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Studio di fase 3 su ALXN1850 rispetto al placebo in partecipanti adolescenti e adulti affetti da HPP che non sono stati precedentemente trattati con Asfotase Alfa (HICKORY)

17 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALXN1850 (fosfatasi alcalina ricombinante) somministrato per via sottocutanea in adolescenti (da 12 a < 18 anni di età) e in partecipanti adulti con ipofosfatasia che non avevano precedentemente Stato trattato con Asfotase Alfa

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di ALXN1850 rispetto al placebo sugli esiti funzionali nei partecipanti adolescenti e adulti con HPP che non sono stati precedentemente trattati con asfotase alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
124

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Research Site
      • Herston, Australia, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Australia, 2065
        • Research Site
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brasile, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brasile, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 01409-902
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Canada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Cina, 100039
        • Research Site
      • Changsha, Cina, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, Cina, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, Cina, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, Cina, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Cina, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, Cina, 518053
        • Research Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Corea del Sud, 16499
        • Research Site
  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Research Site
  • Germania
      • Bad Reichenhall, Germania, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Germania, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Germania, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Germania, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Germania, 97074
        • Research Site
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Giappone, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Giappone, 425-8505
        • Research Site
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20132
        • Research Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Research Site
      • Verona, Italia, 37134
        • Research Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW170QT
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Research Site
      • Granada, Spagna, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Spagna, 38320
        • Research Site
      • Santander, Spagna, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spagna, 01009
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Stati Uniti, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Turchia (Türkiye), 25040
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di HPP documentata nella cartella clinica

  • Deve soddisfare 1 dei seguenti criteri:

    1. Variante del gene ALPL documentata (patogena, probabile patogena o variante di significato sconosciuto) da un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments) (Sezione 8.7)
    2. PLP plasmatico superiore al limite superiore della norma (ULN) durante il periodo di screening (risultati di laboratorio centrali o locali consentiti in base alle normative locali)
  • Attività dell'ALP sierica inferiore all'intervallo normale aggiustato per età e sesso durante il periodo di screening, senza una causa probabile diversa dall'HPP
  • Due 6MWT separati al di sotto dell'85% della distanza prevista (per età, sesso, peso e altezza) durante il periodo di screening senza una causa probabile diversa dall'HPP

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrinologici, ematologici, neurologici o qualsiasi altro disturbo in grado di alterare significativamente l'assorbimento, il metabolismo o l'eliminazione dei farmaci; costituire un rischio durante l'assunzione dell'intervento in studio; o interferire con l'interpretazione dei dati come determinato dall'investigatore
  • Diagnosi di iperparatiroidismo primario o secondario
  • Ipoparatiroidismo, a meno che non sia secondario a HPP
  • Qualsiasi nuova frattura entro 12 settimane prima del giorno 1 (escluse le pseudofratture)
  • Intervento chirurgico pianificato che potrebbe influire sui risultati delle valutazioni dello studio (a giudizio dello sperimentatore) durante il periodo di valutazione randomizzata
  • Anamnesi di allergia o ipersensibilità a qualsiasi ingrediente contenuto in ALXN1850 o nel comparatore placebo (Tabella 9)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Durante il periodo di valutazione randomizzata, il gruppo placebo riceverà il placebo il giorno 1, seguito da una volta ogni 2 settimane (q2w) tramite iniezione SC per 24 settimane. I partecipanti entreranno nel periodo OLE e riceveranno dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 e continueranno il dosaggio q2w con ALXN1850 per un massimo di 132 settimane.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite iniezione SC.
Sperimentale: Gruppo ALXN1850
A partire dal giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, il gruppo ALXN1850 riceverà dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 una volta ogni 2 settimane tramite iniezione SC, per 24 settimane. I partecipanti entreranno nel periodo OLE e continueranno il dosaggio q2w con ALXN1850 per un massimo di 132 settimane.
Droga: ALXN1850
ALXN1850 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite iniezione SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio dell'impressione radiografica globale del cambiamento (RGI-C) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Giorno 169
Giorno 169
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del rachitismo (RSS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale della percentuale del 6MWT previsto alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Risponditore RGI-C alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Giorno 169
Giorno 169
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test Sit to Stand (STS) di 30 secondi alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale del punteggio della Lower Extremity Functional Scale (LEFS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel Timed Up-and-Go (TUG) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Modifica dal basale nel punteggio di gravità del dolore BPI-SF alla fine del periodo di valutazione randomizzato (giorno 169) (solo coorte per adulti)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 169
Baseline, giorno 169
Modifica dal basale nel punteggio della fatica Facit alla fine del periodo di valutazione randomizzato (giorno 169) (solo coorte per adulti)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 169
Baseline, giorno 169

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Altro identificatore: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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