Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 ALXN1850 versus placebo u dospívajících a dospělých účastníků s HPP, kteří dosud nebyli léčeni asfotázou Alfa (HICKORY)

17. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALXN1850 (rekombinantní alkalická fosfatáza) podávané subkutánně u dospívajících (ve věku 12 až < 18 let) a dospělých účastníků, kteří neměli předchozí hypofosfatasii Ošetřeno Asfotase Alfa

Primárním cílem této studie je posoudit účinnost ALXN1850 oproti placebu na funkční výsledky u dospívajících a dospělých účastníků s HPP, kteří dříve nebyli léčeni asfotázou alfa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
124

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
  • Austrálie
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Research Site
      • Herston, Austrálie, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Austrálie, 2065
        • Research Site
  • Brazílie
      • Belo Horizonte, Brazílie, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brazílie, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brazílie, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 01409-902
        • Research Site
  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Francie, 86000
        • Research Site
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Research Site
      • Milan, Itálie, 20122
        • Research Site
      • Milan, Itálie, 20132
        • Research Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
        • Research Site
      • Verona, Itálie, 37134
        • Research Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Japonsko, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japonsko, 425-8505
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Jižní Korea, 16499
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Německo
      • Bad Reichenhall, Německo, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Německo, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Německo, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Německo, 97074
        • Research Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Research Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW170QT
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Spojené státy, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 333
        • Research Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Turecko (Türkiye), 25040
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Čína, 100039
        • Research Site
      • Changsha, Čína, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, Čína, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, Čína, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, Čína, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, Čína, 518053
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • Research Site
      • Granada, Španělsko, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Španělsko, 38320
        • Research Site
      • Santander, Španělsko, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 01009
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HPP doložena ve zdravotnické dokumentaci

  • Musí splňovat 1 z následujících kritérií:

    1. Zdokumentovaná varianta genu ALPL (patogenní, pravděpodobně patogenní nebo varianta neznámého významu) z laboratoře certifikované pro Clinical Laboratory Improvement Addments (CLIA) (část 8.7)
    2. Plazmové PLP nad horní hranicí normálu (ULN) během období screeningu (výsledky centrální nebo místní laboratoře jsou povoleny podle místních předpisů)
  • Aktivita sérové ​​ALP pod normálním rozmezím upraveným podle věku a pohlaví během období screeningu, bez jiné pravděpodobné příčiny než HPP
  • Dva samostatné 6MWT na méně než 85 % předpokládané vzdálenosti (pro věk, pohlaví, váhu a výšku) během období screeningu bez jiné pravděpodobné příčiny než HPP

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinologických, hematologických, neurologických poruch nebo jakýchkoli jiných poruch, které jsou schopné významně změnit absorpci, metabolismus nebo eliminaci léků; představovat riziko při provádění studijní intervence; nebo zasahování do interpretace dat, jak určil Zkoušející
  • Diagnostika primární nebo sekundární hyperparatyreózy
  • Hypoparatyreóza, pokud není sekundární k HPP
  • Jakákoli nová zlomenina během 12 týdnů před 1. dnem (kromě pseudofraktur)
  • Plánovaná chirurgická intervence, která může ovlivnit výsledky hodnocení studie (podle názoru zkoušejícího) během období randomizovaného hodnocení
  • Anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na kteroukoli složku obsaženou v ALXN1850 nebo srovnávacím placebu (tabulka 9)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo skupina
Během období randomizovaného hodnocení bude skupina s placebem dostávat placebo v den 1, následované jednou za 2 týdny (q2w) formou SC injekce po dobu 24 týdnů. Účastníci vstoupí do období OLE a budou dostávat dávky 20 mg, 35 mg nebo 50 mg ALXN1850 závislé na tělesné hmotnosti a budou pokračovat v dávkování ALXN1850 každé 2 týdny po dobu až 132 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno SC injekcí.
Experimentální: Skupina ALXN1850
Počínaje 1. dnem Randomizovaného vyhodnocovacího období bude skupina ALXN1850 dostávat dávky závislé na tělesné hmotnosti buď 20 mg, 35 mg nebo 50 mg ALXN1850 jednou q2w prostřednictvím SC injekce po dobu 24 týdnů. Účastníci vstoupí do období OLE a budou pokračovat v 2týdenním dávkování s ALXN1850 po dobu až 132 týdnů.
Lék: ALXN1850
ALXN1850 bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno SC injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie v testu 6minutové chůze (6MWT) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Skóre radiografického globálního dojmu změny (RGI-C) na konci období randomizovaného hodnocení (den 169)
Časové okno: Den 169
Den 169
Změna od základní hodnoty ve skóre závažnosti křivice (RSS) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaných 6 MWT na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
RGI-C respondér na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Den 169
Den 169
Změna od základní linie v 30sekundovém skóre testu ze sedu do stoje (STS) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna skóre funkční škály dolních končetin (LEFS) od výchozí hodnoty na konci období randomizovaného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní linie v Timed Up-and-Go (TUG) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna ze základní hodnoty ve skóre závažnosti bolesti BPI-SF na konci období randomizovaného hodnocení (den 169) (pouze kohorta pro dospělé)
Časové okno: Základní linie, den 169
Základní linie, den 169
Změna z výchozího skóre faciti-fatigue na konci randomizovaného hodnotícího období (den 169) (pouze kohorta pro dospělé)
Časové okno: Základní linie, den 169
Základní linie, den 169

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Jiný identifikátor: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení