Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 ALXN1850 versus placebo u dospívajících a dospělých účastníků s HPP, kteří dosud nebyli léčeni asfotázou Alfa (HICKORY)

26. května 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALXN1850 (rekombinantní alkalická fosfatáza) podávané subkutánně u dospívajících (ve věku 12 až < 18 let) a dospělých účastníků, kteří neměli předchozí hypofosfatasii Ošetřeno Asfotase Alfa

Primárním cílem této studie je posoudit účinnost ALXN1850 oproti placebu na funkční výsledky u dospívajících a dospělých účastníků s HPP, kteří dříve nebyli léčeni asfotázou alfa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

124

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
  • Austrálie
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Research Site
      • Herston, Austrálie, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Austrálie, 2065
        • Research Site
  • Brazílie
      • Belo Horizonte, Brazílie, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brazílie, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brazílie, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 01409-902
        • Research Site
  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Francie, 86000
        • Research Site
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Research Site
      • Milan, Itálie, 20122
        • Research Site
      • Milan, Itálie, 20132
        • Research Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
        • Research Site
      • Verona, Itálie, 37134
        • Research Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Japonsko, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japonsko, 425-8505
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Jižní Korea, 16499
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Německo
      • Bad Reichenhall, Německo, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Německo, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Německo, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Německo, 97074
        • Research Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Research Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW170QT
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Spojené státy, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 333
        • Research Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Turecko (Türkiye), 25040
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Čína, 100039
        • Research Site
      • Changsha, Čína, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, Čína, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, Čína, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, Čína, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, Čína, 518053
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • Research Site
      • Granada, Španělsko, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Španělsko, 38320
        • Research Site
      • Santander, Španělsko, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 01009
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HPP doložena ve zdravotnické dokumentaci

  • Musí splňovat 1 z následujících kritérií:

    1. Zdokumentovaná varianta genu ALPL (patogenní, pravděpodobně patogenní nebo varianta neznámého významu) z laboratoře certifikované pro Clinical Laboratory Improvement Addments (CLIA) (část 8.7)
    2. Plazmové PLP nad horní hranicí normálu (ULN) během období screeningu (výsledky centrální nebo místní laboratoře jsou povoleny podle místních předpisů)
  • Aktivita sérové ​​ALP pod normálním rozmezím upraveným podle věku a pohlaví během období screeningu, bez jiné pravděpodobné příčiny než HPP
  • Dva samostatné 6MWT na méně než 85 % předpokládané vzdálenosti (pro věk, pohlaví, váhu a výšku) během období screeningu bez jiné pravděpodobné příčiny než HPP

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinologických, hematologických, neurologických poruch nebo jakýchkoli jiných poruch, které jsou schopné významně změnit absorpci, metabolismus nebo eliminaci léků; představovat riziko při provádění studijní intervence; nebo zasahování do interpretace dat, jak určil Zkoušející
  • Diagnostika primární nebo sekundární hyperparatyreózy
  • Hypoparatyreóza, pokud není sekundární k HPP
  • Jakákoli nová zlomenina během 12 týdnů před 1. dnem (kromě pseudofraktur)
  • Plánovaná chirurgická intervence, která může ovlivnit výsledky hodnocení studie (podle názoru zkoušejícího) během období randomizovaného hodnocení
  • Anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na kteroukoli složku obsaženou v ALXN1850 nebo srovnávacím placebu (tabulka 9)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo skupina
Během období randomizovaného hodnocení bude skupina s placebem dostávat placebo v den 1, následované jednou za 2 týdny (q2w) formou SC injekce po dobu 24 týdnů. Účastníci vstoupí do období OLE a budou dostávat dávky 20 mg, 35 mg nebo 50 mg ALXN1850 závislé na tělesné hmotnosti a budou pokračovat v dávkování ALXN1850 každé 2 týdny po dobu až 132 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno SC injekcí.
Experimentální: Skupina ALXN1850
Počínaje 1. dnem Randomizovaného vyhodnocovacího období bude skupina ALXN1850 dostávat dávky závislé na tělesné hmotnosti buď 20 mg, 35 mg nebo 50 mg ALXN1850 jednou q2w prostřednictvím SC injekce po dobu 24 týdnů. Účastníci vstoupí do období OLE a budou pokračovat v 2týdenním dávkování s ALXN1850 po dobu až 132 týdnů.
Lék: ALXN1850
ALXN1850 bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno SC injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie v testu 6minutové chůze (6MWT) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Skóre radiografického globálního dojmu změny (RGI-C) na konci období randomizovaného hodnocení (den 169)
Časové okno: Den 169
Den 169
Změna od základní hodnoty ve skóre závažnosti křivice (RSS) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaných 6 MWT na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
RGI-C respondér na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Den 169
Den 169
Změna od základní linie v 30sekundovém skóre testu ze sedu do stoje (STS) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna skóre funkční škály dolních končetin (LEFS) od výchozí hodnoty na konci období randomizovaného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní linie v Timed Up-and-Go (TUG) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna ze základní hodnoty ve skóre závažnosti bolesti BPI-SF na konci období randomizovaného hodnocení (den 169) (pouze kohorta pro dospělé)
Časové okno: Základní linie, den 169
Základní linie, den 169
Změna z výchozího skóre faciti-fatigue na konci randomizovaného hodnotícího období (den 169) (pouze kohorta pro dospělé)
Časové okno: Základní linie, den 169
Základní linie, den 169

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

9. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Jiný identifikátor: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALXN1850

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit