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Terapia genica NG101 AAV in soggetti con degenerazione maculare legata all'età umida

8 settembre 2026 aggiornato da: Elisigen, Inc.

Uno studio in aperto di fase 1/2a per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare della terapia genica AAV NG101 in soggetti con degenerazione maculare legata all'età umida

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare della terapia genica NG101 AAV somministrata mediante iniezioni sottoretiniche in un singolo occhio selezionato come singola dose selezionata per i pazienti con degenerazione maculare legata all'età umida (wAMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1/2a, multicentrico, in aperto, di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare della terapia genica NG101 AAV, somministrata mediante iniezione sottoretinica in pazienti con sintomi di wAMD attivi. Lo studio sarà condotto in circa 6 siti in Canada e negli Stati Uniti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 3N9
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M8X 2X3
        • Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Cincinnati Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di età ≥ 50 e ≤ 89 anni con diagnosi di CNV subfoveale attiva secondaria a wAMD nell'occhio dello studio
  2. BCVA tra 20/63 e 20/400 nell'occhio di studio, con decremento BCVA principalmente attribuibile a wAMD
  3. Somministrazione di almeno 3 iniezioni anti-VEGF negli ultimi 6 mesi, la più recente delle quali è stata effettuata entro 2 mesi prima dello screening.
  4. Deve essere pseudofachico (stato post intervento di cataratta) nell'Occhio dello studio
  5. I soggetti di sesso femminile devono essere: (1) non potenzialmente fertili; o (2) in età fertile e utilizzando un metodo di controllo delle nascite accettabile con un test di gravidanza negativo:
  6. Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
  7. Disponibilità e capacità di rispettare il programma per le visite di follow-up e le valutazioni postoperatorie

Criteri di esclusione:

  1. CNV o edema maculare nell'occhio dello studio secondario a qualsiasi causa diversa dall'AMD
  2. Qualsiasi condizione che impedisca il miglioramento dell'acuità visiva nell'occhio dello studio, ad es. fibrosi, atrofia o lacerazione epiteliale del pigmento retinico al centro della macula
  3. Qualsiasi condizione oftalmica che preclude un adeguato esame oftalmico o richiede test ausiliari
  4. Distacco di retina o storia di distacco di retina nell'occhio dello studio
  5. Glaucoma attivo non controllato con pressione intraoculare (IOP) ≥ 30 mmHg nonostante il trattamento con più di 2 farmaci per il glaucoma, glaucoma avanzato con rapporto coppa/disco ≥ 0,9, difetti del campo visivo secondari al glaucoma che coinvolgono la macula e/o atrofia ottica dal glaucoma
  6. Anamnesi di terapia intravitreale nell'occhio dello studio, come l'iniezione intravitreale di steroidi o un prodotto sperimentale, diverso dalla terapia anti-VEGF, nei 6 mesi precedenti lo screening
  7. Anamnesi di vitrectomia, trabeculectomia, procedura di shunt tubolare per glaucoma, dispositivo per chirurgia mininvasiva del glaucoma (MIGS) o altro intervento chirurgico di filtrazione nell'occhio dello studio
  8. Qualsiasi precedente trattamento con terapia fotodinamica o laser retinico per il trattamento della wAMD
  9. Qualsiasi precedente radiazione terapeutica nella regione dell'occhio dello studio come radiazione dell'intero cervello, radiazione del raggio di protoni, trattamento con lama gamma o brachiterapia a placche
  10. Qualsiasi precedente intervento chirurgico intraoculare o refrattivo sull'occhio dello studio entro 6 mesi
  11. Qualsiasi precedente terapia genica nello Study Eye
  12. Presenza di un impianto oculare nell'occhio dello studio allo screening, escluse lenti intraoculari e protesi flex iris personalizzate
  13. Qualsiasi retinopatia diabetica o altra malattia vascolare retinica inclusa occlusione della vena retinica, occlusione dell'arteria retinica, macroaneurisma arterioso retinico, sindrome ischemica oculare, vasculite retinica, vitrite, uveite posteriore
  14. Qualsiasi diabete non controllato dal punto di vista medico, definito come HbA1C > 8,0
  15. Storia del melanoma oculare
  16. Storia di qualsiasi malattia retinica ereditaria nota
  17. Attualmente in trattamento con qualsiasi terapia anticoagulante, ritenuta necessaria dal punto di vista medico e che non può essere interrotta in modo permanente almeno 2 settimane prima dell'iniezione di NG101, esclusa la terapia profilattica con aspirina a basso dosaggio
  18. Eventuali malattie sistemiche sottostanti come gravi malattie cardiovascolari, cerebrovascolari e neurodegenerative, inclusi tumori maligni attivi e condizioni immunocompromesse.
  19. Epatite attiva B o C
  20. Storia di virus dell'immunodeficienza umana (HIV), tubercolosi attiva e/o sifilide
  21. Qualsiasi malattia significativa che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up
  22. Soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, non hanno la capacità mentale di fornire il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo di terapia genica NG101 1
Singola iniezione sottoretinica di genomi vettoriali 1x10^9 della terapia genica AAV NG101
Genetico: Terapia genica NG101 AAV
Iniezione subretinica di NG101 (un vettore di virus adeno-associato sierotipo 8 (AAV8) non replicante
Altri nomi:
  • NG101
Sperimentale: Terapia genica NG101 Gruppo 2
Singola iniezione sottoretinica di genomi vettoriali 3x10^9 della terapia genica AAV NG101
Genetico: Terapia genica NG101 AAV
Iniezione subretinica di NG101 (un vettore di virus adeno-associato sierotipo 8 (AAV8) non replicante
Altri nomi:
  • NG101
Sperimentale: Gruppo di terapia genica NG101 3
Singola iniezione sottoretinica di genomi vettoriali 8x10^9 della terapia genica AAV NG101
Genetico: Terapia genica NG101 AAV
Iniezione subretinica di NG101 (un vettore di virus adeno-associato sierotipo 8 (AAV8) non replicante
Altri nomi:
  • NG101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (pre-trattamento) alla settimana 24
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) oculari e non oculari per ciascuna coorte
Dal giorno 0 (pre-trattamento) alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi oculari e non oculari dopo la settimana 24
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (pretrattamento) e fino alle settimane 52, 104, 156, 208 e 260
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari e non oculari dal giorno 0 (pre-trattamento) fino alle settimane 52 e 260 per ciascuna coorte
Dal giorno 0 (pretrattamento) e fino alle settimane 52, 104, 156, 208 e 260
Risposta immunogenica sistemica
Lasso di tempo: Dal giorno -14 alle settimane 4, 12 e 104
Variazione della concentrazione della proteina aflibercept espressa nei campioni di siero
Dal giorno -14 alle settimane 4, 12 e 104
Spessore del sottocampo centrale (CST)
Lasso di tempo: Dal giorno -7 alle settimane 24, 52, 104, 156, 208 e 260
Cambiamento nel CST valutato con OCT
Dal giorno -7 alle settimane 24, 52, 104, 156, 208 e 260
Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Dal giorno -7 alle settimane 24, 52, 104, 156, 208 e 260
Variazione della BCVA valutata con la scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study).
Dal giorno -7 alle settimane 24, 52, 104, 156, 208 e 260
Risposta immunogenica sistemica
Lasso di tempo: Dal giorno -14 a settimane 4, 8, 12, 24, 52 e 104
Cambiamento della concentrazione di anticorpi anti-NG101 proteina transgene (AFLibercept), anticorpi neutralizzanti anti-AAV8 e anticorpi anti-AAV8 nei campioni sierici
Dal giorno -14 a settimane 4, 8, 12, 24, 52 e 104
Risposta immunogenica sistemica
Lasso di tempo: Dal giorno -14 al giorno 7 e settimane 2, 4 e settimana 12.
Cambiamento del genoma del vettore AAV (NG101) misurata da QPCR (reazione a catena della polimerasi quantitativa) nei campioni di sangue
Dal giorno -14 al giorno 7 e settimane 2, 4 e settimana 12.
Risposta immunogenica sistemica
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (pre-trattamento) a settimane 24, 52 e 104
Variazione della concentrazione della proteina Aflibercept espressa nei campioni vitrei
Dal giorno 0 (pre-trattamento) a settimane 24, 52 e 104
Segni di attività CNV (neovascolarizzazione coroidale)
Lasso di tempo: Dal giorno -7 a settimane 8, 24, 52 e 104
Cambio di 1 o più segni di attività CNV valutata da OCT (tomografia a coerenza ottica)
Dal giorno -7 a settimane 8, 24, 52 e 104
Numero cumulativo di iniezioni di terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Attraverso le settimane 24, 52, 104, 156, 208 e 260
Il numero cumulativo di iniezioni di terapia di salvataggio per soggetto per mantenere il controllo del CNV nell'occhio dello studio
Attraverso le settimane 24, 52, 104, 156, 208 e 260

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Elisigen, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
ORA, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Christopher D Riemann, MD, Neuracle Genetics, Inc. Medical Director

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 settembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NG101WA-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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