symptomatischen Behandlung von Zytopenien (Transfusionen, Wachstumsfaktoren), die mit Demethylierungsmitteln in Hochrisikoformen einhergehen. Leider stabilisieren diese Behandlungen die Krankheit nur und nur eine allogene Knochenmarktransplantation (die einer begrenzten Anzahl von Patienten vorbehalten ist) kann die Patienten heilen. Daher besteht ein dringender Bedarf, neue therapeutische Angriffspunkte für diese Krankheiten zu identifizieren.

Bei MDS ist seit langem eine übermäßige Apoptoseaktivierung nachgewiesen. Allerdings könnten auch andere Zelltodwege zu ihrer Pathophysiologie beitragen. Unter ihnen scheint die Ferroptose, ein Zelltodprozess, der durch die Ansammlung von freiem Eisen in der Zelle ausgelöst wird, ein vielversprechender Kandidat zu sein.

Das Projekt soll die Ferroptose bei SF3B1-mutierten MDS-Patienten untersuchen. Bei der Diagnose wird zusätzlich eine Knochenmarkprobe entnommen. Die Ferroptose wird mittels Durchflusszytometrie (Markierung peroxidierter Lipide mit C11-BODIPY) analysiert. Der Prozentsatz der Zellen in Ferroptose wird zwischen Patienten mit SF3B1-mutiertem MDS und Kontrollpatienten (Patienten, die auf monoklonale Gammapathie unbekannter Bedeutung (MGUS) untersucht wurden) verglichen. Das Vorhandensein eines Überschusses an Ferroptose bei Patienten mit SF3B1-mutiertem MDS wird mit klinisch-biologischen Parametern korreliert. Es wird keine Nachverfolgung durchgeführt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
80

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Für alle :

  • Volljährige Patienten (Alter ≥ 18 Jahre)
  • Personen, die einem Sozialversicherungssystem angeschlossen sind oder davon profitieren
  • Kostenlose, schriftliche und informierte Einwilligung, unterzeichnet vom Teilnehmer und dem Prüfer

Für MDS-Patienten:

  • Probenahme bei Diagnose bei MDS-Patienten (WHO-Kriterien 2016)
  • Vorhandensein von Ringsideroblasten im Knochenmarkausstrich

Für MGUS-Patienten:

- Probenahme im Rahmen der Erforschung der monoklonalen Gammopathie unbestimmter Signifikanz (MGUS) für Kontrollen (Kriterien der WHO 2016).

Ausschlusskriterien:

Für alle

  • Dem Patienten wurden innerhalb von 120 Tagen vor der Entnahme rote Blutkörperchen transfundiert
  • Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor der Entnahme mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren (EPO, TPO, G-CSF) behandelt wurden
  • Patienten mit Erkrankungen, die den systemischen Eisenstoffwechsel beeinflussen: Hämochromatose, Gaucher-Krankheit, Ferroportin-Krankheit, Porphyria cutanea tarda
  • Person unter einer Rechtsschutzmaßnahme (Rechtsschutz, Vormundschaft oder Pflegschaft)
  • Person, der durch gerichtliche oder behördliche Entscheidung die Freiheit entzogen wurde
  • Person, die nicht in der Lage ist, ihre Einwilligung zu erteilen
  • Proband, der sich nach einer anderen Studie in einer Ausschlussfrist befindet oder der innerhalb von 30 Tagen vor Eintritt in das Protokoll an einer anderen interventionellen Arzneimittelstudie teilgenommen hat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: SF3B1-mutierte Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS)
Patienten mit diagnostiziertem MDS, die die somatische SF3B1-Mutation tragen, assoziierten myelodysplastische Neoplasien mit Ringsideroblasten
Biologisch: Biologische Probenahme
Der Eingriff umfasst eine zusätzliche Knochenmarks- und Blutprobe
Aktiver Komparator: Monoklonale Gammapathie von Patienten mit unbekannter Signifikanz (MGUS)
MGUS-Patienten, sogenannte normale Knochenmarkskontrollen
Biologisch: Biologische Probenahme
Der Eingriff umfasst eine zusätzliche Knochenmarks- und Blutprobe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Zellen, die bei SF3B1-mutierten MDS-Patienten eine Ferroptose durchlaufen, im Vergleich zu MGUS-Patienten
Zeitfenster: An der Grundlinie
Mittelwerte für den Anteil an Ferroptosezellen werden zwischen den Armen unter Verwendung vergleichender statistischer Methoden (Student-t-Test, Student-Test für ungleiche Varianzen oder Wilcoxon-Test) verglichen.
An der Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Zellen, die Ferroptose in den verschiedenen Knochenmark-Subpopulationen (Stammzellen, Vorläuferzellen sowie erythroide und myeloische Vorläufer in verschiedenen Differenzierungsstadien) von SF3B1-mutierten MDS-Patienten durchlaufen
Zeitfenster: An der Grundlinie
Mittelwerte für den Anteil von Ferroptosezellen in den verschiedenen Knochenmark-Subpopulationen werden zwischen den Armen unter Verwendung vergleichender statistischer Methoden (Student-t-Test, Student-Test für ungleiche Varianzen oder Wilcoxon-Test) verglichen.
An der Grundlinie
Biologische Eigenschaften von SF3B1-mutierten MDS-Patienten mit einem Überschuss an Ferroptosezellen im Knochenmark im Vergleich zu MGUS-Kontrollen
Zeitfenster: An der Grundlinie
Biologische Unterschiede in der Anzahl (1 bis 3) und Art der Zytopenien (Anämie, Thrombozytopenie, Neutropenie) bei SF3B1-mutierten MDS-Patienten werden untersucht und statistisch mit der MGUS-Kontrollgruppe verglichen, basierend auf der Anzahl der durch Zytometrie beobachteten Ferroptosezellen
An der Grundlinie
Klinische Merkmale von SF3B1-mutierten MDS-Patienten mit einem Überschuss an Ferroptosezellen im Knochenmark im Vergleich zu MGUS-Kontrollen
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums bis zu 2 Jahre
Das Gesamtüberleben nach der Diagnose und das progressionsfreie Überleben (Entwicklung von MDS hin zu einer höhergradigen Hämopathie oder zum Tod) bei SF3B1-mutierten MDS-Patienten werden untersucht und statistisch mit der MGUS-Kontrollgruppe verglichen, basierend auf der Anzahl der durch Zytometrie beobachteten Ferroptosezellen
Bis zum Abschluss des Studiums bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University Hospital, Bordeaux

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CHUBX 2022/43

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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