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Estudo de ferroptose em síndromes mielodisplásicas mutantes SF3B1 (FerMDS) (FerMDS)

18 de março de 2025 atualizado por: University Hospital, Bordeaux
As síndromes mielodisplásicas (SMD) são doenças clonais de células-tronco hematopoiéticas (HSC) caracterizadas por hematopoiese displásica e ineficiente relacionada à morte excessiva de células progenitoras. A ferroptose é um mecanismo de morte celular recentemente descrito e pensamos que poderá ser um elemento importante na fisiopatologia da SMD, estando envolvido na morte celular que caracteriza estas doenças e contribuindo para as citopenias. O estudo visa demonstrar que existe uma ativação significativa desse fenômeno em pacientes com SMD em comparação com uma população de indivíduos sem SMD.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

As síndromes mielodisplásicas (SMD) são neoplasias hematológicas caracterizadas por um defeito na produção de células sanguíneas. Sua fisiopatologia permanece pouco compreendida, mas uma morte excessiva de células progenitoras é considerada um mecanismo chave que contribui para o aparecimento de citopenia. Além disso, sabe-se que há anormalidades do metabolismo do ferro na SMD, principalmente em pacientes com sideroblastos em anel e mutação SF3B1. A estratégia terapêutica clássica na SMD baseia-se no manejo sintomático das citopenias (transfusões, fatores de crescimento) associadas a agentes desmetilantes nas formas de alto risco. Infelizmente, esses tratamentos apenas estabilizam a doença e apenas o transplante alogênico de medula óssea (reservado a um número limitado de pacientes) pode curar os pacientes. Portanto, há uma necessidade urgente de identificar novos alvos terapêuticos nessas doenças.

Uma ativação excessiva da apoptose tem sido demonstrada na SMD há muito tempo. No entanto, outras vias de morte celular também podem contribuir para sua fisiopatologia. Dentre eles, a ferroptose, processo de morte celular desencadeado pelo acúmulo de ferro livre na célula, parece ser um candidato promissor.

O projeto é proposto para estudar a ferroptose em pacientes com SMD mutante SF3B1. Uma amostra adicional de medula óssea será aspirada no momento do diagnóstico. A ferroptose será analisada por citometria de fluxo (marcação de lipídios peroxidados com C11-BODIPY). A porcentagem de células em ferroptose será comparada entre pacientes com SMD mutante SF3B1 e pacientes controles (pacientes avaliados para Gamapatia Monoclonal de Significado Desconhecido-MGUS). A presença de excesso de ferroptose em pacientes com SMD mutante SF3B1 será correlacionada com parâmetros clínico-biológicos. Nenhum acompanhamento será realizado.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
80

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Para todos :

  • Pacientes maiores de idade (idade ≥ 18 anos)
  • Sujeitos inscritos ou beneficiários de um regime de segurança social
  • Consentimento livre, escrito e informado assinado pelo participante e pelo investigador

Para pacientes com SMD:

  • Amostragem no momento do diagnóstico para pacientes com SMD (critérios de 2016 da OMS)
  • Presença de sideroblastos em anel no esfregaço de medula óssea

Para pacientes com MGUS:

- Amostragem como parte da exploração de gamopatia monoclonal de significado indeterminado (MGUS) para controles (critérios de 2016 da OMS).

Critério de exclusão:

Para todos

  • Paciente transfundido com hemácias até 120 dias antes da coleta
  • Pacientes tratados com fatores de crescimento hematopoiéticos (EPO, TPO, G-CSF) até 30 dias antes da coleta
  • Pacientes com condições que afetam o metabolismo sistêmico do ferro: hemocromatose, doença de Gaucher, doença da ferroportina, porfiria cutânea tardia
  • Pessoa sujeita a medida de proteção legal (proteção, tutela ou curatela)
  • Pessoa privada de liberdade por decisão judicial ou administrativa
  • Pessoa que não pode dar consentimento
  • Sujeito que está em período de exclusão após outro estudo ou que participou de outro estudo intervencionista de drogas dentro de 30 dias antes da entrada no protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Pacientes com síndromes mielodisplásicas mutantes SF3B1 (MDS)
Pacientes diagnosticados com SMD portadores da mutação somática SF3B1 associada a neoplasia mielodisplásica com sideroblastos em anel
Biológico: Amostragem biológica
O procedimento consistirá em uma amostra adicional de medula óssea e amostra de sangue
Comparador Ativo: Gamapatia monoclonal de pacientes de significado desconhecido (MGUS)
Pacientes com MGUS, referidos como controles normais de medula óssea
Biológico: Amostragem biológica
O procedimento consistirá em uma amostra adicional de medula óssea e amostra de sangue

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de células submetidas a ferroptose em pacientes com SMD mutante SF3B1 em comparação com pacientes com MGUS
Prazo: Na linha de base
Os valores médios da proporção de células ferroptose serão comparados entre os braços, usando métodos estatísticos comparativos (teste t de Student, teste de Student para variâncias desiguais ou teste de Wilcoxon)
Na linha de base

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de células submetidas a ferroptose nas diferentes subpopulações da medula óssea (células-tronco, progenitoras e precursores eritróides e mielóides em diferentes estágios de diferenciação) de pacientes com SMD mutante SF3B1
Prazo: Na linha de base
Os valores médios da proporção de células ferroptose entre as diferentes subpopulações de medula óssea serão comparados entre os braços, usando métodos estatísticos comparativos (teste t de Student, teste de Student para variâncias desiguais ou teste de Wilcoxon).
Na linha de base
Características biológicas de pacientes com SMD mutante SF3B1 com excesso de células em ferroptose na medula óssea em comparação com controles MGUS
Prazo: Na linha de base
Diferenças biológicas em número (1 a 3) e tipo de citopenias (anemia, trombocitopenia, neutropenia) em pacientes com SMD com mutação SF3B1 serão estudadas e comparadas estatisticamente com o grupo controle MGUS, com base no número de células de ferroptose observadas por citometria
Na linha de base
Características clínicas de pacientes com SMD mutante SF3B1 com excesso de células em ferroptose na medula óssea em comparação com controles MGUS
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 2 anos
A sobrevida global após o diagnóstico, a sobrevida livre de progressão (evolução da SMD para hemopatia de alto grau ou morte) em pacientes com SMD com mutação SF3B1 será estudada e comparada estatisticamente com o grupo controle MGUS, com base no número de células de ferroptose observadas por citometria
Através da conclusão do estudo, até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University Hospital, Bordeaux

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
21 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de março de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CHUBX 2022/43

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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