Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních krvetvorných kmenových buněk upravených CRISPR-Cas12b

16. října 2023 aktualizováno: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti autologních krvetvorných kmenových buněk upravených CRISPR-Cas12b u pacientů s β thalasémií závislých na transfuzi

Toto je jednoramenná, otevřená, jednorázová explorativní klinická studie se dvěma účastníky β thalasémie závislé na transfuzi (β-TDT), kteří se plánují zapsat.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Prostřednictvím editačního nástroje CRISPR-Cas 12b s nezávislými právy duševního vlastnictví Čínské akademie věd byl promotor HBG1/2 upraven tak, aby reaktivoval gama-globin a indukoval expresi fetálního hemoglobinu (HbF). To vede k následnému snížení neúčinné tvorby červených krvinek (v důsledku snížení nesloženého alfa-globinového řetězce) a zlepšení přežití červených krvinek (v důsledku snížené hemolýzy), v konečném důsledku ke zlepšení následků anémie a snížení potřeby transfuze . Bezpečnost a účinnost bude hodnocena průběžně po celou dobu studie, sledování bylo až 24 měsíců. Po skončení této studie budou účastníci, kteří dostali infuzi autologních CRISPR-Cas12b upravených hematopoetických kmenových buněk (VGB-Ex01), pozváni k účasti na dlouhodobé následné studii, aby dokončili 15letý plán sledování. .

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 3-35 let (včetně), muž nebo žena;
  • Subjekt a/nebo jeho právně uznaný zástupce/rodič/opatrovník plně rozumí studii a všem informacím souvisejícím se studií a podepsali formulář informovaného souhlasu;
  • Klinická diagnóza β-talasémie závislé na transfuzi (TDT) se záznamem krevní transfuze během 2 let (včetně) před screeningem, který ukazuje anamnézu ≥ 10 jednotek (U)/kg/rok (nebo ≥ 100 ml/kg/rok) nebo ≥ 8krát/rok pozastavených transfuzí červených krvinek v alespoň 1 po sobě jdoucím období 12 měsíců;
  • Karnofského skóre (pro subjekty ve věku ≥ 16 let) nebo Lanskyho skóre (pro subjekty ve věku < 16 let) ≥ 80;
  • Subjekty ve stabilním chorobném stavu, kteří jsou způsobilí pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk podle úsudku výzkumníka;
  • Přístup k záznamům o diagnóze a léčbě vydaným odbornými zdravotnickými zařízeními do 2 let před screeningem, včetně záznamů o krevních transfuzích, hematologii, chemii séra a dalších vyšetřeních;
  • ochoten a schopen dodržovat studijní postupy, s dobrým dodržováním a ochotný přijmout a dokončit navazující studium v ​​délce minimálně 2 let;
  • Subjekty ve fertilním věku (včetně subjektů ve fertilním věku a mužů, jejichž partnerky jsou ve fertilním věku) musí používat účinnou antikoncepci do 12 měsíců od léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza přidružené α-talasémie: > delece 1 alfa řetězce nebo funkční defekt alfa genu;
  • Mít dostupné dárce plně odpovídající HLA a přijatelné pro alogenní transplantaci krvetvorných buněk;
  • Nepravidelné protilátky nebo pozitivní protilátky na krevní destičky;
  • předchozí alogenní transplantace kostní dřeně nebo genová terapie;
  • Subjekty s klinicky významnou a aktivní bakteriální, virovou, plísňovou nebo parazitární infekcí, jak bylo stanoveno zkoušejícím při screeningu, včetně, ale bez omezení na ty, kteří mají pozitivní etiologii viru lidské imunodeficience (HIV-1/2), lidského cytomegaloviru (HCMV-DNA ), virus Epstein-Barrové (EBV-DNA) nebo protilátka proti Treponema pallidum (TP-Ab), nebo s předchozí infekcí hepatitidou B nebo C;
  • Subjekty s poraněním hlavních orgánů
  • Kontraindikace odběru hematopoetických kmenových buněk a špatná účinnost odběru posouzená zkoušejícím;
  • Kontraindikace klinicky hodnoceného přípravku a jeho pomocných látek, G-CSF (mobilizace hematopoetických kmenových buněk), plerixafor (mobilizace hematopoetických kmenových buněk), busulfan (myeloablace) a další léky;
  • Účast v průběhu 3 měsíců před screeningem nebo současná účast v jiné intervenční klinické studii;
  • Anamnéza nebo rodinná anamnéza malignity nebo myeloproliferativní poruchy;
  • Anamnéza nekontrolovatelné epilepsie, duševní poruchy nebo jiných psychiatrických poruch;
  • Zneužívání psychoaktivních látek, drog nebo alkoholu během 6 měsíců před zápisem;
  • Těhotné nebo kojící ženy;
  • Jiná onemocnění nebo důvody, které narušují studijní postupy;
  • Jakékoli další podmínky, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast subjektu ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: VGB-Ex01
Každý subjekt přijme jednu dávku VGB-Ex01.
Biologický: VGB-Ex01
CRISPR-Cas12b upravující hematopoetické kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
Nežádoucí příhodou je jakákoli neobvyklá lékařská událost při klinickém hodnocení/účastníkovi, kterému byl podáván produkt; událost nebude muset mít příčinnou souvislost s léčbou. Závažná nežádoucí příhoda je jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; život ohrožující; vyžadovat hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace; vést k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; výsledkem je vrozená anomálie/vrozená vada.
Základní stav až 24 měsíců
Počet subjektů s implantací neutrofilů ≤ 42 dnů
Časové okno: Základní stav až 42 dní
Implantace neutrofilů byla definována jako 3 po sobě jdoucí dny se 3 testy na ANC≥500/μL.
Základní stav až 42 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů transfuzní nezávislost (TI) po dobu alespoň 6 měsíců po transfuzi
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
TI definovaná jako Hb≥9g/dl bez infuze červených krvinek
Základní stav až 6 měsíců
Počet subjektů transfuzní nezávislost (TI) po dobu alespoň 12 měsíců po transfuzi
Časové okno: Základní stav až 12 měsíců
TI definovaná jako Hb≥9g/dl bez infuze červených krvinek
Základní stav až 12 měsíců
Koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF).
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
Změny koncentrace HbF oproti výchozí hodnotě po transfuzi
Základní stav až 24 měsíců
Celková koncentrace hemoglobinu (Hb).
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
Změny koncentrace Hb ve srovnání s výchozí hodnotou po transfuzi
Základní stav až 24 měsíců
Podíl cirkulujících červených krvinek
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
Změny v podílu cirkulujících červených krvinek exprimujících fetální hemoglobin ve srovnání s výchozí hodnotou
Základní stav až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VGB-Ex01-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení