Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie NG101 AAV u subjektů s vlhkou věkem podmíněnou makulární degenerací

8. září 2026 aktualizováno: Elisigen, Inc.

Otevřená studie fáze 1/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti genové terapie NG101 AAV u subjektů s vlhkou věkem podmíněnou makulární degenerací

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost genové terapie NG101 AAV podávané subretinálními injekcemi do jednoho vybraného oka jako jedna vybraná dávka pro pacienty s vlhkou věkem podmíněnou makulární degenerací (wAMD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti genové terapie NG101 AAV, podávané subretinální injekcí u pacientů s aktivními příznaky wAMD. Studie bude provedena na přibližně 6 místech v Kanadě a USA.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M8X 2X3
        • Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Cincinnati Eye Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Jedinci ve věku ≥ 50 a ≤ 89 let s diagnózou aktivní subfoveální CNV sekundární k wAMD ve studovaném oku
  2. BCVA mezi 20/63 a 20/400 ve studijním oku, přičemž pokles BCVA lze připsat především wAMD
  3. Podání alespoň 3 injekcí anti-VEGF za posledních 6 měsíců, z nichž poslední byla během 2 měsíců před screeningem.
  4. Musí být pseudofakický (stav po operaci katarakty) ve studovaném oku
  5. Ženské subjekty musí být buď: (1) s potenciálem neplodit děti; nebo (2) v plodném věku a používající přijatelnou metodu antikoncepce s negativním těhotenským testem:
  6. Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  7. Ochota a schopnost dodržovat harmonogram kontrolních návštěv a pooperačních hodnocení

Kritéria vyloučení:

  1. CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD
  2. Jakýkoli stav bránící zlepšení zrakové ostrosti ve studovaném oku, např. fibróza, atrofie nebo trhlina pigmentového epitelu sítnice ve středu makuly
  3. Jakýkoli oční stav, který vylučuje adekvátní oftalmologické vyšetření nebo vyžaduje doplňkové testování
  4. Odchlípení sítnice nebo anamnéza odchlípení sítnice ve studovaném oku
  5. Aktivní nekontrolovaný glaukom s nitroočním tlakem (IOP) ≥ 30 mmHg navzdory léčbě více než 2 léky na glaukom, pokročilý glaukom s poměrem pohárku k ploténce ≥ 0,9, defekty zorného pole sekundární k glaukomu, který zahrnuje makulu, a/nebo atrofie optiku z glaukomu
  6. Anamnéza intravitreální terapie ve studovaném oku, jako je intravitreální injekce steroidů nebo hodnocený přípravek, jiný než léčba anti-VEGF, během 6 měsíců před screeningem
  7. Anamnéza vitrektomie, trabekulektomie, glaukomového hadičkového shuntu, zařízení pro minimálně invazivní operaci glaukomu (MIGS) nebo jiné filtrační operace ve studovaném oku
  8. Jakákoli předchozí léčba fotodynamickou terapií nebo retinálním laserem pro léčbu wAMD
  9. Jakékoli předchozí terapeutické ozařování v oblasti studovaného oka, jako je ozařování celého mozku, ozařování svazkem protonů, léčba gama nožem nebo plaková brachyterapie
  10. Jakákoli předchozí nitrooční nebo refrakční operace na studovaném oku během 6 měsíců
  11. Jakákoli předchozí genová terapie ve Studijním oku
  12. Přítomnost očního implantátu ve studovaném oku při screeningu, s výjimkou nitrooční čočky a vlastní protézy ohebné duhovky
  13. Jakákoli diabetická retinopatie nebo jiné retinální vaskulární onemocnění včetně okluze retinální žíly, okluze retinální arterie, retinálního arteriálního makroaneuryzmatu, očního ischemického syndromu, retinální vaskulitidy, vitritidy, zadní uveitidy
  14. Jakýkoli lékařsky nekontrolovaný diabetes, definovaný jako HbA1C > 8,0
  15. Historie očního melanomu
  16. Anamnéza jakéhokoli známého dědičného onemocnění sítnice
  17. V současné době užíváte jakoukoli antikoagulační léčbu, která je z lékařského hlediska považována za nezbytnou a nelze ji trvale ukončit alespoň 2 týdny před injekcí NG101, s výjimkou profylaktické léčby nízkými dávkami aspirinu
  18. Jakákoli základní systémová onemocnění, jako jsou závažná kardiovaskulární, cerebrovaskulární a neurodegenerativní onemocnění, včetně aktivních malignit a stavů s oslabenou imunitou.
  19. Aktivní hepatitida B nebo C
  20. Anamnéza viru lidské imunodeficience (HIV), aktivní tuberkulózy a/nebo syfilis
  21. Jakékoli významné onemocnění, které by bránilo dodržování studie a sledování
  22. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemají mentální kapacitu poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina genové terapie NG101 1
Jedna subretinální injekce 1x10^9 vektorových genomů genové terapie NG101 AAV
Genetický: Genová terapie NG101 AAV
Subretinální injekce NG101 (vektor nereplikujícího se adeno-asociovaného viru sérotypu 8 (AAV8)
Ostatní jména:
  • NG101
Experimentální: Skupina genové terapie NG101 2
Jedna subretinální injekce 3x10^9 vektorových genomů genové terapie NG101 AAV
Genetický: Genová terapie NG101 AAV
Subretinální injekce NG101 (vektor nereplikujícího se adeno-asociovaného viru sérotypu 8 (AAV8)
Ostatní jména:
  • NG101
Experimentální: Skupina genové terapie NG101 3
Jedna subretinální injekce 8x10^9 vektorových genomů genové terapie NG101 AAV
Genetický: Genová terapie NG101 AAV
Subretinální injekce NG101 (vektor nereplikujícího se adeno-asociovaného viru sérotypu 8 (AAV8)
Ostatní jména:
  • NG101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Od 0. dne (předběžná léčba) do 24. týdne
Výskyt a závažnost očních a neočních nežádoucích příhod (AE) pro každou kohortu
Od 0. dne (předběžná léčba) do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oční a neoční nežádoucí příhody po 24. týdnu
Časové okno: Ode dne 0 (předběžná léčba) až do 52., 104., 156., 208. a 260. týdne
Výskyt a závažnost očních a neokulárních nežádoucích účinků od 0. dne (předběžná léčba) do 52. týdne a 260. týdne pro každou kohortu
Ode dne 0 (předběžná léčba) až do 52., 104., 156., 208. a 260. týdne
Systémová imunogenní odezva
Časové okno: Ode dne -14 do 4., 12. a 104. týdne
Změna koncentrace exprimovaného proteinu aflibercept ve vzorcích séra
Ode dne -14 do 4., 12. a 104. týdne
Tloušťka centrálního podpole (CST)
Časové okno: Ode dne -7 do 24., 52., 104., 156., 208. a 260. týdne
Změna CST hodnocená pomocí OCT
Ode dne -7 do 24., 52., 104., 156., 208. a 260. týdne
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: Ode dne -7 do 24., 52., 104., 156., 208. a 260. týdne
Změna v BCVA hodnocená pomocí stupnice Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Ode dne -7 do 24., 52., 104., 156., 208. a 260. týdne
Systémová imunogenní odpověď
Časové okno: Od dne -14 do týdnů 4, 8, 12, 24, 52 a 104
Změna koncentrace anti-NG101 transgenových proteinů (Aflibercept) protilátek, anti-AAV8 neutralizující protilátky a anti-AAV8 protilátky ve vzorcích séra
Od dne -14 do týdnů 4, 8, 12, 24, 52 a 104
Systémová imunogenní odpověď
Časové okno: Od dne do 7. dne do 7. a týdnů 2, 4 a 12. týdne.
Změna ve vektoru AAV (NG101) genomové kopie měřené pomocí QPCR (kvantitativní polymerázová řetězová reakce) ve vzorcích krve
Od dne do 7. dne do 7. a týdnů 2, 4 a 12. týdne.
Systémová imunogenní odpověď
Časové okno: Od dne 0 (před léčbou) do týdnů 24, 52 a 104
Změna koncentrace exprimovaného proteinu aflibercept ve sklovitých vzorcích
Od dne 0 (před léčbou) do týdnů 24, 52 a 104
Příznaky aktivity CNV (choroidální neovaskularizace)
Časové okno: Od dne do 7 do 8. týdnů, 24, 52 a 104
Změna 1 nebo více příznaků aktivity CNV hodnocené podle OCT (optická koherenční tomografie)
Od dne do 7 do 8. týdnů, 24, 52 a 104
Kumulativní počet injekcí záchranné terapie
Časové okno: Do týdnů 24, 52, 104, 156, 208 a 260
Kumulativní počet injekcí záchranné terapie na subjekt pro udržení kontroly CNV ve studovaném oku
Do týdnů 24, 52, 104, 156, 208 a 260

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Elisigen, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
ORA, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Christopher D Riemann, MD, Neuracle Genetics, Inc. Medical Director

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. září 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NG101WA-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení