Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ferroptose undersøgelse i SF3B1-mutant myelodysplastiske syndromer (FerMDS) (FerMDS)

18. marts 2025 opdateret af: University Hospital, Bordeaux
Myelodysplastiske syndromer (MDS) er klonale sygdomme i hæmatopoietiske stamceller (HSC) karakteriseret ved dysplastisk og ineffektiv hæmatopoiese relateret til overdreven progenitorcelledød. Ferroptosis er en nyligt beskrevet celledødsmekanisme, og vi tror, ​​at den kan være en vigtig aktør i patofysiologien af ​​MDS, involveret i celledøden, der karakteriserer disse sygdomme og bidrager til cytopenier. Undersøgelsen har til formål at demonstrere, at der er en signifikant aktivering af dette fænomen hos MDS-patienter sammenlignet med en population af forsøgspersoner uden MDS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er hæmatologiske maligniteter karakteriseret ved en defekt i produktionen af ​​blodceller. Deres patofysiologi er stadig dårligt forstået, men en overdreven død af progenitorceller betragtes som en nøglemekanisme, der bidrager til fremkomsten af ​​cytopeni. Endvidere er det kendt, at der er abnormiteter i jernmetabolismen ved MDS, især hos patienter med ringsideroblaster og SF3B1-mutation. Den klassiske terapeutiske strategi i MDS er afhængig af symptomatisk behandling af cytopenier (transfusioner, vækstfaktorer) forbundet med demethylerende midler i højrisikoformer. Desværre stabiliserer disse behandlinger kun sygdommen, og kun allogen knoglemarvstransplantation (reserveret til et begrænset antal patienter) kan helbrede patienterne. Derfor er der et presserende behov for at identificere nye terapeutiske mål for disse sygdomme.

En overdreven apoptoseaktivering er blevet vist i MDS i lang tid. Imidlertid kunne andre celledødsveje også bidrage til deres patofysiologi. Blandt dem ser ferroptose, en celledødsproces udløst af ophobning af frit jern i cellen, ud til at være en lovende kandidat.

Projektet foreslås at undersøge ferroptose hos SF3B1-muterede MDS-patienter. En yderligere knoglemarvsprøve vil blive aspireret ved diagnosen. Ferroptose vil blive analyseret ved hjælp af flowcytometri (mærkning af peroxiderede lipider med C11-BODIPY). Procentdelen af ​​celler i ferroptose vil blive sammenlignet mellem SF3B1-mutant MDS-patienter og kontrolpatienter (patienter evalueret for monoklonal gammapati af ukendt betydning-MGUS). Tilstedeværelsen af ​​et overskud af ferroptose hos SF3B1-mutant MDS-patienter vil være korreleret til klinisk-biologiske parametre. Der vil ikke blive foretaget nogen opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For alle :

  • Patienter i lovlig alder (alder ≥ 18 år)
  • Emner, der er tilsluttet eller nyder godt af en social sikringsordning
  • Frit, skriftligt og informeret samtykke underskrevet af deltageren og efterforskeren

For MDS-patienter:

  • Prøveudtagning ved diagnose for MDS-patienter (WHO 2016-kriterier)
  • Tilstedeværelse af ringsideroblaster på knoglemarvsudstrygning

Til MGUS-patienter:

- Prøveudtagning som led i udforskningen af ​​monoklonal gammopati af ubestemt betydning (MGUS) for kontroller (WHO 2016 kriterier).

Ekskluderingskriterier:

For alle

  • Patient transfunderet med røde blodlegemer inden for 120 dage før opsamling
  • Patienter behandlet med hæmatopoietiske vækstfaktorer (EPO, TPO, G-CSF) inden for 30 dage før indsamling
  • Patienter med tilstande, der påvirker systemisk jernmetabolisme: hæmokromatose, Gauchers sygdom, ferroportins sygdom, porphyria cutanea tarda
  • Person under en retsbeskyttelsesforanstaltning (retlig beskyttelse, værgemål eller kuratur)
  • Person, der er frihedsberøvet ved retslig eller administrativ afgørelse
  • Person, der ikke er i stand til at give samtykke
  • Forsøgsperson, der er i en udelukkelsesperiode efter en anden undersøgelse, eller som har deltaget i en anden interventionel lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage før indtræden i protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SF3B1 mutant myelodysplastiske syndrompatienter (MDS)
Patienter diagnosticeret med MDS, der bærer den SF3B1 somatiske mutationsassocierede myelodysplastisk neoplasma med ringsideroblaster
Biologisk: Biologisk prøvetagning
Proceduren vil bestå af en ekstra knoglemarvsprøve og blodprøve
Aktiv komparator: Monoklonal gammapati hos patienter med ukendt betydning (MGUS)
MGUS-patienter, kaldet normale knoglemarvskontroller
Biologisk: Biologisk prøvetagning
Proceduren vil bestå af en ekstra knoglemarvsprøve og blodprøve

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af celler, der gennemgår ferroptose hos SF3B1-mutant MDS-patienter sammenlignet med MGUS-patienter
Tidsramme: Ved baseline
Middelværdier for andelen af ​​ferroptoseceller vil blive sammenlignet mellem armene ved hjælp af komparative statistiske metoder (Students t-test, Students test for ulige varianser eller Wilcoxon-test)
Ved baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af celler, der gennemgår ferroptose i de forskellige knoglemarvssubpopulationer (stamceller, progenitorer og erythroide og myeloide prækursorer på forskellige stadier af differentiering) af SF3B1-muterede MDS-patienter
Tidsramme: Ved baseline
Middelværdier for andelen af ​​ferroptoseceller blandt de forskellige knoglemarvssubpopulationer vil blive sammenlignet mellem armene ved hjælp af komparative statistiske metoder (Students t-test, Students test for ulige varianser eller Wilcoxon-test)
Ved baseline
Biologiske karakteristika for SF3B1-mutant MDS-patienter med et overskud af celler, der gennemgår ferroptose i knoglemarven sammenlignet med MGUS-kontroller
Tidsramme: Ved baseline
Biologiske forskelle i antal (1 til 3) og type af cytopenier (anæmi, trombocytopeni, neutropeni) hos SF3B1-muterede MDS-patienter vil blive undersøgt og statistisk sammenlignet med MGUS kontrolgruppen, baseret på antallet af ferroptoseceller observeret ved cytometri
Ved baseline
Kliniske karakteristika af SF3B1-mutant MDS-patienter med et overskud af celler, der gennemgår ferroptose i knoglemarven sammenlignet med MGUS-kontroller
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 2 år
Samlet overlevelse efter diagnose, progressionsfri overlevelse (udvikling af MDS mod en højere grad af hæmopati eller død) hos SF3B1-muterede MDS-patienter vil blive undersøgt og statistisk sammenlignet med MGUS kontrolgruppen, baseret på antallet af ferroptoseceller observeret ved cytometri
Gennem studieafslutning, op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Bordeaux

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CHUBX 2022/43

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger