Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NG101 AAV genterapi hos personer med våd aldersrelateret makuladegeneration

8. september 2026 opdateret af: Elisigen, Inc.

Et fase 1/2a åbent studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af NG101 AAV genterapi hos forsøgspersoner med våd aldersrelateret makuladegeneration

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af NG101 AAV genterapi administreret ved subretinale injektioner i et enkelt udvalgt øje som en enkelt udvalgt dosis til patienter med våd aldersrelateret makuladegeneration (wAMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2a, multicenter, åbent, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af NG101 AAV-genterapi, administreret ved subretinal injektion hos patienter med aktive wAMD-symptomer. Undersøgelsen vil blive udført på cirka 6 steder i Canada og USA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 3N9
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M8X 2X3
        • Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Cincinnati Eye Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner ≥ 50 og ≤ 89 år med en diagnose af aktiv subfoveal CNV sekundær til wAMD i undersøgelsesøjet
  2. BCVA mellem 20/63 og 20/400 i undersøgelsesøjet, hvor BCVA-reduktion primært kan tilskrives wAMD
  3. Administration af mindst 3 anti-VEGF-injektioner inden for de seneste 6 måneder, hvoraf den seneste var inden for 2 måneder før screening.
  4. Skal være pseudo-phakic (status efter kataraktoperation) i undersøgelsesøjet
  5. Kvindelige forsøgspersoner skal enten være: (1) af ikke-fertilitet; eller (2) af den fødedygtige alder og anvender en acceptabel præventionsmetode med en negativ graviditetstest:
  6. Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer
  7. Vilje og evne til at overholde tidsplan for opfølgende besøg og postoperative evalueringer

Ekskluderingskriterier:

  1. CNV eller makulaødem i undersøgelsesøjet sekundært til andre årsager end AMD
  2. Enhver tilstand, der forhindrer forbedring af synsstyrken i undersøgelsesøjet, f.eks. fibrose, atrofi eller retinal pigmentepitelrivning i midten af ​​makula
  3. Enhver oftalmisk tilstand, der udelukker tilstrækkelig oftalmisk undersøgelse eller kræver supplerende test
  4. Nethindeløsning eller historie med nethindeløsning i undersøgelsesøjet
  5. Aktivt ukontrolleret glaukom med intraokulært tryk (IOP) ≥ 30 mmHg på trods af behandling med mere end 2 glaukommedicin, fremskreden glaukom med cup-to-disc ratio på ≥ 0,9, synsfeltsdefekter sekundært til glaukom, der involverer gule stær, og/eller optisk atrofi fra glaukom
  6. Anamnese med intravitreal behandling i undersøgelsesøjet, såsom intravitreal steroidinjektion eller et forsøgsprodukt, bortset fra anti-VEGF-terapi, i de 6 måneder forud for screening
  7. Anamnese med vitrektomi, trabekulektomi, glaukom-rørshuntprocedure, minimalt invasiv glaukomkirurgi (MIGS) enhed eller anden filtrationskirurgi i undersøgelsesøjet
  8. Enhver tidligere behandling med fotodynamisk terapi eller retinal laser til behandling af wAMD
  9. Enhver tidligere terapeutisk stråling i området af undersøgelsesøjet, såsom helhjernestråling, protonstrålebehandling, gammaknivbehandling eller plakbrachyterapi
  10. Enhver tidligere intraokulær eller refraktiv operation på undersøgelsesøjet inden for 6 måneder
  11. Enhver tidligere genterapi i studieøjet
  12. Tilstedeværelse af et okulært implantat i undersøgelsesøjet ved screening, undtagen intraokulær linse og tilpasset flex irisprotese
  13. Enhver diabetisk retinopati eller anden retinal vaskulær sygdom, herunder retinal veneokklusion, retinal arterieokklusion, retinal arteriel makroaneurisme, okulært iskæmisk syndrom, retinal vaskulitis, vitritis, posterior uveitis
  14. Enhver medicinsk ukontrolleret diabetes, defineret som HbA1C > 8,0
  15. Historie om okulært melanom
  16. Anamnese med enhver kendt arvelig nethindesygdom
  17. Tager i øjeblikket enhver antikoagulantbehandling, som anses for medicinsk nødvendig og ikke kan stoppes permanent mindst 2 uger før NG101-injektion, undtagen profylaktisk lavdosis aspirinbehandling
  18. Alle underliggende systemiske sygdomme som alvorlige kardiovaskulære, cerebrovaskulære og neurodegenerative sygdomme, herunder aktiv malignitet og immunkompromitterede tilstande.
  19. Aktiv hepatitis B eller C
  20. Anamnese med humant immundefektvirus (HIV), aktiv tuberkulose og/eller syfilis
  21. Enhver væsentlig sygdom, der ville forhindre undersøgelsesoverholdelse og opfølgning
  22. Forsøgspersoner, der efter investigators opfattelse mangler mental kapacitet til at give skriftligt informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NG101 Genterapi gruppe 1
Enkelt subretinal injektion af 1x10^9 vektorgenomer af NG101 AAV genterapi
Genetisk: NG101 AAV genterapi
Sub retinal injektion af NG101 (en ikke-replikerende adeno-associeret virus serotype 8 (AAV8) vektor
Andre navne:
  • NG101
Eksperimentel: NG101 Genterapi gruppe 2
Enkelt subretinal injektion af 3x10^9 vektorgenomer af NG101 AAV genterapi
Genetisk: NG101 AAV genterapi
Sub retinal injektion af NG101 (en ikke-replikerende adeno-associeret virus serotype 8 (AAV8) vektor
Andre navne:
  • NG101
Eksperimentel: NG101 genterapigruppe 3
Enkelt subretinal injektion af 8x10^9 vektorgenomer af NG101 AAV genterapi
Genetisk: NG101 AAV genterapi
Sub retinal injektion af NG101 (en ikke-replikerende adeno-associeret virus serotype 8 (AAV8) vektor
Andre navne:
  • NG101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fra dag 0 (forbehandling) til og med uge 24
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE'er) for hver kohorte
Fra dag 0 (forbehandling) til og med uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Okulære og ikke-okulære bivirkninger efter uge 24
Tidsramme: Fra dag 0 (forbehandling) og til og med uge 52, 104, 156, 208 og 260
Forekomst og sværhedsgrad af okulære og ikke-okulære bivirkninger fra dag 0 (forbehandling) til og med uge 52 og uge 260 for hver kohorte
Fra dag 0 (forbehandling) og til og med uge 52, 104, 156, 208 og 260
Systemisk immunogen respons
Tidsramme: Fra dag -14 til uge 4, 12 og 104
Ændring i koncentration af udtrykt afliberceptprotein i serumprøver
Fra dag -14 til uge 4, 12 og 104
Central Subfield Thickness (CST)
Tidsramme: Fra dag -7 til uge 24, 52, 104, 156, 208 og 260
Ændring i CST vurderet med OCT
Fra dag -7 til uge 24, 52, 104, 156, 208 og 260
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: Fra dag -7 til uge 24, 52, 104, 156, 208 og 260
Ændring i BCVA vurderet med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skala
Fra dag -7 til uge 24, 52, 104, 156, 208 og 260
Systemisk immunogen respons
Tidsramme: Fra dag -14 til uge 4, 8, 12, 24, 52 og 104
Ændring i koncentration af anti-NG101 transgen protein (aflibercept) antistoffer, anti-AAV8 neutraliserende antistoffer og anti-AAV8 antistoffer i serumprøver
Fra dag -14 til uge 4, 8, 12, 24, 52 og 104
Systemisk immunogen respons
Tidsramme: Fra dag -14 til dag 7 og uger 2, 4 og uge 12.
Ændring i AAV -vektor (NG101) genomkopier målt ved qPCR (kvantitativ polymerasekædereaktion) i blodprøver
Fra dag -14 til dag 7 og uger 2, 4 og uge 12.
Systemisk immunogen respons
Tidsramme: Fra dag 0 (forbehandling) til uger 24, 52 og 104
Ændring i koncentration af udtrykt aflibercept -protein i glasagtige prøver
Fra dag 0 (forbehandling) til uger 24, 52 og 104
Tegn på CNV (choroidal neovaskularisering) aktivitet
Tidsramme: Fra dag -7 til uge 8, 24, 52 og 104
Ændring af 1 eller flere tegn på CNV -aktivitet vurderet ved OLT (optisk kohærens tomografi)
Fra dag -7 til uge 8, 24, 52 og 104
Kumulativt antal redningsterapiinjektioner
Tidsramme: Gennem uger 24, 52, 104, 156, 208 og 260
Det kumulative antal redningsterapiinjektioner pr. Emne for at opretholde CNV -kontrol i undersøgelsesøjet
Gennem uger 24, 52, 104, 156, 208 og 260

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Elisigen, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ORA, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christopher D Riemann, MD, Neuracle Genetics, Inc. Medical Director

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. september 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NG101WA-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger