Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-undersøgelse af ALXN1850 versus placebo hos unge og voksne deltagere med HPP, som ikke tidligere er blevet behandlet med Asfotase Alfa (HICKORY)

17. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af ALXN1850 (rekombinant alkalisk fosfatase) administreret subkutant hos unge (12 til < 18 år) og voksne deltagere med ikke-hypofosfatasi. Blev behandlet med Asfotase Alfa

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​ALXN1850 versus placebo på funktionelle resultater hos unge og voksne deltagere med HPP, som ikke tidligere er blevet behandlet med asfotase alfa.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
124

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Research Site
      • Herston, Australien, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Australien, 2065
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brasilien, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brasilien, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01409-902
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Canada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW170QT
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Forenede Stater, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Research Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86000
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Research Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Research Site
      • Verona, Italien, 37134
        • Research Site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Japan, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japan, 425-8505
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100039
        • Research Site
      • Changsha, Kina, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, Kina, 518053
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Spanien, 38320
        • Research Site
      • Santander, Spanien, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01009
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Sydkorea, 16499
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Tyrkiet (Türkiye), 25040
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bad Reichenhall, Tyskland, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HPP dokumenteret i journalerne

  • Skal opfylde 1 af følgende kriterier:

    1. Dokumenteret ALPL-genvariant (patogen, sandsynligt patogen eller variant af ukendt betydning) fra et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certificeret laboratorium (afsnit 8.7)
    2. Plasma PLP over den øvre grænse for normal (ULN) i screeningsperioden (centrale eller lokale laboratorieresultater tilladt i henhold til lokale regler)
  • Serum-ALP-aktivitet under det alders- og kønsjusterede normalområde i screeningsperioden uden en anden sandsynlig årsag end HPP
  • To separate 6MWT'er på under 85 % af den forudsagte afstand (for alder, køn, vægt og højde) i løbet af screeningsperioden uden en anden sandsynlig årsag end HPP

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hæmatologiske, neurologiske lidelser eller andre lidelser, der er i stand til væsentligt at ændre absorption, metabolisme eller eliminering af lægemidler; udgør en risiko, når du tager undersøgelsesinterventionen; eller forstyrre fortolkningen af ​​data som bestemt af efterforskeren
  • Diagnose af primær eller sekundær hyperparathyroidisme
  • Hypoparathyroidisme, medmindre sekundært til HPP
  • Enhver ny fraktur inden for 12 uger før dag 1 (undtagen pseudofrakturer)
  • Planlagt kirurgisk indgreb, som kan påvirke resultaterne af undersøgelsesvurderinger (efter efterforskerens mening) i løbet af den randomiserede evalueringsperiode
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for enhver ingrediens indeholdt i ALXN1850 eller placebo-sammenligningsmidlet (tabel 9)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo gruppe
I løbet af den randomiserede evalueringsperiode vil placebogruppen modtage placebo på dag 1, efterfulgt af en gang hver anden uge (q2w) via SC-injektion i 24 uger. Deltagerne går ind i OLE-perioden og modtager kropsvægtafhængige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 og fortsætter hver anden gang med dosering med ALXN1850 i op til 132 uger.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via SC-injektion.
Eksperimentel: ALXN1850 Group
Fra dag 1 i den randomiserede evalueringsperiode vil ALXN1850-gruppen modtage kropsvægtafhængige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 én gang 2.g. via SC-injektion i 24 uger. Deltagerne går ind i OLE-perioden og fortsætter q2w dosering med ALXN1850 i op til 132 uger.
Medicin: ALXN1850
ALXN1850 vil blive administreret via subkutan (SC) injektion.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via SC-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-score ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169
Ændring fra baseline i Rickets Severity Score (RSS) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i procent forudsagt 6MWT ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
RGI-C Responder i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169
Skift fra baseline i 30-sekunders sit-til-stående (STS) testresultat ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i nedre ekstremitets funktionsskala (LEFS)-score ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i Timed Up-and-Go (TUG) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i BPI-SF Smerter sværhedsgrad i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169) (kun voksen kohort)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i facit-fatigue score i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169) (kun voksen kohort)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Anden identifikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger