Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 porównujące ALXN1850 z placebo u młodzieży i dorosłych pacjentów z HPP, którzy nie byli wcześniej leczeni asfotazą Alfa (HICKORY)

17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ALXN1850 (rekombinowanej fosfatazy alkalicznej) podawanej podskórnie młodzieży (w wieku od 12 do < 18 lat) i dorosłym uczestnikom z hipofosfatazją, którzy wcześniej tego nie robili Leczono go asfotazą alfa

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności ALXN1850 w porównaniu z placebo na wyniki funkcjonalne u młodzieży i dorosłych uczestników z HPP, którzy nie byli wcześniej leczeni asfotazą alfa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
124

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentyna, C1199
        • Research Site
  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Research Site
      • Herston, Australia, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Australia, 2065
        • Research Site
  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brazylia, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brazylia, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brazylia, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 01409-902
        • Research Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Chiny, 100039
        • Research Site
      • Changsha, Chiny, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, Chiny, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, Chiny, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, Chiny, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Chiny, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, Chiny, 518053
        • Research Site
  • Francja
      • Paris, Francja, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Francja, 86000
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08003
        • Research Site
      • Granada, Hiszpania, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Hiszpania, 38320
        • Research Site
      • Santander, Hiszpania, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 01009
        • Research Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonia
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Japonia, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japonia, 425-8505
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Korea Południowa, 16499
        • Research Site
  • Niemcy
      • Bad Reichenhall, Niemcy, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Niemcy, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Niemcy, 97074
        • Research Site
  • Polska
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Stany Zjednoczone, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Research Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Tajwan, 333
        • Research Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Turcja (Türkiye), 25040
        • Research Site
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Research Site
      • Milan, Włochy, 20122
        • Research Site
      • Milan, Włochy, 20132
        • Research Site
      • Padova, Włochy, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Włochy, 71013
        • Research Site
      • Verona, Włochy, 37134
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW170QT
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie HPP udokumentowane w dokumentacji medycznej

  • Musi spełniać 1 z poniższych kryteriów:

    1. Udokumentowany wariant genu ALPL (patogenny, prawdopodobnie patogenny lub wariant o nieznanym znaczeniu) z laboratorium certyfikowanego w ramach zmian w laboratorium klinicznym (CLIA) (sekcja 8.7)
    2. PLP w osoczu powyżej górnej granicy normy (GGN) w okresie badań przesiewowych (wyniki laboratorium centralnego lub lokalnego dozwolone zgodnie z lokalnymi przepisami)
  • Aktywność ALP w surowicy poniżej zakresu prawidłowego skorygowanego o wiek i płeć w okresie przesiewowym, bez prawdopodobnej przyczyny innej niż HPP
  • Dwa oddzielne 6MWT na dystansie poniżej 85% przewidywanej odległości (ze względu na wiek, płeć, wagę i wzrost) w okresie badań przesiewowych bez prawdopodobnej przyczyny innej niż HPP

Kryteria wyłączenia:

  • Historia lub obecność chorób układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, endokrynologicznych, hematologicznych, neurologicznych lub innych zaburzeń, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowiące ryzyko podczas podejmowania interwencji badawczej; lub ingerowania w interpretację danych ustaloną przez Badacza
  • Diagnostyka pierwotna lub wtórna nadczynność przytarczyc
  • Niedoczynność przytarczyc, chyba że jest wtórna do HPP
  • Każde nowe złamanie w ciągu 12 tygodni przed dniem 1 (z wyłączeniem złamań rzekomych)
  • Planowana interwencja chirurgiczna, która może mieć wpływ na wyniki oceny badania (w opinii Badacza) w Randomizowanym Okresie Oceny
  • Historia alergii lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik zawarty w ALXN1850 lub porównawczym placebo (Tabela 9)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Grupa Placebo
Podczas randomizowanego okresu oceny grupa placebo otrzyma placebo w dniu 1, a następnie raz na 2 tygodnie (q2w) we wstrzyknięciu SC przez 24 tygodnie. Uczestnicy rozpoczną Okres OLE i otrzymają zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 i będą kontynuować dawkowanie ALXN1850 co dwa tygodnie przez okres do 132 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane w postaci wstrzyknięcia SC.
Eksperymentalny: Grupa ALXN1850
Począwszy od 1. dnia randomizowanego okresu oceny, grupa ALXN1850 będzie otrzymywać zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 raz na dwa tygodnie we wstrzyknięciu SC przez 24 tygodnie. Uczestnicy rozpoczną okres OLE i będą kontynuować dawkowanie ALXN1850 co 2 tygodnie przez okres do 132 tygodni.
Lek: ALXN1850
ALXN1850 będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane w postaci wstrzyknięcia SC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6MWT) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wynik radiograficzny ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Dzień 169
Dzień 169
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji ciężkości krzywicy (RSS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanych 6MWT na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Osoba odpowiadająca na leczenie RGI-C na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Dzień 169
Dzień 169
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 30-sekundowym wyniku testu siadania na stojąco (STS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w skali czynnościowej kończyn dolnych (LEFS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w trybie Timed Up-and-Go (TUG) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
Wartość wyjściowa, dzień 169
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku nasilenia bólu BPI-SF pod koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169) (tylko kohorta dla dorosłych)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169
Linia bazowa, dzień 169
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku FaiT-Jaciee na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169) (tylko kohorta dla dorosłych)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169
Linia bazowa, dzień 169

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Inny identyfikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami