Genová terapie NG101 AAV u subjektů s vlhkou věkem podmíněnou makulární degenerací

Kritéria pro zařazení:

1. Jedinci ve věku ≥ 50 a ≤ 89 let s diagnózou aktivní subfoveální CNV sekundární k wAMD ve studovaném oku
2. BCVA mezi 20/63 a 20/400 ve studijním oku, přičemž pokles BCVA lze připsat především wAMD
3. Podání alespoň 3 injekcí anti-VEGF za posledních 6 měsíců, z nichž poslední byla během 2 měsíců před screeningem.
4. Musí být pseudofakický (stav po operaci katarakty) ve studovaném oku
5. Ženské subjekty musí být buď: (1) s potenciálem neplodit děti; nebo (2) v plodném věku a používající přijatelnou metodu antikoncepce s negativním těhotenským testem:
6. Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
7. Ochota a schopnost dodržovat harmonogram kontrolních návštěv a pooperačních hodnocení

Kritéria vyloučení:

1. CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD
2. Jakýkoli stav bránící zlepšení zrakové ostrosti ve studovaném oku, např. fibróza, atrofie nebo trhlina pigmentového epitelu sítnice ve středu makuly
3. Jakýkoli oční stav, který vylučuje adekvátní oftalmologické vyšetření nebo vyžaduje doplňkové testování
4. Odchlípení sítnice nebo anamnéza odchlípení sítnice ve studovaném oku
5. Aktivní nekontrolovaný glaukom s nitroočním tlakem (IOP) ≥ 30 mmHg navzdory léčbě více než 2 léky na glaukom, pokročilý glaukom s poměrem pohárku k ploténce ≥ 0,9, defekty zorného pole sekundární k glaukomu, který zahrnuje makulu, a/nebo atrofie optiku z glaukomu
6. Anamnéza intravitreální terapie ve studovaném oku, jako je intravitreální injekce steroidů nebo hodnocený přípravek, jiný než léčba anti-VEGF, během 6 měsíců před screeningem
7. Anamnéza vitrektomie, trabekulektomie, glaukomového hadičkového shuntu, zařízení pro minimálně invazivní operaci glaukomu (MIGS) nebo jiné filtrační operace ve studovaném oku
8. Jakákoli předchozí léčba fotodynamickou terapií nebo retinálním laserem pro léčbu wAMD
9. Jakékoli předchozí terapeutické ozařování v oblasti studovaného oka, jako je ozařování celého mozku, ozařování svazkem protonů, léčba gama nožem nebo plaková brachyterapie
10. Jakákoli předchozí nitrooční nebo refrakční operace na studovaném oku během 6 měsíců
11. Jakákoli předchozí genová terapie ve Studijním oku
12. Přítomnost očního implantátu ve studovaném oku při screeningu, s výjimkou nitrooční čočky a vlastní protézy ohebné duhovky
13. Jakákoli diabetická retinopatie nebo jiné retinální vaskulární onemocnění včetně okluze retinální žíly, okluze retinální arterie, retinálního arteriálního makroaneuryzmatu, očního ischemického syndromu, retinální vaskulitidy, vitritidy, zadní uveitidy
14. Jakýkoli lékařsky nekontrolovaný diabetes, definovaný jako HbA1C > 8,0
15. Historie očního melanomu
16. Anamnéza jakéhokoli známého dědičného onemocnění sítnice
17. V současné době užíváte jakoukoli antikoagulační léčbu, která je z lékařského hlediska považována za nezbytnou a nelze ji trvale ukončit alespoň 2 týdny před injekcí NG101, s výjimkou profylaktické léčby nízkými dávkami aspirinu
18. Jakákoli základní systémová onemocnění, jako jsou závažná kardiovaskulární, cerebrovaskulární a neurodegenerativní onemocnění, včetně aktivních malignit a stavů s oslabenou imunitou.
19. Aktivní hepatitida B nebo C
20. Anamnéza viru lidské imunodeficience (HIV), aktivní tuberkulózy a/nebo syfilis
21. Jakékoli významné onemocnění, které by bránilo dodržování studie a sledování
22. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemají mentální kapacitu poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii