Vývoj nástroje kvality života souvisejícího se zdravím pro pacienty s cystinózou (QUALIFY)
Vývoj pacientem hlášeného výsledku pro měření kvality života související se zdravím dětí, dospívajících a mladých dospělých s cystinózou.
Cystinóza je vzácná vrozená, dědičná metabolická porucha, která má za následek ukládání cystinu v buňkách mnoha orgánů těla. U infantilní nefropatické formy onemocnění je zpočátku ztrátou funkce postižena pouze ledvina, která bez léčby progreduje a končí terminálním selháním ledvin v raném školním věku. Při prodlouženém přežití pacientů v důsledku medikace a renální substituční terapie může v průběhu onemocnění dojít k další ztrátě funkce, zejména očí, svalů, endokrinních orgánů a centrálního nervového systému.
Kvalita života dětí s cystinózou je nedostatečně prozkoumaným tématem. Výsledky dosud dostupných studií ukazují, že mladí pacienti a jejich rodiny uvádějí sníženou kvalitu života a někdy i problémy s chováním.
K dnešnímu dni neexistují žádné specifické pacienty hlášené výsledné míry (PROM) pro měření kvality života pacientů s cystinózou. Cílem studie je vytvořit PROM pro tuto cílovou skupinu v několika jazycích (německy, anglicky, španělsky a francouzsky) z různých zemí (Německo, Spojené státy americké, Španělsko, Francie). PROM se zaměří na kvalitu života a bude vytvořen pro děti, dospívající a mladé dospělé včetně rodičovské zprávy rodičů s dětmi ve věku 0 až 26 let.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Nejprve byl proveden přehled literatury s cílem identifikovat relevantní témata kvality života pro cílené rozhovory. Vývoj PROM specifického pro cystinózu bude zahrnovat tři fáze s náborem pacientů: (1) soustředěné rozhovory, (2) pilotní test a kognitivní debriefing a (3) terénní a opakované testování.
- Zaměřené rozhovory s až 25 rodiči (mladých pacientů ve věku 0 až 26 let) a 15 mladými pacienty (ve věku 8 až 26 let) v každé zemi (Německo, Francie, Španělsko a USA) budou diskutovat o aspektech relevantních pro kvalitu života mladého pacienta. Na základě rozhovorů bude vytvořena verze pilotního nástroje a poté přeložena do ostatních jazyků projektu podle pokynů ISPOR.
- Pilotní nástroj (přeložený) bude poskytnut pacientům a rodičům spolu s kognitivním debriefingem k posouzení srozumitelnosti, interpretace a kulturní relevance položek. Pilotní nástroj a kognitivní debriefing dokončí až 200 rodičů (25–50 na zemi) a 120 mladých pacientů (15–30 na zemi).
- Nejméně 300 rodičů (75 na zemi) a 180 mladých pacientů (45 na zemi) vyplní v rámci terénního testu upřesněný dotazník a znovu jej otestuje.
Dotazník vyplní znovu po dvou týdnech alespoň 20 % pacientů a rodičů, aby se posoudila spolehlivost testu a opakovaného testu.
Konečným produktem bude psychometricky ověřený, snadno použitelný a koncepčně vhodný nástroj kvality života dostupný v němčině, angličtině, španělštině a francouzštině pro použití ve výzkumu a péči o pacienty.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonní číslo: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Telefonní číslo: +49 (0861) 70532262
- E-mail: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Studijní místa
-
-
-
Hamburg, Německo, 20246
- Nábor
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Kontakt:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonní číslo: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Ve všech fázích studie se nábor pacientů řídí těmito kritérii pro zařazení:
Pacienti budou požádáni, aby se studie zúčastnili, pokud splňují následující kritéria pro zařazení:
- Děti, mladiství a mladí dospělí ve věku 8–26 let (a alespoň jeden z jejich rodičů) a další rodiče pouze dětí ve věku 0–7 let
- pacienti mají potvrzenou diagnózu cystinózy
- pacienti mají dostatečnou znalost německého/anglického/francouzského nebo španělského jazyka, aby se mohli účastnit cílených rozhovorů a vyplňovat dotazníky
- byl dán informovaný souhlas zákonného zástupce a souhlas pacienta (pokud je starší 8 let).
Kritéria vyloučení:
- těžké kognitivní poruchy
- jiná těžká onemocnění, která silně určují každodenní život
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Děti, dospívající a mladí dospělí s cystinózou a jejich rodiče
V závislosti na věku pacienta jsou u pacientů s cystinózou a jejich rodin důležitější různé aspekty HrQoL. K úspěšnému měření a interpretaci měřítek kvality života je proto potřeba rozdělení podle věkových skupin: Stratifikace věkových skupin bude zahrnovat mladé pacienty ve věku 8–12, 13–17 a 18–26 pro verzi s vlastními údaji a děti a dospívající ve věku 0–4, 5–7, 8–12, 13–17, 18–26 pro verze nahlášená rodiči. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Polostrukturované rozhovory s mladými pacienty s cystinózou a jejich rodiči k identifikaci relevantních aspektů HrQoL specifické pro onemocnění
Časové okno: Leden 2023 – květen 2024
|
Provádí se polostrukturované rozhovory s cílem vytvořit pilotní testovací verzi předběžného nástroje HrQoL specifického pro onemocnění (QUALIFY).
Výsledky kvalitativní analýzy budou použity k odvození výchozího seznamu položek a kategorií odpovědí předběžného dotazníku.
|
Leden 2023 – květen 2024
|
|
Pilotní testovací verze včetně kognitivního debriefingu k posouzení předběžného nástroje HrQoL specifického pro onemocnění (QUALIFY) pro mladé lidi s cystinózou
Časové okno: Březen 2024 – srpen 2024
|
Probíhá pilotní testování předběžné verze dotazníku QUALIFY, včetně kognitivního debriefingu, aby malí pacienti a rodiče informovali o srozumitelnosti, úplnosti a kulturní využitelnosti dotazníku z jejich pohledu.
|
Březen 2024 – srpen 2024
|
|
Terénní test a konečná verze nástroje HrQoL specifického pro onemocnění (QUALIFY) pro mladé lidi s cystinózou
Časové okno: Září 2024 – duben 2025
|
Provádí se terénní a opakovaný test pro psychometrické posouzení konečné verze dotazníku QUALIFY.
|
Září 2024 – duben 2025
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života související se zdravím měřená chronicko-generickým dotazníkem DISABKIDS
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025
|
Krátká 12položková forma dotazníku DISABKIDS se používá k hodnocení lidské kvality dětí a dospívajících s chronickým onemocněním z jejich vlastního pohledu i z pohledu jejich rodičů. Dotazník se skládá ze tří domén: mentální (4 položky), sociální (4 položky) a fyzická (4 položky). Lze vypočítat jedno složené skóre. Vyšší skóre značí lepší HrQoL. |
Květen 2022 – duben 2025
|
|
Kvalita života související se zdravím měřená generickými základními stupnicemi PedsQL™
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025
|
U věkové skupiny 2-4 let se generická HrQoL batolat hodnotí prostřednictvím zprávy rodičů. Skládá se z 21 položek a popisuje 4 dimenze (Fyzické fungování (8 položek) Emoční fungování (5 položek) Sociální fungování, (5 položek), Fungování školy (3 položky)). Lze vypočítat následující skóre: Celkové skóre stupnice (21 položek); Souhrnné skóre fyzického zdraví (8 položek); Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (15 položek). Generické základní škály PedsQL™ s 23 položkami měří obecnou lidskou kvalitu života u dětí, dospívajících a mladých dospělých v self-reportu i v proxy reportu. Existují čtyři multidimenzionální škály (Fyzické fungování (8 položek) Emoční fungování (5 položek) Sociální fungování, (5 položek), Fungování školy (5 položek)) a tři souhrnná skóre: Celkové skóre škály (23 položek); Souhrnné skóre fyzického zdraví (8 položek); Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (15 položek). V obou verzích jsou skóre převedena na stupnici od 0 do 100 a vyšší skóre značí lepší kvalitu lidské práce. |
Květen 2022 – duben 2025
|
|
Kvalita života související se zdravím měřená generickou kojeneckou váhou PedsQL™
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025
|
PedsQL™ Infant Scale měří generickou HrQoL u kojenců ve věku 1-12 a 13-24 měsíců v proxy zprávě. Verze pro kojence ve věku 1-12 měsíců se skládá z 36 položek. Existuje pět multidimenzionálních škál (Fyzické fungování (6 položek), Fyzické příznaky (10 položek), Emoční fungování (12 položek) Sociální fungování, (4 položky), Kognitivní fungování (4 položky)). Verze pro kojence ve věku 13-24 měsíců se skládá ze 45 položek. Existuje pět multidimenzionálních škál (Fyzické fungování (9 položek), Fyzické příznaky (10 položek), Emoční fungování (12 položek) Sociální fungování, (5 položek), Kognitivní fungování (9 položek)). V obou verzích jsou skóre převedena na stupnici od 0 do 100 a vyšší skóre značí lepší kvalitu lidské práce. Lze vypočítat tři souhrnná skóre: Celkové skóre stupnice (všechny položky); Souhrnné skóre fyzického zdraví (s použitím položek fyzického fungování a fyzických příznaků); Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (položky emoční, sociální a kognitivní funkce). |
Květen 2022 – duben 2025
|
|
Vliv dětského chronického zdravotního stavu na rodiče a rodinu pomocí modulů PedsQL™ Family Impact Modules
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025
|
36-položkový modul PedsQL™ Family Impact Module popisuje 8 dimenzí: rodič sám o sobě hlásí fyzické fungování (6 položek), emocionální fungování (5 položek), sociální fungování (4 položky) a kognitivní fungování (5 položek), komunikaci (3 položky). ), starosti (5 položek), stejně jako denní aktivity rodiny hlášené rodiči (3 položky) a rodinné vztahy (5 položek). Skóre se převede na stupnici od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší fungování. Lze vypočítat tři souhrnná skóre: Celkové skóre stupnice (36 položek); Souhrnné skóre rodičovské HrQoL (20 položek); Skóre fungování rodiny (8 položek). |
Květen 2022 – duben 2025
|
|
Kvalita života související se zdravím měřená nově vyvinutým (pro konkrétní onemocnění) PROM
Časové okno: Září 2024 – duben 2025
|
Nově vyvinutý dotazník QUALIFY bude hodnotit HrQoL specifickou pro onemocnění u mladých lidí žijících s cystinózou. Vyšší skóre bude znamenat lepší kvalitu lidských zdrojů. |
Září 2024 – duben 2025
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2205-QUAL-3291
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .